数字化转型：临床试验的新时代（英）2024

白皮书 数字化转型：临床试验的新时代 NATALIAKOTCHIE应用数据科学中心高级副总➴ 克里斯蒂娜·拉森，创新，数据科学，安全与医疗RAJNEESH患者，数字战略与创新副总➴ SABRINASTEFFEN，副总➴，数据科学、安全和医疗领域创新和数据战略主管 目录 Introduction3 临床发展的技术趋势3 设计和规划：减少“白色空间”6 早期迭代规划和基准测试6 实时场景规划7 对用于决策的实时数据的需求7 需要增加现场支持7 数据流和数字化，实现更快的洞察8 呼吁通用数据模型和标准9 剩余的瓶颈：“合作税”和全行业采用的需求9 Conclusion9 参考文献10 关于作者11 Introduction 数字转型正在日常生活中无处不在地发生。智能手机、手表和笔记本电脑无缝连接和同步；基于人工智能的电子商务改善了购物、流媒体娱乐和社交媒体的消费者体验。特别是在零售业领域，数字转型为顾客增加了价值。操作流程成功实现了标准化。一个例子是库存单位（SKU）的应用，这些单位在零售产品标签上以条形码或快速响应（QR）码的形式出现。这使零售商能够管理供应链和库存流程，从而增加产品的可用性。数字化银行通过实施标准化和通用定义，颠覆了传统银行业模式，提高了交互的速度、质量和治理水平，最 临床发展的技术趋势 当前临床开发中的技术支持趋势包括： •改善决策，实现更快、基于证据的决策 终提升了最终用户体验。•优化研发和临床试验，which包括使用数字化和AI/ML进行资产识别、症状优先级排序、研究设计与规划以及患者招募；利用远程医疗、可穿戴设备、传感器和设备实现以患者为中心的临床试验流程；并通过这些技术减轻临床研究中患者的负担和研究现场的负担。 临床试验日益增加的复杂性阻碍了效率的提升。与其他行业一样，数字化转型——包括数字化、自动化和人工智能/机器学习——正在提高效率、改善患者体验并在医疗保健领域解锁关键洞察。电子预约越来越多地应用于健康相关预约，患者门户使健康信息能够自我管理。人工智能的集成使得临床试验更加可及、个性化和透明，促进了以患者为中心的试验环境，并加速了新疗法的研发。 •加强数据收集和分析，包括远程数据收集和审查，可访问原始数据；集中监控研究现场和临床数据流程；以及通过患者生成的数据机制（如ePRO）电子捕获数据。 简化流程/协作，涉及自动化试验行政任务以提高效率和合规性；流程自动化以审查临床数据信号，早期识别风险；以及协作开发算法。 •创建可互操作的生态系统通过优化临床系统之间的整合以优化临床工作流程；利用基于云的平台进行发起人、研究人员、研究站点和CRO之间的数据共享与协作；并实现发起人监督能力的增强。 总体而言，数字化转型有望帮助临床试验技术为未来做好准备，为患者、研究站点、赞助公司和CROs等利益相关方带来价值。本白皮书由IQVIA专家撰写，提供了在临床试验中部署数字能力时需考虑的关键要素的高层次概述。 数字变换定义 数字代表来自系统、计算机和应用程序产生的用户触点和数据资产。数字方法的例子包括健康相关的应用程序、电子数据捕获、可穿戴设备、传感器、设备以及运营临床系统，如eConsent、ePRO、eCOA和连接设备。 数字方法的优势在图1中得到体现，该图展示了“数字化原生”公司——即产品、服务和用户体验的价值创造基于数字技术的公司——如何超越传统企业。这是因为传统运营模式中的规模效应带来的价值最终会逐渐减弱，但在数字运营模式中 ，这一价值可以大幅提高。 图1：数字运营模式往往优于传统运营模式2,3 数字化关于将模拟数据转换为数字形式（例如 ，从纸质文件转换为PDF文件）。数字化涉及使用技术来转变业务流程（自动化任务等）。 传统运营模式数字化运营模式 数字化涉及使用技术改造业务流程。这使得数字资产可以被机器读取，成为自动化的重要组成部分。 数字化转型数字化技术在企业所有领域的整合，从根本上改变其运营方式和为顾客创造价值的方式。 用户数量 数字化运营模式结合多个维度，这些维度共同使数字和技术能力能够实现明确的战略目标。这不仅关注文化、客户旅程、数据和分析，还涵盖了人员、流程和技术的维度。 创新领域的先行者在图2中所示。这些反映了科学创新的加速 、现实世界证据在决策制定中应用的增加，以及赋权患者的新型参与方式。 数字方法的例子包括健康相关的应用程序、电子数据捕获、可穿戴设备、传感器、设备、电子知情同意 、电子患者报告的结果、电子病例报告和连接设备。 图2：医疗保健生态系统创新推动增长和患者利益 科学fic创新是加速 现实世界的证据是驱动决策 授权患者是 从事新的方式 创新驱动因素 新疗法 数字酶 数字疗法 TELEHEALTH 决策支持 ArtficialIntelligence 医疗设备 CLINICALWORKFLOW 拆除 制药公司越来越积极地拥抱数字化转型以释放价值（图3）当使用数据和预测模型时，患者的招募速度可以快两倍。8并 5 。目前，40-50%的制药公司受益于人工智能。三分之二的公司计划在IT上进行更多投资。 4 这些好处包 且分散化试验已被证明可将试验成本降低2-3%，并通过使用 移动技术、远程医疗、家庭访问和其他远程方法可实现四倍 括AI可以预测生物分子结构，6并且，通过AI设计的分子在I期临床试验的成功率达到了80-90%，而采用传统方法获取的分子成功率仅为55-65%。7 的投资回报。9 10 最后,数字结果测量的使用通过提供患者益处来增加价值。 •40-50%ofpharma companiesbeefitfromAI •2of3公司计划 investmoreinIT 图3：当前制药行业通过数字化转型释放价值的努力 成功率 Cost 药物发现 AI的阶段成功率为80-90%设计分子v55-65% 传统方法 分散试验 将试验分数降低2-3%of4xusingmobiletech,telehealth,家庭访问等。 目标 identifi阳离子 &验证 化合物 筛选 Lead identifi阳离子 & 优化 临床前研究 PhaseI第二阶段阶段III试验试验试验 监管机构批准 商业化 Post-市场营销研究 生物分子结构 AI无情地预测 蛋白质，DNA的结构，RNA、配体、离子等。 患者招募Upto2xfasterpatient通过数据和 预测模型 数字结果Patientbeefitising新颖的数字端点：应用、VR等。 Volume 速度 值 几种使用数字运营模式从各种临床试验相关方中提取更多价值的方法在图4中示出。尽管传统方法主要关注功能性和跨功能性层面，数字化转型则侧重于企业内部以及最终整个价值链上的互操作性和集成。从左到右展示了这些进展，功能孤岛被重新构想为一个完全互联的价值网络。 图4：为临床试验利益相关者获得更多价值的潜在方法 函数规格fic 跨功能 跨企业 跨价值网络 传统国家 数字运营状态-互操作性和集成重点 设计和规划：减少“白色空间” 赞助方希望减少临床开发中的“空白时间”，即研究阶段转换所耗费的时间，这影响了成本和时间表。理想情况下，在研究启动前至少12个月与赞助方早期进行合作可以解决这一问题 。对赞助方的好处包括能够基于关键参数（如患者负担和场地负担）的分析，做出数据驱动的研究设计决策——例如入组标准和活动时间表，同时考虑到这些决策可能对患者招募和场地参与产生的潜在影响。 评估多种情景有助于赞助商了解其选择将产生的下游影响，从而提供早期洞察潜在运营风险及其需要考虑的权衡因素。例如，技术的应用可能提高患者参与度，但会带来现场层面繁重任务和额外成本的权衡。IQVIA拥有设计分析和基准库，可在设计开发continuum的各个阶段应用这些工具。这些分析提供了见解，使赞助商能够做出支持协议优化的知情决策 。此外，可以快速评估和评分协议的复杂性、患者负担和现场负担，这为赞助商提供了有关哪些设计元素可能导致运营挑战的见解。 早期迭代规划和基准测试 利用这段时间进行早期迭代规划和基准测试可以改善决策并节省后期阶段的时间。迭代设计想法以 早期的设计和运营规划使协议能够在尽可能早的阶段完成。例如，可以通过专注于主要和次要终点，并仅包括必要的探索性终点来简化流程。从数据科学的角度来看，至关重要的是提前花费时间识别潜在风险，并考虑研究结束时将进行的生物统计分析，以确定影响数据收集策略和数字能力选择的因素。 赞助商对以更快更精准的速度完成活动的需求日益增加，并且需要持续的数据流来支持快速的趋势检测和决策制定。 决策对实时数据的需求 实时场景规划 实时情景规划在临床试验规划中的应用越来越广泛。历史上 ，这包括使用传统的统计方法，如蒙特卡洛模拟来预测入组率及其他情景。IQVIA的研究规划和入组优化平台利用广泛的全球真实世界数据和AI技术，迅速构建最优入组策略。它使赞助商能够探索一系列考虑中的国家和地区的情景，并获得丰富的相关信息。通过使用当代统计方法和AI/ML能力，基于时间和成本的不同选项被建模，包括最快、最低成本和平衡选项。这种技术在情景决策中的应用代表了规划方式的根本变革，提供了快速且高度准确的方法来确定最优国家和地点的选择，从而制定出清晰明确的计划，以满足赞助商的目标。 总体而言，赞助方对能够提高速度和精度并持续提供数据流以支持快速趋势检测和决策的活动需求日益增加。IQVIA的数字平台和应用程序可以通过自动化和连接性满足这一需求。此外 ，从现场录入数据（如电子数据捕获EDC）转向使用连接设备和电子临床结果评估(eCOA)收集患者报告的数据，可以消除因转录而浪费的时间。数据集成会自动将所有数据源的数据导入数据仓库进行聚合。随着数据更新，这些数据会自动连接到数字运营流程，从而创建用于试验管理的持续更新的监控仪表板。 数字化消除了手动审核、对账和记录的需要，进一步改进了生态系统中数据流动的方式，从而enabling下游过程（如质量管理、站点合规审查、患者信号检测、数据质量问题和数据管理）的改进。 随着研究的推进，实时数据支持计划的修订和新预测的开发，帮助研究团队提前应对潜在挑战并根据需要调整方向。利用技术进行实时分析可以加速并指导决策过程，有助于满足发起人对前瞻性、灵活的研究可行性及招募策略的需求。 需要增加现场支持 在过去几年中，面向站点的技术数量出现了快速增长。从技术战略和采用的角度来看，这些技术为站点参与和启用带来了挑战。因此，需要站点支持来： 1.数字化，专注于创建数字数据资产。这可以通过在数字工作流应用中完成运营流程来实现，例如数据问题审查。数字数据资产也可以通过数字化PDF文件、手写笔记和自然语言叙述来创建，即使使用手动过程，也会生成数字资产。这些资产可以被转换为可格式化、清理并与其他数据合并的数字形式。 •减少网站的行政负担并且从而提高文档管理系统站点的参与度。IQVIA提供电子研究者站点文件实施、eBinders和eLogs。这有助于减少管理essential文件的负担，用数字记录替代纸质记录。 •简化患者生成数据的收集通过数字健康技术：这些技术包括传感器、可穿戴设备及其他已有的设备，在COVID-19疫情期间使用范围进一步扩大。 •澄清eSource策略为了通过集成机制使数据可以在异步方式下收集并在离线系统中可用。 2.集中化，这涉及将所有数据存储在仓库或数据湖中，提供所有数据资产的单一存储库。这一步骤简化了数据采集流程，对数据清洗和处理进行了严格的规范，并使组织内各个团队能够更容易地使用相同的资源来支持决策。 3.标准化，这些资产以多种、往往无结构化的格式存在，例如医生笔记、客户服务任务、音频文件和图像。这些格式通常适用不同的规则、代码和命名约定。为了将这些资产结合并进行分析，必须根据最终用户反馈应用一套统一的业务规则。 •实施中央监控能力为了应对临床试验中远程技术使用不断增加的趋势。数字工具被广泛应用，例如监控平台提