中国罕见病药物上市批准政策与医保支付体系简述-罕见病治疗领域

中国罕见病药物上市批准政策与医保支付体系简述

一、加快罕见病药物上市批准的相关政策

1. 美欧日等国家/地区的激励政策

   • 美国《孤儿药法案》及其修订，提供了加速审批、市场独占期等支持政策。
   • 欧盟和日本也推出了一系列激励措施，包括财政补贴、行政协助等。

2. 中国加速罕见病药物开发和上市的相关政策

   • 2015年起，中国开始出台一系列政策措施，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，并加快罕见病药品的注册审评审批。
   • 2017年，中国发布了优先审评审批政策，对罕见病药品给予特殊待遇。
   • 2018年，中国推出境外已上市罕见病药物直接申报上市的政策。
   • 2020年，中国修订了《药品注册管理办法》，进一步支持罕见病药物的优先审评审批。

3. 进口罕见病药物在中国的开发策略

   • 境外已上市罕见病药物可以直接申报上市，或通过桥接性临床试验。
   • 境内外同步开展临床研究，加速药物在中国的上市。
   • 特定区域备案后直接使用，如海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。

4. 国产罕见病药物在中国的开发策略

   • 药品审评中心发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，支持国产罕见病药物的研发。

二、中国针对罕见病药物的多层次医保体系简介

1. 基本医疗保险

   • 自2018年起，国家医保局连续调整医保药品目录，罕见病药物逐步纳入。
   • 2019年至2021年，共有32种罕见病药物在中国获批上市，12种进入医保。

2. 补充医疗保险

   • 多个省市探索通过专项基金、大病保险、医疗救助等方式将部分罕见病高值药纳入保障范围。
   • 佛山市和成都市建立了较为完善的罕见病用药保障机制。
   • 浙江省创建了省级罕见病用药保障制度，覆盖苯丙酮尿症等罕见病。

3. 普惠型补充商业健康保险

   • 普惠险在全国多个城市普及，为罕见病患者提供较高比例的报销。
   • 表3展示了部分城市普惠险特药清单中的罕见病药品名录。

4. 民间慈善捐助

   • 北京病痛挑战公益基金会开展“罕见病医疗援助工程”，提供援助金，缓解患者负担。
   • 中国初级卫生保健基金会推出多项罕见病患者援助计划，降低药物成本。

通过以上政策和措施，中国正逐步构建起多层次的罕见病药物医保体系，以提高罕见病患者的用药可及性和可负担性。