“以终为始 ”，数据助力高质量立项

“以终为始”，数据助力高质量立项 药融咨询 2024年5月 目录 01.选择“什么样”的新药项目? 02.从哪些方面去评估拟立项/引进的新药项目? 03.仿制药产品线设计需要考量哪些方面？ 04.从哪些地方去获取这些信息? 05.立项案例分析及高质量立项要点总结 选择疾病基因功能 研究 质粒工 艺研究 病毒/细胞工艺研究 CMC研 究 临床前 研究 Ⅰ期临床到Ⅱ期临床 Ⅱ期临床到Ⅲ期临床 Ⅲ期临床 注册与 上市 上市后监测Ⅳ期临床 成果缺少高水平创新成果 经费平台 药企 投资公司 科技创新是“技术研发”到“成果转化”到“产业化”的复杂过程 项目研发需要经费支持和产业化潜力，项目质量及 可靠性需要高质量立项 需要高质量的早期遴选治疗靶点及其干预化合物筛选平台，以及药效学评价平台 投资主体需要真正了解早期医药研发项目的可靠性 和转化潜力 平台 缺少科研成 果转化经费 缺少源头成果专业孵化技术 创新医药发展需要“源头创新”药物，需要相关 国内创新药发展瓶颈 后续孵化 “转化支撑”机构 科技创新是“技术研发”到“成果转化”到“产业化”的复杂过程 数据来源：药融咨询 3 选择新药项目考量 评估自研项目 评估引进项目 仿制药产品线考量 信息获取渠道 案例分析及要点总结 选择“什么样”的新药项目？ 新药研发是一项长期、复杂、高风险、可预测性很差的巨大工程，选择适合公司自身战略发展的新药项目极为关键。 公司应当考虑自身目前的实际情况、发展战略以及后续战略方向，全面分析技术数据，最终做出是否立项/引进的结论。 三大方面 目前的实际情况发展战略/战略方向可能不断调整技术数据 首先明白真理:“世界上没有完美的新药项目” 直接对标大型药企还是先生存后发展（中大型制药企业的创新药项目布局一般是：平衡风险vs创新性，全方位布局，减少整体战略布局风险）; 选择专业化路线还是综合路线 在发展的过程中可能根据自身的发展情况不断调整发展战略，如： 融资 强有力的技术专家的加盟 现有项目取得重大突破等 资金实力 人员数量和素质 场地大小 仪器设备 现有项目和项目经验 管理制度等 根据现有数据按照新药研发、生产、销售的完整模块拼出整个“图像” 技术数据解读应突出关键词： 全面 显著的优势 显著的劣势 风险意识 市场导向 结合自身的战略方向扬长 避短 数据来源：药融咨询 4 对于拟自主立项的项目，应从适应症、靶标、研究方案以及风险分析等四个方面进行评估。 自主立项 项目 共识，从有利于医学和治疗的角度快速了解适应症药物的临床使用定 位，对适应症现有药物进行综合评价 需考虑治疗药物的分类以及现有药物的优缺点，根据治疗指南和专家 适应症目前的治疗药物 综合考虑适应症的定义，症状和危害，病因，流行病学，分类，诊断以及目前的治疗手段等 项目针对的适应症情况 1、适应症 应当全面搜集并汇总该靶标目前上市/在研药物的所有数据，综合考虑这些药物的优缺点 靶标的成药性 靶标的生物学情况 2、靶标 应当考虑靶标的组织分布，生物学结构(晶体结构)，生物学功能以及靶标的种属差异 选择新药项目考量 评估自研项目 评估引进项目 仿制药产品线考量 信息获取渠道 案例分析及要点总结 从哪些方面去评估拟自主立项的新药项目? 需尤其关注尚未有任何药物上市的靶标，经大型药企临床试验失败的靶标，有迹象表明临床前数据与临床人体数据不一致的靶标，数据优异但仅有少数小公司介入的靶标，已研究多年但尚未有药物能突破II期临床的靶标 靶标现有药物的综合评价 数据来源：药融咨询 5 对于拟自主立项的项目，应从适应症、靶标、研究方案以及风险分析等四个方面进行评估。 目标定位 尚未成药的靶标定位为first-in-class，已有药物上市但现有药物有缺陷明显定位为me-too→me-better→best-in-class，针对某种（类）特定药物的某种特定缺陷进行针对性改进 工艺开发、配方选择、工艺验证、分析方法开发和验证、产品放行和稳定性特点 3、研究方案 CMC研究 自主立项 项目 早期药理评价(筛 选)方案 按照传统顺序兼顾各个水平的药理模型（蛋白、细胞、动物水平），考虑特定靶标的特殊性，考虑项目的特殊要求，注意新药筛选模型需稳定可靠 项目开展的资源 需求 综合考虑场地、设备、人员、经费、制度体系、特殊资质以及时间等 项目开展的方案 4、风险分析 四大风险 技术风险、资金风险、政策风险、市场风险 选择新药项目考量 评估自研项目 评估引进项目 仿制药产品线考量 信息获取渠道 案例分析及要点总结 从哪些方面去评估拟自主立项的新药项目? 数据来源：药融咨询 6 对于拟引进的项目，主要考虑项目来源的公司、项目转让动机、项目是否涉及特殊药物、专利布局、销售情况、技术数 据、是否与公司发展战略一致等八个方面： 最佳的来源为国外(即将)上市的小型公司，项目刚上市/后期临床数据良好，但在中国的销售能力较差，同时需警惕某些小公司（可能是皮包公司）、某些中大型公司（可能存在技术风险）、纯学术研究机构 1、项目来源的公司 引进项目 2、项目转让/合作研究的动机 3、项目是否涉 及到特殊药物 需核对常规专利布局是否有缺陷，专利权是否牢固，有时即使某项专利获得授权，其专利权也不一定牢固(各国的专利审查标准不完全一样) 4、项目的专利布局 最佳的动机是国外中小公司在中国没有销售网络，寻求中国的合作伙伴；项目的流行病学中外有差异，如乙肝药物，同时需警惕项目有重大技术或者知识产权缺陷，项目转让方比较着急，毫无依据提高首付款比例等情况 强效药物、安全窗口很窄的药物等由于原料药和制剂的生产需要特殊的环境，成本较高 管制药物、毒性药物等由于研发、生产和流通全程需要监管，成本高且需要特殊的资质 辅助用药政策风险很大，特殊审批上市的药物往往具有某些技术优势，此外，还应注意目 标人群的支付能力，患者对定价是否敏感等问题 选择新药项目考量 评估自研项目 评估引进项目 仿制药产品线考量 信息获取渠道 案例分析及要点总结 从哪些方面去评估拟引进的新药项目? 数据来源：药融咨询 7 选择新药项目考量 评估自研项目 评估引进项目 仿制药产品线考量 信息获取渠道 案例分析及要点总结 从哪些方面去评估拟引进的新药项目? 对于拟引进的项目，主要考虑项目来源的公司、项目转让动机、项目是否涉及特殊药物、专利布局、销售情况、技术数 据、是否与公司发展战略一致等八个方面： 5、上市后销售情况/竞争对手销售情况 6、项目或者类似药物的流通情况 7、技术数据 8、是否与本公司现有的产品的销售渠道和发展战略相一致 应当系统梳理和全面总结拟引进的药物的技术数据，与同类药物比较，查找优缺点，还应 重点关注药物未来生产情况 应当检查拟引进的药物与本公司现有药物是否属于同一靶标、同一适应症或同一治疗领域， 拟引进的药物是否符合公司未来重点布局的战略方向 需研究拟引进的项目或者同适应症、同靶标的药物流动情况，如纳入基药目录和医保目录 的可能性，进入OTC的可能性，招投标情况，是否会遭遇“集采悬崖”等等 若拟引进项目已经上市，需研究上市后销售情况和市场占有率，分析其转让动机；若拟引进项目尚未上市，需研究同适应症和同靶标的药物的销售情况，了解未来的竞争环境 引进项目 数据来源：药融咨询 8 选择新药项目考量 评估自研项目 评估引进项目 仿制药产品线考量 信息获取渠道 案例分析及要点总结 仿制药产品线设计需要考量哪些方面？ 3、协同性 形成系列 2、创新性 差异化 仿制药产品线设计考量 1、稀缺性 准入门槛的相对高低 仿制药产品线设计需考量：是否具有稀缺性、创新性（差异化）、与公司业务的协同性、延续性、前瞻性和技术可行性。 理念创新 领先的载药技术平台，高壁垒或改良新药。 技术创新 申报一事一议，毒、麻、精、放。 监管壁垒 生产壁垒 定制化车间、定制化设备工艺、工艺复杂。如易氧化、易挥发的产品 研发难度大、投入大；特殊设备、特殊辅料。如吸入剂、渗透泵、透皮贴 制剂壁垒 原料药壁垒 冷门，无法买到；合成工艺复杂；工艺中易燃、易爆、高压、剧毒反应多。 特色小品种，电商机遇，如隐私性疾病，性病、ED、脱发、口臭、便秘、私密保养等。 相同研发技术平台 相同销售管线 因为MAH实施，该布局逻辑已经弱化。 集采产品无须考虑该方面，非集采品种应考虑治疗领域的聚焦，OTC则应考虑品牌树。 如缓控释制剂、吸入制剂、透皮、预充注射剂。 相同生产线 数据来源：药融咨询 9 选择新药项目考量 评估自研项目 评估引进项目 仿制药产品线考量 信息获取渠道 案例分析及要点总结 仿制药产品线设计需要考量哪些方面？ 仿制药产品线设计需考量：是否具有稀缺性、创新性（差异化）、公司业务协同性、延续性、前瞻性和技术可行性。 6、技术可行性 5、前瞻性 不能局限在自己的研发能力上，需要考虑合作研发、授权引进、贴牌代工、战略收购等多 种途径。 由于研发和注册申报需要3-5年时间，需要对政策、经济、治疗趋势、疾病谱变化和消费习惯有预判，比如老龄化趋势、消费升级趋势（区分低中高差异化），要有做市场教育来拉动消费习惯的决心和勇气。 OTC 渠道建设需要花费多年时间和巨大推广广告费用，包括开发新剂型、新包装、新规格、新口感、新用药人群。 专科药 建立强大临床专家资源，企业需要耗费大量成本，所以需要考虑升级和 替代产品 集采品种 不需销售投入，产品线的延续不用考虑 仿制药产品线设计考量 4、延续性 下一代产 品是什么 数据来源：药融咨询 10 Genbank、RefSeq、GeneCards、Ensemble UniProt、PDB、Proteinatlas、String、InterPro 信息获取 核酸 生物信息检索 蛋白 疾病基因组通路 TCGA、OMIM、CGD、ClinVar、Cosmic Kegg、商业化数据库：Metacore（科睿唯安）、IPA（QIAGEN）、PathwayStudio（爱思唯尔） 化学结构检索 Scifinder、Reaxys、STN等 主题检索 论文 专利 临床试验 中文：知网、维普、万方 英文：pubmed、cochrane、embase、scopus、webofscience 中国国家知识产权局(CNIPA)、欧洲专利局(EPO)、美国专利局、STN 美国（clinicaltrials）、欧洲（clinicaltrialsregister）、中国（临床试验登记平台） 药品监管和审批机构 商业数据库 制药公司官网 美国（FDA）、欧洲（EMA）、日本（PMDA）、中国（NMPA、CDE） 药融云、药渡、药智网、丁香园、PDB/CPM/RAS、米内网等 选择新药项目考量 评估自研项目 评估引进项目 仿制药产品线考量 信息获取渠道 案例分析及要点总结 从哪些地方去获取这些评估的信息？ 数据来源：药融咨询 11 生物药 全方位的产品立项评估 创新药 新药 仿制药改良型 化学药中药 全面信息梳理 •基础信息 •适应症系统调研 •原料药可及性 •参比制剂可及性 •企业研发规划 仿制药产品立项评估综合性服务方案 临床价值分析 •未满足临床需求 市场价值分析 •全球近五年市场 竞争格局分析 •产品已有竞争者和 技术可行性及专 利分析 •药物专利情况 与未来研发趋势 •药物临床价值评估 规模与成长性 •国内近五年市场 规模与成长性 •未来市场规模预 测 潜在进入者 •竞品优劣势比较 •企业竞争格局分析 •核心障碍专利分析 •技术开发评估 选择新药项目考量 评估自研项目 评估引进项目 仿制药产品线考量 信息获取渠道 案例分析及要点总结 药融咨询产品立项评估综合性服务方案 •药物投资经济效益分析 数据来源：药融云数据库、药融咨询 12 在中国，国