融入患者声音，改善加速痴呆症临床研究

通过在整个研发过程中融入患者的声音来改善并加速痴呆症的临床研究。 AndreasLysandropoulos，医学博士，高级副总裁，神经科学全球负责人 这是一系列关于开发治疗痴呆症疗法所面临的挑战与机遇的文章的引言。后续文章将进一步探讨早期和后期临床试验的招募、监管和市场准入考虑因素，以及数据管理的最佳实践。 10种类型的痴呆症 阿尔茨海默病血管性痴呆威尼克-科尔萨科夫综合征路易体痴呆（DLB）正常压力脑室扩张痴呆震颤性麻痹痴呆克雅氏病混合性痴呆前额叶-temporal痴呆弗里德赖希舞蹈病 全球人口老龄化加剧，神经障碍疾病（尤其是痴呆症）的发病率也随之增加。药物开发者有机会通过研发能减轻这些疾病致残效应的治疗方法来抓住这一机遇。据估计，到2050年，全球痴呆症患者数量预计将达到1.39亿。1这些疾病不仅影响老年人；早发性痴呆症可以在30多岁和40多岁的人身上发作。2尽管在开发治疗方法方面进展缓慢，但近期阿尔茨海默病治疗药物的批准正逐渐提高这一领域的关注度。2022年，共有172项临床试验涉及143种药物。3 1世卫组织2021年全球状况报告. 2约翰霍普金斯医学，早发性阿尔茨海默病，2023年. 3ADI2019全球调查. ©2024ParexelInternational(MA)Corporation。 然而，开发治疗痴呆症的药物面临独特的挑战，需要集中努力去理解患者体验，并在整个开发生命周期中纳入患者的视角。这种做法将是成功临床操作、监管审批、支付方接受和治疗方法采用的关键所在。与此同时，赞助方可以从一开始就着手构建资产的价值主张，考虑所有内在相关因素以达成最终目标。 超过80%；少于50%的试验参与者完成所 有研究访视。6研究失败率较高，长期来看益处不明确。相关科学仍处于发展之中，尚未确定有意义的结果和潜在治疗的合适目标。一些从业人员倡导综合疗法。 独特的挑战 与其他大多数疾病不同，人们倾向于将痴呆症症状视为老化过程中的正常现象，甚至包括医疗保健从业者在内。4 这种偏见被进一步加剧，因为医疗提供者通常 缺乏访问诊断工具的渠道，而医疗系统尚未准备好提供获批的治疗方法。阿尔茨海默病国际组织（ADI）估计，有75%的痴呆症患者未被诊断，相当于全球有4100万人。5 以患者为中心的方法 面对这些限制，赞助方可能会变得灰心。然而 ，我们发现他们可以通过将患者置于开发计划的核心位置，并让患者参与临床试验的设计，从而产生巨大的影响。关键在于全面考虑患者的更大社区，识别接触点和影响力点，并将其纳入长期战略中。通过与医疗提供者、社区联盟网络、护理人员、养老院以及患者倡导组织建立合作伙伴关系，赞助方可以更容易地直接与患者互动，并获得关于其需求和视角的重要见解。这些见解有助于制定一项研究策略，使患者能够轻松加入并持续参与试验。通过利用这些网络的力量，赞助方可以在药物开发的整个过程中以及更广泛的范围内提高意识和改善结果。 对于开发新型治疗方法的制药公司而言，运行临床试验又是一项挑战。即使患者能够获得医疗保健并且可能符合临床研究条件，他们往往也对这一选项缺乏了解或对其参与持怀疑态度。招募过程通常非常耗时，常常伴随着筛选失败的情况。 4同上。5投标。6同上。 整合患者声音的最佳实践 -通过设置正确的资格标准并采取分层方法来减少筛选失败。 在帕克赛尔，我们拥有丰富的经验来支持客户开展这些项目，并与合作伙伴紧密合作，提供见解和领导力。我们的主要合作伙伴之一是患者倡导组织。以下是我们推荐的最佳实践总结。 患者和护理人员支持：在研究期间积极参与和支持患者和护理人员，以优化试验经验和成功 患者见解：通过长期合作伙伴关系扩大网络的力量 -探索患者、医疗提供者、关键意见领袖 、Parexel患者社区以及数据来源的经验和见解以形塑策略。 -识别试用访问和awareness问题，并确定历史上代表性不足群体的具体需求。 -通过Parexel的患者咨询委员会和患者大使尽早与患者接触。 患者招募：利用洞察力来增强患者的参与度和理解力 -开展关于试验的全球和当地宣传活动，重点关注多样性和早期诊断。 -开发清晰简单的材料以支持站点的身份识别和参与，例如患者网站和动画形式的同意支持。 -利用患者用户测试并共同创建内容，以确保可访问面向患者的学习材料。 -提供礼宾和报销计划，以减少参与的实际障碍。 -使用数字健康技术响应患者需求，包括虚拟就诊、可穿戴设备用于评估和评估，以及在必要时通过快递传递药物。实施适用的电子临床结果评估（eCOA）工具，并配合全面的培训。 -提供多元化、平等与包容（DEI）培训，以促进与代表性不足社区的参与。 -与患者倡导者作为共同作者提供外行语言摘要。 体恤闭合:通过感谢他们并分享研究结果来展示患者的感激之情 -正式感谢参与者的宝贵贡献。 -认可提供卓越患者护理和参与的网站和员工。 ©2024ParexelInternational(MA)Corporation 患者参与的明确好处 在我们帕克塞尔公司的经验中，这种对患者的强烈关注产生了对所有相关方都有意义的结果 。整体而言，这极大地改善了患者和护理人员的体验，并为治疗带来了希望，或许就在不远处。直接参与这些倡议使医疗保健提供者能够为患者提供更多的价值，同时更深入地了解疾病和潜在治疗方法。对于药物开发者而言，由于入组率更高、招募时间缩短以及更多时间用于治疗而非昂贵的晚期试验，临床试验运行得更加顺利且成功。 进一步地，通过以患者为中心的临床试验开发的药物更容易被支付方采纳，实现市场准入的机会高出19个百分点。7在药物开发者能够始终将患者放在首位时，他们可以通过提高临床试验招募效率、在整个研究生命周期中吸引和参与患者及护理人员，并最终驱动品牌忠诚度来取得成功。 下一阶段的文章将探讨如何在早期阿尔茨海默病药物开发中增加试验参与度和人群多样性。 7Ibid. 遍布欧洲、亚洲和美洲的办事处www.parexel.com