肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种严重的神经退行性疾病,流行病学数据显示,中国居民首次发病年龄较欧美发达国家更早且男性患者居多,为早期筛查工作与药物研发布局提示重点关注人群画像。当前中国用药市场以利鲁唑和依达拉奉2种药品占据主导地位,跨国企业靶向治疗药物进展频发为国有品牌研发赋能,精准诊疗方案有望加速进入中国患者临床治疗用药选择范围,神经退行性疾病恶化病程得到延缓甚至症状改善成为可能。