一般药品立法影响评估幻灯片的修订

修订一般药物立法：欧盟委员会和EFPIA提案的影响评估 宣传介绍 议程 执行摘要 Introduction 创新和竞争力 访问和负担能力 Appendix 2 议程 执行摘要 Introduction 创新和竞争力 访问和负担能力 Appendix 3 委员会和EFPIA已提议对药品包装进行修订 和委托进行的影响评估Proposalsarenotexclusively;somekeyproposals(e.g.,AMRandATMP)arenotcovered,asfocusisonproductswhichrelyonRDP.Exclusionofproposalsdoesnot suggestthattheyareoflessimportance 拟议的主要修订委员会提案EFPIA提案 监管批准 缩短了EMA审查时间表，扩大了PRIME计划的范围* 除了委员会的建议之外，更雄心勃勃的改革以简化程序和加强PRIME RDP的调制 单击有关RDP的详细信息 将基准RDP持续时间从8年减少到6年，并有各种延长的可能性：欧盟市场启动和持续供应（+2y），解决UMN（+6个月），比较临床试验（+6个月），新的治疗适应症（+1y，目前） 根据可预测的因素加强RDP基线和调制 未满足的医疗需求定义 UMN的统一定义有三个标准：（1）危及生命或严重衰弱的状况，（2）缺乏可用的治疗或保持高死亡率或发病率，以及（3）通过新疗法降低死亡率或发病率 UMN以患者为中心，广泛定义以进一步支持创新：UMN被理解为任何未通过授权干预措施充分预防，治疗或诊断的疾病 访问权限 RDP扩展的可能性取决于所有EU27成员国的发射和供应，以激励访问。此外，计划扩大Bolar豁免，以包括与HTA和P&R相关的活动 引入了对文件的承诺，以及其他全面的建议（访问门户，基于股权的分层定价（EBTP），创新的定价和支付模式，与HTA方法和标准相关的建议），旨在解决患者访问障碍的根本原因 与环境、化学品和水政策的联系 GPL与现有和即将出台的环境立法相关（例如，基于环境理由拒绝MA的可能性，针对抗菌剂和传统API引入ERA，物质限制） 支持雄心勃勃且可行的环境规定，这些规定采取风险收益方法并优先考虑访问权（例如，EPI提案；EFPIA，AESGP和欧洲药品延长ERA提案） 开展影响评估 □基于净货币收益 □静态方法论 □基于净现值(NPV)模型 □动态方法论 4 *PRIME是EMA运行的一项计划，旨在加强对针对未满足医疗需求的药物开发的支持。缩写。AESGP：欧洲自我护理行业协会；API：活性药物成分；AMR：抗菌素耐药性；ATMP：高级治疗药物产品；EBTP：基于股权的分层定价；EMA：欧洲 药品管理局；ERA：环境风险评估；EPI：电子产品信息；GPL：一般药品立法；HTA：健康技术评估；MA：市场营销 授权；NPV：净现值；P&R：定价和报销；PRIME：优先药品；RDP：监管数据保护；UMN：未满足的医疗需求 欧盟委员会关于削弱激励框架的提议预计将降低欧盟的创新能力 •监管机构。缩短了标准MA的EMA审查时间表，并扩大了PRIME计划的范围 •RDP的调制。将基线RDP从8年减少到6年，并有可能延长 •EFPIA对文件的承诺。除了EC提案外，EFPIA公司的提交承诺也得到了体现；EFPIA成员承诺在收到MA后的2年内尽快在所有欧盟国家提交P&R申请，前提是国家P&R 系统允许 依赖RDP的产品对欧洲创新的建模影响1 平均rNPV与当前框架的 22% 放弃创新，孤立地看待欧洲 55% 比较下降 在接下来的15年中，翻译为： 欧洲创新激励机制严重削弱 50个产品放弃 1600万生命失去的岁月 在实践中，创新是全球性的 ，所以这表明欧洲对全球创新将减少 中小企业受到的影响不成比例，尽管对欧盟生态系统和创新的关键驱动力至关重要 5 缩写。EC：欧盟委员会；EMA：欧洲药品管理局；MA：营销授权；rNPV：风险调整净现值；P＆R：定价和报销；PRIME：优先药品；RDP：监管数据保护。来源。1.Dolon分析 与其他地区相比，欧盟委员会的提议可能会降低欧洲作为创新驱动力的作用 欧洲、美国、日本和中国之间的医药研发支出份额1 2010 14%2% 37% 2030年，预计 16% 5% 25% 展望未来，欧洲在全球研发投入中所占份额有望进一步降低 47% 54% 2010-2020年间，中国的年均复合增长率(CAGR)*约为20%， 美国的增长率约为6%，而不是 欧洲~3.5% 2020 8% 9%32% 51% 2040，预计 17% 3% 58% 21% 6 *一种衡量特定地区在特定时期内药品研发支出变化的方法。缩写。复合年增长率：复合年增长率；研发：研发。来源。1.基于EFPIA数据的Dolon分析（EFPIA，2023年。可用：此处） 委员会的建议预计将对国家一级的研发活动产生重大的连锁反应 Methods •EFPIA报告 的历史数据1 •假设对研发活动的影响与以rNPV衡量的对创新的影响相等，并且在各国之间是一致的，一个 预计每个国家/地区的年度研发支出将下降8％（这对应于依赖RDP的35％产品的创新损失22％ ） 由于委员会的提议，预计的年度研发活动建模1 百万欧元 €0-50€50-300€300+ 欧盟国家放弃的估计研发活动总额： 每年20亿欧元 （总计270亿欧元）2 326 81 66 381626 尽管短期影响将集中在研发活动上，但这些可能会导致对欧洲制造能力的长期影响 ，从而减少就业机会和对贸易平衡的负面影响 行业目前产生了一个1750亿欧元贸易顺差 ，显著影响欧盟的整体贸易平衡2 123 93 6 7 缩写。研发：研发；RDP：监管数据保护；rNPV：风险调整净现值。来源。1.基于EFPIA数据的Dolon分析（EFPIA，2023年。可用：此处）。2.EFPIA，2023年。可用：此处。 这些结果与Technopolis的建议形成鲜明对比，即委员会的提案将对创新产生积极影响，包括在UMN领域 EFPIA的分析与Technopolis的分析形成鲜明对比... Dolon/EFPIA影响评估1 技术/委员会影响评估2 预计35％的RDP依赖产品在欧洲的预期创新将下降22％，从而导致： •未来15年损失50种新产品•到2040年全球研发份额减少三分之一•欧盟每年在研发上的支出损失20亿欧元 建议对行业和创新产生积极影响： •€2.98亿行业净收益（高度依赖于TEV计算的价值和数量，以及能够在所有27个成员国推出的产品数量） •1-2个新的UMN药物每年•访问增加29%按年份3 ...并纠正Technopolis分析的严重缺陷... □动态代表公司如何做出投资决策，特别是考虑风险□现实模型启动条件□根据现有证据或行业专家的反馈来证明关键假设 □静态地代表对创新的影响，而没有充分代表风险和资本成本□夸大了能够满足发布条件的产品的份额□不提供关键假设和发现的理由（例如，解决UMN的其他产品） 8 缩写。EC：欧盟委员会；研发：研发；TEV：可转让独家凭证；UMN：未满足的医疗需求。来源。1.Dolon分析。2.Technopolis，2023年。可用：此处。 相比之下，EFPIA加强RDP基线的建议将保持欧洲的创新友好性 46 EFPIA提案考虑依赖RDP的产品对欧洲创新的建模影响1,2 •监管批准。缩短了EMA审查时间表，扩大了PRIME计划的范围 •RDP的调制.加强RDP基线（+2y）；根据可预测因素进行调制 •EFPIA对文件的承诺。EFPIA公司承诺在收到MA后的2年内提交P＆R，前提是国家 系统允许 +2% 平均rNPV相对于当前框架的增加 与委员会的提案相比，产品“已保存”* 与目前的立法框架相比，创新激励措施得到了广泛保留 EFPIA提案平衡访问（通过文件承诺）和创新（通过加强RDP） EFPIA对文件的承诺可以提高访问的广度和速度，前提是国家一级的卫生系统允许 欧盟成员国的可用时间减少2-6个月在某些欧盟成员国中，药品的可获得性增加1-24％ *与EFPIA提案相关的预期创新与当前框架的小幅下降导致了建模的怪癖(围绕平均rNPV的更广泛分布，即 9 略高于基线)。缩写。EC：欧盟委员会；EMA：欧洲药品管理局；MA：营销授权；rNPV：风险调整后的净现值；P＆R：定价和报销；PRIME：优先药品；RDP：监管数据保护来源。1.Dolon分析，2.IQVIA，2022（文件数据）。 议程 执行摘要 Introduction 创新和竞争力 访问和负担能力 Appendix 10 委员会提出了修订药品立法的六个目标以及实现这些目标的一系列关键建议 在这个甲板上探索的目标 目标1 建立单一的药品市场 提供一个创新友好的框架 减少药品的授权时间 增强可用性并确保药品供应 解决抗菌素耐药性 （AMR） 使药物更具环境可持续性 •监管批准。缩短EMA审查时间表并扩大PRIME计划的范围 并非详尽无遗-仅在此甲板上探讨的建议 •RDP的调制。将基准RDP持续时间从8年减少到6年，并有各种延长的可能性：欧盟市场启动和持续供应（+2y），解决UMN（+6个月 关键EC建议书1 ），比较临床试验（+6个月），新的治疗适应症（+1y，目前） •未满足的医疗需求定义(UMN)。UMN的统一定义有三个标准:(1)危及生命或严重衰弱的情况， （2）缺乏可用的治疗或保持高死亡率或发病率，以及（3）通过新疗法降低死亡率或发病率 •访问。作为RDP调制的一部分引入的发射条件 •与环境、化学品和水政策的联系。GPL与现有和即将出台的环境立法相关（例如，基于环境理由拒绝营销授权的可能性，针对抗菌剂和传统原料药引入ERA，物质限制） 11 缩写。AMR：抗菌素耐药性；API：活性药物成分；ERA：环境风险评估；EC：欧洲委员会；GPL：一般药物立法；PRIME：优先药物；RDP：法规数据保护；UMN：未满足的医疗需求。来源。1.EuropeanCommission,2023.Available:here. 委员会进行了一项影响评估，结论是拟议的修订增加了激励措施，并对行业和社会产生了积极影响 Technopolis对立法修订对行业影响的估计1 委员会的分析未能认识到拟议的修订减少了总体激励措施 -4.69亿欧元 2.82亿欧元 -2.8亿欧元 €3.78亿 Technopolis建议对行业产生净收益 对行业的好处主要是由对数字和TEV的价值 Total 3.87亿欧元 低制估作了2负年面的影响 RDP以在所有会员国发射为条 件 €2.98亿 TEV6moRDP扩展用于比较试验比较试验的成本 1年UMN 扩展 2yRDP以欧盟启动为条件 预期的社 会效益每年1种新抗生素 每年8种药物的比较试验数据 每年1-2个新的UMN药物 29％的访问增加（从 64％到90％的欧盟人口 3） 12 缩写。RDP：监管数据保护；TEV：可转让独家凭证；UMN：未满足的医疗需求。来源。1.Technopolis，2023年。可用：此处. EFPIA支持委员会的总体目标，并提出了可以实现这些目标的针对性建议 几种替代方 案1 监管批准。EFPIA欢迎简化监管程序的意图，但担心提案是否确实会导致更快的营销授权 RDP的调制。应加强而不是减少RDP基线。不应引入启动条件，因为行业无法影响在所有欧盟市场启动所需的因素 EFPIA回应 委员会的 议修订 EFPIA提案需要更改不支持 UMN定义。AndefinitionofUMNshouldbewiderandpatient-centricated.AmeaninglyincentialforUMNproductsshouldbeoffered 访问。EFPIA成员已承诺尽快在所有欧盟国家