EFPIA改善欧盟临床试验生态系统的提案清单

核心问题与挑战

• 欧盟在临床试验领域的长期竞争力受限于分散的监管途径、复杂的政策实施以及现有法律框架的不足。仅靠非立法性改革无法维持其领先地位，需要立法更新（如IVDR和MDR）和持续审查。
• 多国临床试验面临监管碎片化和运营复杂性，导致欧盟成为吸引力较低的临床试验地点。临床试验是药物研发中最关键、最昂贵、耗时最长的步骤，高效协调的监管框架对维持欧盟竞争力及患者获益至关重要。

欧洲制药工业协会（EFPIA）的提案

• 简化监管体系：
  • 启用实质性和非实质性修改的并行提交，简化临床试验流程，减少重复文件提交。
  • 提升临床试验信息系统（CTIS）和数字解决方案的互操作性，建立灵活的沟通渠道，允许赞助商直接与评估者沟通。
  • 限制差异化的国家要求，禁止MSs请求附件外文件，减少不必要的行政负担。
• 提高评估和审批效率：
  • 加速评估审查时间表，将CTA批准时限缩短至60天，引入基于风险的审查方法。
  • 推进基于产品的试验提交，实现核心文件的交叉引用和依赖，减少重复评估。
  • 明确角色和责任，标准化监管机构和伦理委员会的职责，减少审查重叠。
• 加速站点激活和运营准备：
  • 建设高性能的临床试验网络和卓越中心，推广集中伦理审查和合同签订。
  • 支持沙盒/孵化器计划，测试创新试验设计和数字技术，并推广最佳实践。
• 培育创新：
  • 审查和修改CTR，消除对创新试验设计（如平台试验、分散式试验）的障碍。
  • 推动数字健康技术（DHTs）的监管明确性，为早期开发阶段提供清晰标准。
• 提升临床试验可及性：
  • 启用更便捷的跨境临床试验接入，制定欧盟层面的法律框架（如修订跨境医疗服务指令）。
  • 提高公众和医疗专业人员的临床试验意识，通过EU-X-CT倡议促进跨境参与。
  • 将临床试验嵌入医疗服务，简化行政程序，开发支持护理和研究的互操作性IT系统。

关键数据与结论

• 欧盟CTA批准平均时限超过110天，远高于30-60天的全球水平，显著影响竞争力。
• 缺乏统一的临床试验站点网络和卓越中心，导致试验启动缓慢，患者接入受限。
• 需要立法更新和资源支持，特别是为伦理委员会和NCA提供充足资金，确保敏捷决策。
• 欧盟需作为统一地区采取协调行动，迅速解决监管碎片化问题，保持全球竞争力。
• 目标是将参与临床试验的患者比例从约4%提升至10%，并确保患者公平性和研究包容性。