2023中国新靶点-数据分析赋能未满足临床需求药物研发白皮书

药融云 中国新靶点 数据分析赋能未满足临床需求药物研发 王中健博士 享融智云CEO https://www.phamexcloud.com/ 药融云 药融云 目录 01新药研发现状及热门靶点概述 02深入挖掘“中国新靶点” CONTENTS 03各适应症中国新靶点”分析 04总结 https://www.phamexcloud.cam/ 全球新药数量分阶段统计 124,521国内首家研发企业 43,909国外首家研发企业 15,590 3,027 药融云 5,0224,926 80.6121,413774 12,563 6,116 787 3,609 4,1521,615 334 5,329 4528 4604721,281373 407~65151 药物发现临床前申报临床临床期临床川期临床川期临床申请上市批准上市 据药融云数据统计，全球新药总计159095个，涉及7042个靶点，16665家企业。 全球新药中，药物发现和临床前药物占比最大（88.1%）1ND-NDA阶段的药物占比8.1%，批准上市药物占比3.8% 全球新药中，首家研发企业为国内企业的药品总数为50912，占比32%。 资料来源：药融云全球药物研发数据库，数据截至2023.02.23 https:/www.phamexcloud.cam/ 136 全球IND及以上研发阶段新药TOP10治疗领域 申报临床临床阶段口申请上市批准上市 药融云 肿瘤4.764969585,954 38 感染2,180901,5583,866 41 神经系统1,832659892,927 30 内分泌与代谢944446881,706 1139 免疫调节1,0405981,688 29 心血管系统6738701,580 胃肠道系统904215181,453 皮肤病752234881,270 10 血液系统45439.6501,153 1325 呼吸系统7253831,146 据药融云数据统计，全球IND及以上研发阶段新药的TOP1治疗领域为肿瘤领域，肿瘤领域药品数量共计5954个 肿瘤领域中，处于临床阶段的药品数量最多，共计4764个，占比80%。 资料来源：药融云全球药物研发数据库，数据截至2023.02.23 https:/www.phamexcloud.cam/ 全球新药及靶点概况 药融云 药品数：159025 全球159025个新药共涉及7042个靶点 全球新药靶点数：7042全球NDA及以上研发阶段新药共涉及948个靶 点，占所有靶点的13.5%。 全球IND及以上研发阶段新药 全球NDA及以上研发阶段新药 药品数：18.984靶点数：2,375 药品数：6.489 靶点数：948 2019-2023年，全球共计批准上市784个新药 涉及靶点382个，其中TOP5靶点分别为： COVID19Spikeglycoprotein、TNF、AR Insulin、VEGF。 全球2019-2023年批准上市新药TOP5靶点 全球批准上市新药 药品数：6.116 靶点数：912 COVID19Spikeglycoprotein 33 TNF29 AR26 药品数：784 靶点数：382 Insulin 19 VEGF 19 全球2019-2023年批准上市新药 资料来源：药融云全球药物研发数据库，数据截至2023.02.23 https://www.phamexcloud.cam/ 全球IND及以上研发阶段新药TOP10靶点 EGFR 2 4 68 68 24 7 33 206 CD19 5 10 95 77 6 1 10 204 HER2 5 0 76 42 25 6 30 187 Insulin 7 2 32 22 26 6 83 178 靶点申报临床临床工期临床五期临床Ⅲ期临床申请上市批准上市总计 48 47 32 4 32 167 2 26 14 18 5 71 143 COVID1904 Spikeglycoprotein INSR7 CD3 6 0 74 44 3 2 9 138 PD-L1 4 3 67 41 5 5 7 132 PD-1 3 2 51 41 17 2 15 131 AR 1 3 19 38 5 2 62 130 据药融云数据统计，全球IND及以上研发阶段新药的TOP1靶点为EGFR，药品数量共计206个。以批准上市药物数量统计，靶点为nsulin的药品数量最多，共计83个 靶点为CD19的药品中，处于临床阶段的药品数量最多，共计188个，占所有CD19药品的92.2% 药融云 资料来源：药融云全球药物研发数据库，数据截至2023.02.23 https:/www.phamexcloud.cam/ 中国获CDE受理I类新药概况 获CDE受理类新药数量统计获CDE受理类新药中生物药/化学药占比化学药化学药 生物药生物药 698688 药融云 70% 371329 生物药占比 38%2017+14%2022 18052%688 62% 48% 416 16%2412017-2021期间，获受理类新药数量不断提高，2022 180 217 113 242 143 327 年首次出现小幅度减少，但总体数量仍处高位。 3592017-2022期间，生物药数量CARG为39%，化学药数 111量CARG为24%。 6910499 175 2022年生物药占比较2017年增加14%；且占比首次超 过50%，达到52%。 201720182019202020212022 资料来源：药醚云2022年中国类新药乾点白皮书 https://ww.phamexcioud.cam/ 中国获CDE受理I类新药靶点概况 获CDE受理类新药涉及靶点数量统计获CDE受理类新药中热门靶点涉及药物占比 靶点数量热门靶点涉及药物占比 +0.6%其他靶点涉及药物占比 药融云 +41.7% 309311 28.3% 占比 +2.2%30.5% 216 20172022 180688 71.7%69.5% +15.2% 154 134热门靶点：靶点涉及药品数量占前5% 116 2017-2022期间，我国I类新药受理数量及涉及靶点数 量逐步提高，靶点数量CARG为41.7%， 201720182019202020212022 2022年靶点集中度为30.5%，较2017年增长2.2%，热 门靶点的竞争愈发激烈。 资料来源：药融云2022年中国类新药靶点白皮书 https:/www.phamexcloud.cam/ 中国获CDE受理I类新药TOP30靶点 76 药融云 62 5654 47 3836 3232303027 262525 2220202019191817 17161615151313 PD-L1 EGFRPD-1 VEGFR HER2CD19FGFR PI3K CD47 JAK 4-1BB GLP-1R BTK TIGIT RET CD20 CDK4/6 ALK CTLA4 FLT3 URAT1 BCMA KRAS c-Met TRK ROS1TGFBLAG3 Claudin18.2 2017-2022期间，排名前五的热门靶点分别为PD-L1、EGFR、PD-1、 VEGFR和HER2。 5%44%2017-2022期间，CD3、LAG3、TIGIT、RET、KRAS的研发热度有所 热门靶点受理新药 资料来源：药融云2022年中国类新药靶点白皮书 提升。 2017-2022期间，前5%的热门靶点涉及药物占所有受理新药的44% 靶点集中度有所提升。 https:/www.phamexcloud.cam/ 药融云 目录 01新药研发现状及热门靶点概述 02深入挖掘“中国新靶点” CONTENTS 03各适应症中国新靶点”分析 04总结 https://www.phamexcloud.cam/ 什么是“中国新靶点”？ 药融云 在中国，国内企业研 在全球范围内，已有 药物处于IND及以上 在中国，国内企业研 究较少或未取得研究研发阶段的靶点发较多且已取得研究 进展的靶点进展的靶点 中国新全球中国 从全球药物研发IND及以上的靶点中去除国内企业研究较多且已取得研究进展的靶点，得 到“中国新靶点” ，靶点在全球范围内已经有药物处于IND及以上研发阶段，即在成药性上获得了一定的验证。 》各靶点按照药品数量进行排序，得到“中国新靶点”中的热门靶点，研究价值更大。 https:/www.phamexcloud.cam/ 药融云 确定靶点是现代新药研发的基础 当前国内外新药研发竞争激烈，确定一个新的靶点，往往会成为新药研发的突破口在新药立项阶段，确定靶向特定疾病的靶点是至关重要的环节，也是现代新药研发的 基础。 未满足的临床需求根据适应症针对靶点 （确定适应症）确定靶点进行药物设计 新药立项流程 https://www.phamexcloud.cam/ 药融云 如何深入挖掘“中国新靶点”？ ①根据新药立项流程，首先需要确定适应症 ·具有未满足的临床需求 ·研发热度高 ·市场前景广阔 ②利用药融云数据库，深入挖掘各细分适应症的 “中国新靶点” 非酒精性脂肪性肝炎1型糖尿病 8 肥胖急性髓系白血病 https://ww.phamexcioud.camy 药融云 目录 01新药研发现状及热门靶点概述 02深入挖掘“中国新靶点” CONTENTS 03各适应症中国新靶点”分析 04总结 https://www.phamexcloud.cam/ 药融云 非酒精性脂肪性肝炎（NASH） 非酒精性脂肪性肝炎（NASH）为非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的严重类型，与肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病、高 脂而症等代谢紊乱关系密切，好发于中年特别是超重肥胖个体，其临床表现为脂肪性肝炎、脂肪性肝硬化 全球范围内，NAFLD的患病率超过25%，NAFLD患者中NASH患者占比为21~25%。 随着全球肥胖症的流行，NASH的患病率将不断提升；预计到2025年，NASH药物的市场规模将达到200-350亿美元 治疗方法未满足的临床需求 生活方式干预：减重，健康饮食，加强锻炼 ②药物治疗NASH患病率将不断提升，对国民健康构成严 针对代谢综合征：应用1种或多种药物治疗肥胖、高重威胁，NASH患者的临床和经济负担将变得 血压、2型糖尿病等疾病巨大。 针对肝脏损伤：双环醇、多烯磷脂酰胆碱、甘草酸 除了saroqlitazarmagnesium在印度获批上市 二胺、还原型谷胱甘肽等外，并无其他针对性药物获批 ?手术治疗 减肥手术 肝脏移植手术 急需成熟可靠的无创诊断方法， nttps://www.phamexcloud.cam 资料来源：1.非酒精性脂肪性肝病防治指南，2018;2.BianH,etal,CellMetab,2022;3.AminNB,etal,BMJOpen，2022 非酒精性脂肪性肝炎领域的“中国新靶点 ：利用药融云数据库进行深入挖掘，共得到70个非非酒精性脂肪性肝炎领域的热门“中国新靶点 酒精性脂肪性肝炎领域的“中国新靶点”。I期临床Ⅱ期临床Ⅱ期临床 药融云 TOP3靶点分别为：ACC1/2、LGALS3、ALOX5。 ACC1/2LGALS3ALOX5 “中国新靶点”全球IND及以上靶点中国已有靶点AMPK 70-107 资料来源：药融云全球药物研发数据库，数据截至2023.02.23 AR ISBT 37LOXL2 NOS PDE4 KHK https://www.phamexcloud.com/ 药融云 ACC 乙酰辅酶A羧化酶（acetyl-CoAcarboxylase，AcC）是从头脂肪生成的第一个限速酶， ACC有两种亚型，ACC1主要存在于脂肪生成组织中（肝脏和脂肪组织）：ACC2主要存在于氧化组织中(骨骼肌、心 脏)。 乙酰辅酶A在ACC的作用下转化为丙二酰辅酶A，从而调节从头脂肪生