ARS Pharmaceuticals, Inc. (SPRY) ARS Pharmaceuticals neffy (epinephrine nasal spray) FDA Approval Conference Call Transcript

公司参与者 会议电话参与者Justin Chakma - 首席商务官Richard Lowenthal - 总裁兼首席执行官Eric Karas - 首席商业官 运营商李洛古 - 威廉布莱尔公司 莱恩·德斯彻纳 - 瑞士联合银行集团 罗安娜·鲁伊兹 - 莱利恩克合作伙伴 朱利安·哈里森 -BTIG 大家好，欢迎参加ARS制药公司neffy（肾上腺素鼻腔喷雾剂）FDA批准会议电话。目前，所有参与者处于仅收听模式。在演讲者介绍后，将进行问答环节。届时将提供指示。提醒一下，本次通话可能被录音。 我想将电话转交给贾斯汀·查克玛，首席业务官。请继续。 贾斯汀·查克玛 感谢您今天加入我们。与我同在的是我们的总裁兼首席执行官理查德·洛文塔尔，以及我们的首席商业官埃里克·卡拉斯。我们激动地宣布，本周五FDA批准了neffy，这是第一种也是唯一一种针对1型过敏反应（包括过敏性休克）的无针治疗方法。今天电话会议所使用的新闻稿和幻灯片，均可在我们网站ars-pharma.com的投资者部分的事件和演示页面找到。 在今天的电话会议中，我们将基于当前的预期和信念做出前瞻性陈述。这些陈述可能存在某些风险和不确定性，我们的实际结果可能与预期有很大差异。请参阅我们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险因素部分以获取更多详细信息。 现在，我将电话转交给Rich。 理查德·洛文塔尔 感谢Justin，感谢今天所有拨入的各位。这是对过敏症社区中的患者和护理者，以及我们ARS的每一个人来说都非常特别的一天。我们非常激动，因为FDA批准了neffy 2毫克作为首个无针肾上腺素治疗过敏反应，包括成人和体重30公斤或以上的儿童过敏性休克。严重的过敏症社区已经长期期待一个提供易于使用、易于携带且安全的替代品，以替代目前用于治疗严重过敏反应的肾上腺素自动注射器。 现在已获批准，neffy为患者和护理员提供了安心，使他们能在症状初现时自信且迅速地给予肾上腺素，这有助于提高临床结果，减少住院次数，并改善生活质量。I型过敏反应是可能在接触致敏原后几分钟内发生的潜在致命性超敏反应，需要立即使用肾上腺素进行治疗，这是唯一已知对此症状有效的药物。 然而，肾上腺素只有在携带、方便使用并在及时使用的情况下才有效。今天批准的肾上腺素自动注射器，最早是在[35年前](ph)批准的，由于针头注射可能会引起疼痛和焦虑，可能导致延迟或无法提供救命治疗。这增加了过敏反应进展为更严重的过敏性休克或其他需要紧急治疗并可能住院的负面结果的风险。广泛的针对患者、护理人员和过敏领域专家的市场调研，以及广泛的文献回顾，表明肾上腺素注射器存在几个关键问题。这些问题导致80%至90%的患者存在重大的未满足的医疗需求。 患者拥有活跃的肾上腺素自动注射器处方，但他们不携带或未按指示使用这些设备，以及数百万从一开始就因担心而未填充其处方的患者。 在第4页，我们分析了未满足的医疗需求的重要性。在那些填写处方药的患者中，有50%根本不带他们的自动注射器设备。而在那些携带自动注射器的人中，高达一半的人并没有携带。高达60%的人在过敏反应发生时没有使用它。相反，他们直接去了急诊室。在实际上使用自动注射器的那些人中，高达60%的人延迟治疗，超过了他们应该注射的时间点，这导致更差的临床结果，如果治疗延迟时间过长，可能会危及生命。 此外，在那些使用该设备的人群中，高达30%的人未能正确使用它，这可能导致治疗效果不佳。因此，有很大的改进空间。我们相信neffy响应了过敏社区为解决这些问题而发出的呼吁。Neffy体积小巧，大小与您的耳塞盒相似，允许人们随时将其悄悄地放在口袋里。Neffy没有针头，这消除了导致社区中许多犹豫用药的恐惧。通过去除针头，neffy对病人和护理人员都安全，因为没有意外注射到手或其他肢体而导致急诊的风险，这可能会引发急诊室就诊。 作为一个鼻喷剂，也没有意外注入血管、静脉推注、造成切割伤或小儿童骨痛的风险。neffy已经显示出使用简单且剂量更一致的特点。事实上，我们已经对称为passerbys的群体中neffy的使用进行了评估。这些人没有任何疾病或设备的知识，但在需要的时候会帮助他人。这些passerbys几乎100%在简单地阅读说明后，没有提供任何进一步的 教育 或 训练 的情况下快速而有效地使用了neffy。 由于其简单性和对未来效果的有效性，Neffy可能有望在公共场所（如餐厅或飞机上）用于过敏紧急情况，而在这些地方使用注射设备由于针头相关的风险，这将是不可行的。最后，Neffy设备在提供有效剂量方面非常可靠[技术难度]，在剂量偏离规范的可能性方面，低于百万分之一。 为了表明neffy能够耐受高温和低温，我们已经完成了在122华氏度下的稳定性研究，为期长达三个月，以及冻融实验，这些实验显示了neffy在这些条件下的性能仍然稳健。这些数据确保了即使意外遗留在车内并暴露于高温或低温环境中，neffy也不会产生负面效果，从而进一步为患者提供安心。最后，neffy的有效期为30个月，而获批的肾上腺素注射装置的有效期为18个月，这将增加患者和保险支付方双方的附加值。 尽管neffy可以为患者、家长和照顾者提供额外的安心感，使他们能在症状首次出现时快速、自信地给予肾上腺素，从而尽早制止反应，即使在过敏发作晚期注射仍然有效，作为一种注射剂。在过敏反应症状首次出现时早期给药的潜力，可以为患者及其照顾者带来临床结果和生活质量的提升。如第5张幻灯片所示，FDA已批准neffy 2毫克剂型用于紧急治疗已知为1型过敏反应的病例，包括成人及体重30公斤或以上的儿童的过敏性休克。neffy的剂量为一次喷入任一鼻孔的2毫克喷雾，一旦确认出现症状即可给药。 第二次剂量可以在首次剂量后的5分钟内，在没有临床改善或恶化的情况下，在同一个鼻孔内给药。正如标签所示，奈菲没有禁忌症和黑框警告。警告和注意事项简单，包括患有潜在的结构性解剖鼻部疾病的患者可能存在吸收改变，因为奈菲没有在患者中进行研究。 总的来说，患有并存心脏病的患者中，[技术难度]产品较为普遍。我们对neffy标签的强度感到非常满意，并对我们在开发和审查过程中与FDA的积极互动表示赞赏。特别是，您会看到，我们认为对医生来说最重要的neffy的药效学反应，在标签中优先呈现，并且与注射产品相比，即使在最坏情况下的诱导性鼻炎中，也显示出有利的特性。 除了有利的标签之外，我们与FDA一致认为对Slide 6上展示的neffy后市场要求和承诺进行调整。首先是提交我们的EPI-10研究和1毫克数据的要求，针对儿童使用。 患者体重在15至30公斤之间的患者被纳入NDA。我们已经完成了这项研究，并计划在今天的电话会议后的几周内提交1毫克剂量补充NDA批准。第二项是一项注册研究，旨在收集在临床环境下口服过敏挑战、免疫疗法或过敏注射期间或之后发生过敏性休克的患者的安全性数据。这项研究应具有名义上的成本，并且应该在我们今年晚些时候开始研究后很快完成。 今日第三项技术难题，今日批准neffy是基于美国单独进行的15项临床试验中超过700名研究参与者的数据，包括5项针对成人和儿童的技术难题毫克剂量的主要研究。ARS实际上还有我们在海外进行的、不属于NDA的部分额外研究。根据与监管机构的讨论，neffy批准的理想药代动力学或PK特征应在[注射]（ph）的范围内，换句话说，被其他注射产品的PK特征所包围。这确保暴露量足够以实现疗效，同时也在批准的注射产品范围内，以确保产品的安全性。 我们的临床数据显示，无论是对成人或儿童进行单次或两次给药，自行给药，还是在由于过敏原或感冒或流感引起的鼻塞和鼻炎期间，neffy的药代动力学（PK）都在已批准的注射产品建立的、安全有效的范围内。如前所述，与IM注射[使用注射器和针筒]（ph）或自动注射器相比，neffy的药效学（PD）反应，即表示给予肾上腺素的受体反应，通常是有利的。在这些研究中，neffy在规定的PK/PD参数内满足了所有监管确认的终点。 我们的临床结果总结展示在第8张幻灯片上。PD疗效替代指标与批准的产品相当或更高。在PD疗效替代指标上，如收缩压和心率，观察到快速而显著的响应，[技术困难]观察到响应结束。neffy的药代动力学表明与批准的注射产品相当，允许标签参考超过100年的肾上腺素注射的实际情况疗效和安全数据。 转向安全性方面，根据我们的临床研究，neffy被证明在重复给药情况下也是安全和耐受良好的，这在现实生活中可能会发生。在我们的临床研究中，neffy没有引起有意义的鼻部刺激或疼痛，几乎所有不良事件都很轻微，与注射产品相比相当。然而，通过简单移除针头和任何针剂给药的需要，neffy提供了众多的安全性优势，包括消除在手脚等末端意外自我注射的风险，这种情况可能会发生在患者或护理人员身上。此外，我们还消除了将药物注入骨骼、撕裂或大量注射入血管的风险，这些风险可能会导致通过给予肾上腺素引起的最严重的副作用。 数据展示了neffy对疗效替代指标如心率及收缩压的强劲反应，这些数据包含在neffy的标签中，作为阅读产品信息手册时医生首先看到的两个图表，并在第9张幻灯片上展示。医生对我们关于PD的数据表现出了浓厚兴趣，数据显示在给药后仅1分钟内即可观察到反应，且在鼻炎条件下甚至重复给药期间，这些反应对已批准的注射产品有利。最终，我们的目标是让neffy可供全球所有患有过敏反应的患者使用。这项美国批准是我们迈出的第一步。为此，我们正在进行一项广泛的全球临床试验和监管策略，如第10张幻灯片所述。 在几周内，我们预计将向美国提交针对儿童（体重在15至30公斤之间）1毫克剂量的补充新药申请。我们已于6月底从欧洲的CHMP收到了积极意见和批准建议。我们期待着正式的市场销售决定[技术困难]。我们已在包括日本和中国在内的其他地区为商业化合作做好了准备，这些地区计划于2024年提交neffy的新药申请。 我们计划在未来进一步扩大到许多其他国家。就在几个月前，我们与澳大利亚最大的制药公司CSL的子公司签订了一份独家许可协议和分销协议，涉及澳大利亚和新西兰市场。此外，我们计划将neffy扩展到其他过敏症领域。我们将进行一项针对neffy作为抗组胺治疗患者荨麻疹急性加重症的急性治疗的2b期随机对照试验。我们预计将在2025年报告这项试验的顶线结果，之后我们计划在美国和欧洲提交审批申请之前启动一项单一注册研究。 荨麻疹患者预计会更频繁地使用Neffy，这将显著增加商业机会。重要的是，我们在这些努力上拥有充足的资金，运营跑道至少延伸至三年。 年，支持neffy的商业推出和扩展计划。现在，我将电话转交给我们的首席商务官Eric，他将详细介绍我们的商业策略和推出计划。 埃里克·卡拉斯 感谢您，Rich。能成为这个团队的一员，推出首个无针肾上腺素治疗产品，我感到非常荣幸。我很高兴领导我们的商业团队，这个团队由一群敬业且有经验的专家组成，他们已经做好了准备，将neffy带给那些患有严重过敏反应及其相关人士。凭借neffy，我们有显著的机会改变过敏反应的治疗方式。如第12张幻灯片所示，仅在美国就有4000万人患有1型过敏反应。肾上腺素市场每年以6.5%的速度增长。我们知道这个群体对推广反应敏感，但目前的针对患者的直接教育和意识提升活动非常有限。 正如Rich所提到的，这个群体未满足的医疗需求非常高，因为很大一部分患者对当前的治疗选择非常不满意。有2000万患者有近期严重过敏反应的诊断记录，他们正在接受医疗保健提供者的积极管理。其中，只有320万人在积极填充他们的处方，这代表着2023年大约500万份处方的填充。我们知道，超过80%的这些患者没有携带他们的自动注射器设备，不使用它，或者在过敏性休克发作期间延迟使用它。 因此，我们看到很大一部分患者迅速转向使用neffy。此外，还有330万名患者在过去三年内接受了肾上腺素处方，但要么拒绝配药，要么未重新配药。总计，这650万名被开具肾上腺素处方的患者主要由过敏科医生和儿科医生管理，他