评估欧洲的临床试验生态系统

评估欧洲的临床试验生态系统 最终报告 2024年10月 ©2024.保留所有权利。IQVIA®是IQVIAInc.在美国的注册商标， 欧盟和其他国家。 目录 +执行摘要 +Introduction •项目的背景和目标 •方法和关键定义 +关键发现 •临床试验的发展和趋势 •临床试验生态系统稳健性 •临床试验活动的影响和效益 +案例研究 •西班牙 •Denmark +附录 1 执行摘要(1/4) 欧洲临床试验生态系统对患者、医疗保健系统和社会至关重要： •对患者而言，临床试验提供了早期使用创新药物的机会；对于罕见病患者，临床试验可能是唯一的治疗选择•对卫生系统而言，临床试验带来了收入、成本节约、临床技能提升以及员工满意度•对社会而言，临床试验带来了经济投资和GDP收益，价值数亿欧元 近期，欧盟及其成员国的政策举措试图提升临床试验生态系统的能力和吸引力。例如，欧盟临床试验条例（CTR）旨在在整个欧洲harmonize临床试验能力，并使多国申请流程更加简化，以提升欧洲在吸引临床试验方面的竞争力。这一目标尚未实现。截至目前，欧洲最多仅能保持其原有地位，而未有所改善。 我们的研究显示，尽管欧洲在商业多国临床试验方面表现强劲，但其在全球市场的份额正在丧失。，特别是亚洲和其他 regions(fallingfrom25%in2013,to19%in2023).similartrendsareseenintotalcommercialtrials(singleandmulti-country) •丧失的市场份额可能与中国的更有利的监管和资金环境有关，尤其是在Phase1和细胞与基因治疗试验（CellandGeneTherapytrials）领域，欧洲在这方面可能处于劣势 。 观察到试验启动特别下降。中国的晚期临床试验往往侧重于当地/区域批准，因此可能不会被视为直接与EEA和US表现相竞争。 •美国市场的份额流失可能受到试用启动时间的影响。本研究建议，监管审批时间并非美中之间的最大差异因素。 欧洲的情况可能并非如此，但在欧洲，患者招募时间可能正在影响欧洲作为临床试验地点的吸引力。这是一个多方面的问题，但数据访问也是一个重要因素。 为了在细分人群中寻找患者可能限制了招募速度。然而，需要注意的是，大多数西方国家，包括美国，正面临这一问题。临床试验设置和招募出现放缓，这可能反映了试验复杂性的增加以及找到合适患者的挑战。其他因素也产生了影响。 欧洲与美国的趋势包括生物技术可获得的资金水平的不同程度以及更为广阔的并购landscape，然而这些数据尚未在此直接探讨。报告。 由于临床试验的比例下降，欧洲在全球参与临床试验的患者比例也有所下降。尽管在COVID-19疫情期间，参与欧洲临床试验的患者人数略有增长，但据估计，欧洲患者的注册人数已回落至大流行之前的水平以下。 执行摘要(2/4) 欧洲地区的表现下滑体现在关键治疗领域、各个阶段以及商业赞助和非商业赞助方中。例如： •临床试验启动数量在肿瘤学、神经学、罕见病、免疫接种和儿科试验领域出现下降。•有报道称，体外诊断法规（IVDR）引入了更严格的指定通知机构的要求，并影响了相关设备的认证。 风险分类对肿瘤学（及其他高度依赖体外测试的试验）多区域临床试验的操作构成了挑战。应对这一法规对临床试验活动的影响进行密切监控。同样地，尽管本研究重点在于制药和疫苗试验的趋势，但医疗器械领域的影响也应予以关注。 医疗器械法规（MDR）对临床试验生态系统的影响也应予以关注，鉴于其与临床试验交付的相关性。•欧洲在I期临床试验的比例上出现了特别明显的下降。虽然II期和III期临床试验可能更直接地影响患者，但I期临床试验数量的减少可能导致未来欧洲临床试验项目的‘管道’减少。特别是在I期开发的专业知识或设备支持后续阶段的持续交付方面，这一点尤为重要。•相比非商业赞助者，欧洲在商业化赞助的临床试验中的份额略有下降（从49%降至47%的商业份额）。2018年至2023年期间，欧洲市场的份额和趋势与美国相似。然而，我们的研究显示，在两种赞助类型中，欧洲的市场份额都在下降。 影响商业和非商业赞助商的共同挑战。 面对COVID-19疫情和疫苗技术的更广泛进步，免疫产品及其相关的临床试验成为全球政策制定者的重点关注领域。 •丹麦和西班牙自2018年以来经历了免疫接种试验数量的增加，呈现出与英国在同一时期观察到的增长趋势相似但不那么显著的特点。然而，在2023年，整个欧洲的免疫接种试验活动回落至大流行前的水平，与之形成对比的是增长趋势。 其他地区。欧洲地区的下降似乎是由该治疗领域第三期和第四期临床试验的减少驱动的，地理上转向了中国和澳大利亚。 执行摘要(3/4) 在整个欧洲成员国中，表现更加微妙： •西班牙已成为欧洲进行临床试验启动的领先国家，在本报告衡量的大多数维度上表现强劲。过去十年间，西班牙在临床试验方面的行业投资以每年5.7%的平均增长率上升，从2012年的4.79亿欧元增长至2022年的8.34亿欧元。 因素可能包括西班牙医疗体系的能力，以及CTR的成功和及时实施（涉及多方利益相关者）。 协调与测量），以及一个有效的商业/非商业临床试验合作模式。值得注意的是，巴塞罗那主办了南方欧洲的一个主要‘核心站点’（PrimeSite）用于临床试验，自2018年以来，该站点已经越来越多地开展临床试验，并在西班牙的临床试验生态系统中发挥着重要作用。 •同时，许多其他欧洲国家在2023年相比2018年的临床试验启动数量出现了下降。德国的临床试验启动数量也有所下降，这在一定程度上归因于公司与研究机构之间漫长的谈判时间以及极为严格的數據保护法律，这些因素可能减缓了患者的参与速度。 招聘方面，比利时也出现了临床试验数量下降的情况，特别是在疫苗临床试验领域，该领域比利时曾表现出色。主要的比利时临床研究中心提出了关于监管和伦理审批时间延长以及减少与主要研究者（PrincipalInvestigators）咨询的担忧。 总体来看，临床试验启动的数量从北欧和西欧转向了南欧，西班牙、葡萄牙和希腊的表现尤为强劲。 执行摘要(4/4) 欧洲在临床试验中仍然是一个强大的全球参与者，并且有许多优势可以依靠.WhilemoretimeisrequiredtoassessthefullimpactofCTR,certainactionsshouldbeonsiderednow: •维持或增加政府对卫生研发的资助，并支持成员国全面采用CTR，通过协调监管和 伦理批准过程，以及来自现实世界经验的实践指导.我们的研究表明，政府投资和政策杠杆对 吸引私营部门投资于临床试验基础设施和运营，进而为患者、医疗系统带来益处，并支持经济增长。 •应采取行动，确保批准，现场启动和招聘速度不会进一步下降，这可能会扩大与美国的“竞争优势”。这是一个多方面的挑战，需要进行深入的国家层面和欧盟层面评估并通过多利益相关方的合作来实施。而深入的分析是必要的，以识别关键因素。 具体的瓶颈，一系列因素被认为可以增强临床试验生态系统： •从政策角度来看，简化并harmonize合约流程，以及最小化监管复杂性 •解决临床试验容量和基础设施瓶颈，通过提高现场准备度、解决人员限制问题，并减少卫生系统对临床试验认知的差异性，以应对这些因素对招募率的负面影响 •利用新颖以患者为中心的临床试验设计以提高交付效率并增加对患者的吸引力 •应该从西班牙的强劲表现中吸取教训，这建立在一个循环的过程中，通过早期政策采纳来体现CTR的“精神”和“文字”，并通过跨利益相关方协调、投资于主要临床试基地以及强大的商业/非商业合作来实现。 对欧盟立法者的初步建议： ThefullimpactofClinicalTrialRegulationisyettobeestablished;however,CTRhassofarfailedtoimproveEurope’scompetitiveness,andtherearecontinuedchallengeswithCTISimplementation.Despitetheambitionofharmonizedstandardsandcommonproceduresforregulatoryandethicalapprovals,thecapacityandmotivationat成员国层面实施这些变化的一致性不足。未来欧盟及成员国的资金应集中于创建“即用型”的临床试验网络，这些网络对与私营部门合作持开放态度，以吸引临床试验到欧洲 。 目录 +执行摘要 +Introduction •项目的背景和目标 •方法和关键定义 +关键发现 •临床试验的发展和趋势 •临床试验生态系统稳健性 •临床试验活动的影响和效益 +案例研究 •西班牙•丹麦 +附录 6 EFPIA和欧洲疫苗(VE)试图衡量当前的临床试验 生态系统并评估其在欧洲的影响，为未来的政策提供信息 该项目的背景Objectives •临床试验是推动创新的关键，对患者、医疗系统、研究人员以及相关研发投资均产生重要影响。 •EFPIA和欧洲疫苗都有一种愿望 利益相关者提高欧洲临床试验能力和 成为更智能、更快、更以患者为中心的枢纽试验 •然而，缺乏覆盖整个欧洲的足够广泛和详细的数据来设定欧盟临床试验策略及运营效率的基本测量基准，也使得欧盟政策制定者难以评估相关政策的机会和风险。 因此，IQVIA与EFPIA和VE合作，通过以下方式衡量临床试验在欧洲的影响并提出政策和运营建议： 建立衡量政策影响的基线 •创建当前临床试验发展和试验趋势的图片，包括与其他关键的比较 regions •使用代理和案例研究来衡量 欧洲临床试验生态系统的稳健性 衡量临床试验对患者、研究和医疗系统的影响 •使用多种代理和案例示例来展示欧洲临床试验生态系统的重要性及其影响。 临床试验生态系统已经通过三个支柱进行了评估，每个支柱 由定性和定量指标组成 欧洲的临床试验生态系统 支柱1-临床试验发展与趋势支柱2-临床试验生态系统稳健性支柱3-临床试验活动的影响和效益 承包过程和时间表 临床试验批准时间表 站点启动时间表 时间轴中的第一个主题 注册时间和费率 主要研究中心 获得创新疗法 由于临床试验 医院的额外收入 产生额外的GDP 在欧盟进行更广泛的投资 活跃的临床试验数量 拆分试验次数 按治疗区域 拆分试验次数按赞助商类型 按阶段划分的试验数量单一国家和多国家的比例 试验 NumberofCaGT1试验罕见疾病试验的数量 儿科试验的数量 资料来源：整合临床试验数据库2、IQVIA专业知识、案头研究 1.细胞和基因疗法 2CT.gov,EudraCT(EU),UMIN(日本),ISRCTN(全球),ANZCTR(澳大利亚、新西兰),IRCT(伊朗),NTR(荷兰),HKCT(香港临床试验注册中心)和DRKS(德国)ChiCTR(中国),JapicCTI(日本),CTRI(印度),CRiS(韩国),NMRR(马来西亚),HSACTR(新加坡),JMACCTCTR(日本),ReBec(巴西),PHRR(菲律宾),TCTR(泰国),SRMCTR(俄罗斯),墨西哥CTR(墨西哥),LCTR(斯里兰卡),PACTR(非洲大陆),RPCEC(古巴) 选定的指标允许对欧洲进行全面评估 生态系统，在全球竞争的背景下(1/2) 地理定义 •除非另有说明，欧洲指EEA地区。非EEA国家归入“其他欧洲国家”•EEA国家：奥地利、比利时、保加利亚、克罗地亚、塞浦路斯共和国、捷克共和国 、丹麦、爱沙尼亚、芬兰、法国、德国、希腊、 匈牙利、爱尔兰、意大利、拉脱维亚、立陶宛、卢森堡、马耳他、荷兰、波兰、葡萄牙、罗马尼亚、斯洛伐克、斯洛文尼亚、西班牙、瑞典、冰岛、列支敦士坦和挪威 •注意：对于区域级别的分析，多国EEA试验在EEA总数中计算一次 比较国 •澳大利亚和加