2023中国新靶点-数据分析赋能未满足临床需求药物研发白皮书

药融云药融云中国新靶点数据分析赋能未满足临床需求药物研发王中健博士享融智云CEOhttps://www.phamexcloud.com/ 药融云目录CONTENTS01新药研发现状及热门靶点概述02深入挖掘“中国新靶点”03各适应症中国新靶点”分析04总结https://www.phamexcloud.cam/ 药融云全球新药数量分阶段统计124,521国内首家研发企业43,909国外首家研发企业15,5903,0276,1165,0224,92678780.6121,41377412,5635,3293,6094,1521,6153344604721,2813734528407~65151药物发现临床前申报临床临床期临床川期临床川期临床申请上市批准上市据药融云数据统计，全球新药总计159095个，涉及7042个靶点，16665家企业。全球新药中，药物发现和临床前药物占比最大（88.1%）1ND-NDA阶段的药物占比8.1%，批准上市药物占比3.8%全球新药中，首家研发企业为国内企业的药品总数为50912，占比32%。https:/www.phamexcloud.cam/资料来源：药融云全球药物研发数据库，数据截至2023.02.23 药融云全球IND及以上研发阶段新药TOP10治疗领域申报临床临床阶段口申请上市批准上市136肿瘤4.764969585,95438感染2,180901,5583,86641神经系统1,832659892,92730内分泌与代谢944446881,7061139免疫调节1,0405981,68829心血管系统6738701,580胃肠道系统904215181,453皮肤病752234881,27010血液系统45439.6501,1531325呼吸系统7253831,146据药融云数据统计，全球IND及以上研发阶段新药的TOP1治疗领域为肿瘤领域，肿瘤领域药品数量共计5954个肿瘤领域中，处于临床阶段的药品数量最多，共计4764个，占比80%。https:/www.phamexcloud.cam/资料来源：药融云全球药物研发数据库，数据截至2023.02.23 药融云全球新药及靶点概况全球159025个新药共涉及7042个靶点药品数：159025全球新药靶点数：7042全球NDA及以上研发阶段新药共涉及948个靶点，占所有靶点的13.5%。药品数：18.9842019-2023年，全球共计批准上市784个新药全球IND及以上研发阶段新药涉及靶点382个，其中TOP5靶点分别为：靶点数：2,375COVID19 Spike glycoprotein、TNF、ARInsulin、VEGF。药品数：6.489全球NDA及以上研发阶段新药全球2019-2023年批准上市新药TOP5靶点靶点数：948COVID19 Spike33glycoprotein药品数：6.116全球批准上市新药TNF29靶点数：912AR26药品数：784Insulin19全球2019-2023年批准上市新药靶点数：382VEGF19https://www.phamexcloud.cam/资料来源：药融云全球药物研发数据库，数据截至2023.02.23 药融云全球IND及以上研发阶段新药TOP10靶点靶点申报临床临床工期临床五期临床III期临床申请上市批准上市总计EGFR24686824733206CD1951095776110204HER250764225630187Insulin72322226683178COVID1904484732Spike glycoprotein432167INSR72261418571143CD3607444329138PD-L1436741557132PD-132514117215131AR1319385262130据药融云数据统计，全球IND及以上研发阶段新药的TOP1靶点为EGFR，药品数量共计206个。以批准上市药物数量统计，靶点为nsulin的药品数量最多，共计83个靶点为CD19的药品中，处于临床阶段的药品数量最多，共计188个，占所有CD19药品的92.2%https:/www.phamexcloud.cam/资料来源：药融云全球药物研发数据库，数据截至2023.02.23 药融云中国获CDE受理I类新药概况获CDE受理类新药数量统计获CDE受理类新药中生物药/化学药占比化学药化学药生物药生物药698688生物药占比38%2017+14%202218052%68848%70%62%37132941616%2412017-2021期间，获受理类新药数量不断提高，2022242217年首次出现小幅度减少，但总体数量仍处高位。1801131433273592017-2022期间，生物药数量CARG为39%，化学药数111量CARG为24%。175104992022年生物药占比较2017年增加14%；且占比首次超69过50%，达到52%。201720182019202020212022https://ww.phamexcioud.cam/资料来源：药醚云2022年中国类新药乾点白皮书 药融云中国获CDE受理I类新药靶点概况获CDE受理类新药涉及靶点数量统计获CDE受理类新药中热门靶点涉及药物占比靶点数量热门靶点涉及药物占比+0.6%其他靶点涉及药物占比309311占比28.3%+41.7%+2.2%30.5%2017202218068821671.7%69.5%+15.2%154134热门靶点：靶点涉及药品数量占前5%1162017-2022期间，我国I类新药受理数量及涉及靶点数量逐步提高，靶点数量CARG为41.7%，2022年靶点集中度为30.5%，较2017年增长2.2%，热门靶点的竞争愈发激烈。201720182019202020212022https:/www.phamexcloud.cam/资料来源：药融云2022年中国类新药靶点白皮书 药融云中国获CDE受理I类新药TOP30靶点766256544738363232303027262525222020201919181717161615151313PD-L1EGFRPD-1VEGFRHER2CD19FGFRClaudin18.2PI3KCD47JAK4-1BBGLP-1RBTKTIGITRETCD20CDK4/6ALKCTLA4FLT3URAT1BCMAKRASc-MetTRKROS1TGFBLAG32017-2022期间，排名前五的热门靶点分别为PD-L1、EGFR、PD-1、VEGFR和HER2。5%44%2017-2022期间，CD3、LAG3、TIGIT、RET、KRAS的研发热度有所提升。热门靶点受理新药2017-2022期间，前5%的热门靶点涉及药物占所有受理新药的44%靶点集中度有所提升。https:/www.phamexcloud.cam/资料来源：药融云2022年中国类新药靶点白皮书 药融云目录CONTENTS01新药研发现状及热门靶点概述02深入挖掘“中国新靶点”03各适应症中国新靶点”分析04总结https://www.phamexcloud.cam/ 药融云什么是“中国新靶点”？在全球范围内，已有药物处于IND及以上在中国，国内企业研在中国，国内企业研究较少或未取得研究研发阶段的靶点发较多且已取得研究进展的靶点进展的靶点中国新全球中国从全球药物研发IND及以上的靶点中去除国内企业研究较多且已取得研究进展的靶点，得到“中国新靶点”，靶点在全球范围内已经有药物处于IND及以上研发阶段，即在成药性上获得了一定的验证。》各靶点按照药品数量进行排序，得到“中国新靶点”中的热门靶点，研究价值更大。https:/www.phamexcloud.cam/ 药融云确定靶点是现代新药研发的基础当前国内外新药研发竞争激烈，确定一个新的靶点，往往会成为新药研发的突破口在新药立项阶段，确定靶向特定疾病的靶点是至关重要的环节，也是现代新药研发的基础。新药立项流程未满足的临床需求根据适应症针对靶点（确定适应症）确定靶点进行药物设计https://www.phamexcloud.cam/ 药融云如何深入挖掘“中国新靶点”？①根据新药立项流程，首先需要确定适应症·具有未满足的临床需求·研发热度高·市场前景广阔②利用药融云数据库，深入挖掘各细分适应症的“中国新靶点”非酒精性脂肪性肝炎1型糖尿病8肥胖急性髓系白血病https://ww.phamexcioud.camy 药融云目录CONTENTS01新药研发现状及热门靶点概述02深入挖掘“中国新靶点”03各适应症中国新靶点”分析04总结https://www.phamexcloud.cam/ 药融云非酒精性脂肪性肝炎（NASH）非酒精性脂肪性肝炎（NASH）为非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的严重类型，与肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病、高脂而症等代谢紊乱关系密切，好发于中年特别是超重肥胖个体，其临床表现为脂肪性肝炎、脂肪性肝硬化全球范围内，NAFLD的患病率超过25%，NAFLD患者中NASH患者占比为21~25%。随着全球肥胖症的流行，NASH的患病率将不断提升；预计到2025年，NASH药物的市场规模将达到200-350亿美元治疗方法未满足的临床需求生活方式干预：减重，健康饮食，加强锻炼②药物治疗NASH患病率将不断提升，对国民健康构成严针对代谢综合征：应用1种或多种药物治疗肥胖、高重威胁，NASH患者的临床和经济负担将变得血压、2型糖尿病等疾病巨大。针对肝脏损伤：双环醇、多烯磷脂酰胆碱、甘草酸除了saroqlitazarmagnesium在印度获批上市二胺、还原型谷胱甘肽等外，并无其他针对性药物获批?手术治疗减肥手术急需成熟可靠的无创诊断方法，肝脏移植手术nttps://www.phamexcloud.cam资料来源：1.非酒精性脂肪性肝病防治指南，2018;2.BianH,etal,CellMetab,2022;3.AminNB,etal,BMJOpen，2022 药融云非酒精性脂肪性肝炎领域的“中国新靶点：利用药融云数据库进行深入挖掘，共得到70个非非酒精性脂肪性肝炎领域的热门“中国新靶点酒精性脂肪性肝炎领域的“中国新靶点”。I期临床II期临床II期临床ACC1/2TOP3靶点分别为：ACC1/2、LGALS3、ALOX5。LGALS3ALOX5“中国新靶点”全球IND及以上靶点中国已有靶点AMPKARISBT70107-37LOXL2NOSPDE4KHKhttps://www.phamexcloud.com/资料来源：药融云全球药物研发数据库，数据截至2023.02.23 药融云ACC乙酰辅酶A羧化酶（acetyl-CoAcarboxylase，AcC）是从头脂肪生成的第一个限速酶，ACC有两种亚型，ACC1主要存在于脂肪生成组织中（肝脏和脂肪组织）：ACC2主要存在于氧化组织中(骨骼肌、心脏)。乙酰辅酶A在ACC的作用下转化为丙二酰辅酶A，从而调节从头脂肪生成和脂肪酸氧化。因此，抑制ACC可以从源头上治疗NASH。.NASH治疗中调节ACC1/2的进化策略ALOX12-ACC1抑制剂A, B, C strategies for ACC1/2 inhibitionALOX12BACC1/2&DGAT抑制剂联合用IMA-1ACC1/2抑制剂单一疗法ACC药ALOX12ACC1gradaborACCTLipogenesisLpogenesisLipogenesisACCAety-CaAMalory-CoAPalmitateAcetye-CoAMalonyt-CoaPalmtateAcety-CoAMalony-CoAPalmitatePUFASREBPTACC2PUFASREBP11ACC2ACC2PUFASREBP1CPTSAoyICaADGATCPTS-AcylCoADGATCPTAoyfCoADGATβ-oxidafionβi-oxidation-oxdatonTG