Q32 生物科技公司 美国股票招股说明书（2025年3月10日版）

Q32 Bio Inc.在其最新研报和新闻稿中宣布了bempikibart（一种全人源抗IL-7Rα抗体）在治疗斑秃（AA）患者中的2a期临床试验A部分结果。SIGNAL-AA Part A是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，评估了bempikibart（200 mg皮下注射，每两周一次）与安慰剂相比的疗效与安全性，主要终点为24周时SALT评分的平均相对百分比变化。

核心观点与关键数据：

1. 疗效结果：

   • 在治疗期间（24周），接受bempikibart治疗的重度及极重度AA患者（SALT评分50-100）的SALT评分平均降低了16%，而安慰剂组仅降低了2%（p=0.045）。
   • 在严重和极严重疾病患者亚组中，bempikibart组SALT评分平均降低了18%，而安慰剂组仍为2%。
   • 在治疗后的随访期间（36周），接受bempikibart的患者SALT评分平均降低了20%，严重疾病患者亚组平均降低了28%。
   • 在试验结束后（36周后），部分患者仍表现出持续的耐用性反应，包括两名患者在停药约七个月后（55周）展现了改善且持续的响应，支持了bempikibart的潜在缓解效果及反应持久性。

2. 安全性结果：

   • bempikibart安全性良好且耐受性良好，未报告因治疗引起3级或更高等级的不良事件，也未报告相关病毒感染。
   • 药代动力学（PK）数据支持皮下给药，受体占有率数据表明实现了预期的靶点结合。
   • 临床生物标志物显示Th2生物标志物（如TARC、IgE和嗜酸性粒细胞）大幅降低，CD3+T细胞如预期减少，表明IL-7和TSLP抑制效果显著。

3. 开发计划：

   • SIGNAL-AA Part B计划于2025年上半年开始给药，预计2026年上半年将公布主要数据。该试验将评估bempikibart的负荷剂量方案、更长的剂量期和更长的监测期。
   • Q32 Bio计划在A部分相同的剂量方案基础上启动开放标签扩展（OLE），以实现患者长期随访，预计将在2025年上半年启动。

研究结论： bempikibart在治疗斑秃患者中展现出显著的疗效和良好的安全性，其持续响应和潜在缓解效果为该药物的开发提供了有力支持。Q32 Bio将继续推进bempikibart的开发计划，包括SIGNAL-AA Part B和OLE，以进一步验证其疗效并支持进入关键性试验。

前瞻性声明： 公司基于当前信念和假设进行的前瞻性陈述，这些陈述受风险和不确定性影响，并不保证未来业绩。潜在风险包括临床反应持久性、未来临床研究进展、开发计划启动时间及结果等。