医药生物行业周报：诺奖花落miRNA，核酸药物开发方兴未艾

miRNA及其药物研发

• 2024年诺贝尔生理学或医学奖授予发现miRNA及其作用的科学家，miRNA在基因调控和疾病发生发展中发挥关键作用，其异常表达与癌症、心血管疾病等密切相关。
• miRNA主要通过诱导mRNA降解或抑制翻译发挥功能，异常表达与多种疾病相关（如miR-210促进肿瘤生长，miR-122增强HCV复制）。
• miRNA药物研发主要策略：
  • miRNA类似物：提高抑癌miRNA含量，如Causeway Therapeutics的TenoMiR进入II期临床。
  • 靶向miRNA反义寡核苷酸：干扰致病miRNA，已有3个管线进入II期临床。
• 目前全球miRNA药物仍处于早期临床阶段，国内尚无临床管线。

siRNA药物研发进展

• siRNA与miRNA功能相似，全球已有6款siRNA药物获批上市（如诺华Inclisiran），诺华Inclisiran于2023年8月在国内获批用于高脂血症治疗。
• 国产药企（悦康药业、正大天晴等）在siRNA领域均有临床管线布局。

医药生物板块行情

• 2024年10月第2周医药生物板块下跌6%，跑输沪深300指数2.75pct，排名31个子行业第18位。
• 子板块表现：其他生物制品跌幅最小（-4.25%），医院板块跌幅最大（-9.85%）。

风险提示

• 政策波动风险（医保、价格调整）、市场震荡风险、医保未准入风险。