ARS Pharmaceuticals neffy(肾上腺素鼻喷雾剂) FDA 批准电话会议

ARS更新 Neffy®批准 2024年8月12日 前瞻性陈述 在本演示文稿中，除历史信息外的所有陈述均为根据1995年《私人证券诉讼改革法》定义的“前瞻性陈述”。本演示文稿中的前瞻性陈述包括但不限于关于neffy设计及其潜在益处的陈述，包括过敏患者及其护理人员选择携带和使用neffy而非针剂替代品的可能性；AR斯制药公司预期的竞争地位；neffy的潜在市场、需求和扩展机会；与FDA在上市后研究方面的合作情况；计划于2024年第三季度提交用于儿童15公斤至小于30公斤剂量的补充监管申请；neffy在欧洲获得监管批准和商业化的潜在时间表；潜在的外国监管文件提交时间，例如在中国、日本、澳大利亚和加拿大；来自Phase2b随机安慰剂对照荨麻疹试验的数据发布时间以及在荨麻疹领域启动单个关键性研究的时间；AR斯制药公司的营销和商业化策略，包括在外国司法管辖区寻求潜在合作伙伴；AR斯制药公司商业团队的预期构成和覆盖面；neffy体验计划的潜力；neffyconnect的可用性和功能；预期的价格和共付费用补贴；neffy获得有利覆盖的可能性；neffy预期商业化的具体时间；AR斯制药公司的运营跑道；neffy预期的知识产权保护；以及上述所有内容的基础假设。这些前瞻性陈述受到1995年《私人证券诉讼改革法》安全港条款的保护。由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与这些前瞻性陈述所表达或暗示的内容有重大差异。诸如“预期”、“证明”、“预计”、“表明”、“计划”、“潜力”、“目标”、“将”等词语旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于AR斯制药公司当前的预期，并涉及可能永远不会实现或证明是错误的假设。由于各种风险和不确定性的影响，实际结果和事件的时间可能会与前瞻性陈述中预期的结果和时间有重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：维持neffy的监管批准的能力；临床试验和非临床研究的结果可能不预示未来的结果；neffy的潜在安全和其他并发症；未来任何适应症或患者人群的neffy标签；开发和商业化neffy的范围、进度和扩展；付款人延迟、限制或拒绝覆盖neffy的可能性；该市场的规模和增长率以及与肌肉注射产品相比的市场接受程度；AR斯制药公司保护其知识产权位置的能力；以及政府法律和法规的影响。可能导致实际结果与前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异的其他风险和不确定性包括在AR斯制药公司截至2024年6月30日的季度报告Form10-Q中以“风险因素”为标题的部分中列出的内容，并于2024年8月6日向证券交易委员会（SEC）提交，也可通过访问AR斯制药公司网站ir.ars-pharma.com并在“投资者与媒体”选项卡下点击“财务报表与文件”链接来获取这些文件。 本演示文稿中包含的前瞻性陈述仅于本文件编制之日作出。ARS制药公司不对这些前瞻性陈述承担更新义务，除非法律规定。 2 Neffy®（肾上腺素喷鼻剂) 现在批准！ 指示 Neffy适用于体重≥30kg的成人和儿童紧急治疗过敏反应（I型） ，包括过敏性休克。 3 I型过敏患者面临电流显著限制 Neffy 治疗方案可能有助于解决 问题: 只有10％-20 ％的患者按照指 示使用主动Rx7 不处理已准备好 只有50％携带一个1 REFUSALOFTREATMENT ~25%-60%不 延迟在TREATMENT ~40%-60%of 用户错误TREATMENT 23%-35%未能 (<20%携带两个) 管理,1,35,6 患者延误2 剂量正确4 解决方案: Neffy 小 •适合在你的口袋里;易于携带 推荐2台设备 没有针头不注射 •快速管理没有针 •没有与针头相关的风险 更简单和更多一致剂量 •简单的地方和按管理(无保持时间) •100%的成人和儿童 可靠 •99.999%的交付有效剂量的可靠性 测试;不受阻碍 •~10%的病例需要 重复剂量 损伤;撕裂 心脏毒性血管 2or 能够剂量Neffy 成功地没有任何 任何过敏反应症状;不需要吸入 肾上腺素1 注射培训 •减少对剂量的犹豫 •30个月保质期为室温,带 Neffy存储在3几个月在高位 温度(122oF) 4. 参考文献：1.沃伦CM，等人。Ann过敏哮喘免疫.2018.2.鲁尼E等人。海报介绍ACAAI2022（肯塔基州路易斯维尔)。3.布鲁克斯·C，等人。Ann过敏哮喘免疫.2017.4.ElTurkiA,eta EmergMedJ.2017.5.哮喘和过敏基金会美国患者调查报告2019。6。MehtaGD等。专家RevClinImmunol.2023.7.ARS公司根据IQVIA数据和参考文献1至6进行估计。 美国针对Neffy的处方信息 适应症声明: •Neffy适用于体重≥30kg的成人和儿童急性治疗I型过敏反应（包括过敏性休克）。 剂量和管理： •在一个鼻孔中施用一次喷剂 •在首次剂量后5分钟内或若症状加重且在无临床改善的情况下，于同一鼻孔施用第二剂 •建议患者在出现过敏反应期间何时寻求紧急医疗援助以进行密切监测，并在需要进一步治疗时采取行动。 •推荐的患者是处方，并有机会获得两个Neffy鼻喷雾剂在任何时候 •仅限鼻腔使用 可用剂量强度： •2mg鼻腔喷雾装置 禁忌症: •None 盒装警告: •None 警告和预防措施： •可能出现潜在的吸收改变，伴随有鼻腔结构或解剖条件•胸痛，室性心律失常 ，共存条件 不良反应(发生率≥2%)： •单剂量鼻部不适(9.7％)，头痛(6％) ，鼻漏(3％)，恶心(3％)，头晕(3％) ，喉咙刺激(2％)，呕吐(2％) 5 在上市后研究中与FDA保持一致 已完成EPI-10研究的儿科患者体重15至30kg(1mg剂量) 注册中心从过敏挑战诊所(PMC)收集临床数据 $ 标称成本，对预期的运营跑道无实质性影响 6 在成人和儿童中进行严格的注册计划 •目标是开发一种低剂量，小，易于使用，耐受性良好的肾上腺素鼻喷雾剂 •>在>700名受试者中进行1,200次治疗 •5试点和探索性研究•5支支持性研究（涉及1毫克剂量，适用于15至30公斤体重的群体）•5主要注册研究，在成人和儿童中进行 •在批准的产品范围内证明PK/PD参数，以参考功效和安全性 五项主要研究 患者人群 •可比较的药效学(PD)反应 EPI15：HCP给药(单次和两次给药) 成人：健康志愿者 EP16：鼻过敏原攻击(单次给药) 成人：过敏性鼻炎患者 EPI17：自我管理 成人：I型过敏患者 EP18：鼻过敏原攻击(重复给药) 成人：过敏性鼻炎患者 EPI10：儿科 儿科：I型过敏患者：体重≥30kg(NDA)儿科：I型过敏患者：15至<30kg(sNDA计划) 7 注册研究证明了两个PD的可比性 Neffy 功效和PK的替代品 PD和PK数据 •Neffy2mg符合所有临床终点 •与批准的产品(SBP/HR批准的注射产品)相当的PD替代药物 •甚至在给药后1分钟观察到的PD替代品对疗效的快速和显着反应≥ •由批准的产品组成的PK(暴露于IM/SC以获得功效，<EpiPen以获得安全性) •在批准的注射产品范围内的重复剂量(包括鼻炎期间)≥ 安全数据 •不良事件一般性质温和，在4毫克剂量下没有有意义的鼻腔刺激或疼痛 •最常见的不良事件(>5％)与单一的Neffy轻度鼻部不适(9.7％)和轻度头痛(6％)，鼻部不适与疼痛或刺激无关 •平均VAS疼痛评分在100分中的5到8分之间 •在任何临床研究中无严重不良事件 •没有针头相关损伤或血管的风险 Neffy 注射 •根据正式评估无刺激 8 neffy美国处方信息： 对PD替代标志物的有效性的稳健响应 脉搏率收缩压 图1：健康受试者单次注射肾上腺素后中位脉率（PR ）和收缩压（SBP）的变化情况[研究1] 图2：在给予右鼻孔（R）和左鼻孔（L）或右鼻孔（R/R）两次间隔10分✁注射肾上腺素后的受试者（伴有或不伴有鼻部过敏原挑战的过敏性鼻炎患者）收缩压（SBP）和脉率（PR）中位基线变化情况[研究4] 9 Neffy 美国发射是第一步提供给更多 世界各地✁患者 EMA FDA1mg剂量✁sNDA(15至30kg儿✉)预计将于2024年第三✆度向FDA提交 积极✁营销授权申请(CHMP意见)由EMA在2024年6月产品可用性和欧洲合作伙伴关系公告预计在2024年晚些时候 中国NDA申请预计于2024年提交(与Pediatrix合作) 澳大利亚MAA申请预计于2024年提交(与CSLSeqirus合作)日本NDA申请预计于2024年提交(与Alfresa合作) 计划在包括加拿大在内✁其他主要美国前地区进行备案 扩展机会 •来自Phase2b随机安慰剂对照试验✁数据，该试验针对正在接受抗组胺治疗但仍经历急性加重✁CSU患者，预计在2025年公布•计划在Phase2b研究之后启动荨麻疹✁潜在关键单一研究 10 商业化战略 解决当前美国严重过敏反应市场未满足需求✁重要机会 流行病学流行数据估计 ~40M1型过敏反应患者2-9 ~20M过去3年✁诊断和医生护理10 一致✁市场增长(单位) 2010年以来复合年增长率为6.5%，20 23年同比增长12.7%1 促销响应 与消费者促销相比，市场增长趋势增长约50%(2010年至2015年1) 6.5M处方肾上腺素10 主要由过敏症专家和儿科医生管理 ， 每年~3.2M填充~5M2包注射剂单位 但〜80-90％不使用指示11 （1)不携带(〜50％)，(2)不注射(25-60％)，(3 )等待(40-60％)或(4)剂量错误(23-35％) ~3.3M不要定期填充，没有填充或没有填充- 额外✁~5M2包单元机会1 0 由于自动注射器✁限制，包括针头 ，尺寸和便携性 ~I01型3诊.5断M但未规定Rx（过去3年)1 主要由非过敏症专家和非儿科医生管理 诊断HCP对治疗过敏反应没有受过良好教育 1CH2S参考文献：1.根据IQVIA处方数据(2023年销售约520万双包)。2.GuptaRS等人。儿科.2011.3.GuptaRS等。儿科2018。4.McGowanEC等人。JClin过敏免疫.2013.5.JacksonKD,etal.N ClinImmunol。 数据简报.2013.6.BlackLi等。CDC国家卫生统计中心数据简报。2019。7.GuptaRS等人。JAMANetwOpen.2019.8.VerrillL等人。过敏性哮喘Pro.2015.9.BiloBM,etal.当前✁视变态反应 2008.10.IQVIA索赔数据，2023年。11.基于沃伦·CM等人✁计算。Ann过敏哮喘免疫。2018。，RooneyE等。海报介绍ACAAI2022（肯塔基州路易斯维尔)。布鲁克斯·C等人。Ann过敏哮喘免疫 Neffy ：针对SAR患者使用针头注射器克服已知挑战✁创新治疗 无针替代方案✁好处 ，以解决主要未满足 ✁需求 •更多✁过敏患者和护理人员可能会携带Neffy与 •患者可能剂量 Neffy使用无针装置更快1 当前滚针轴承选项相比3 %时间搬运 至少一个 肾上腺素装置 9.3 2,3 在使用时减少45% 平均时间 （分✁) 从症状开始到设备使用1 55% Carry N=9127 8.8 4.9 看护者 N=100 4.7 患者 N=100 5.1 8.3 WouldCarry N=1530 85% 当前设备 Neffy市场研究 N=200 13参考文献：1.KaplanH等人在ACAAI2022上✁演讲(肯塔基州路易斯维尔)。2.沃伦CM，等人。Ann过敏哮喘免疫.2018.3.ARS市场研究文 件。 HCP表明市场有实质性✁转换和增长机会 2024年5月意识、试验和使用研究，样本=202个HCP 87% Neffy 您有多