加速全球获得基因疗法：来自中低收入国家的案例研

与雷鸟全球管理学院和亚利桑那州立大学桑德拉·戴· 奥康纳法学院合作 加速全球获得基因疗法：来自 Low-的案例研究 中等收入国家 WHITEPAPEROCTOBER2022 图片：Getty，Unsplash Contents 1导言5 1.1 1.2 2景观7 2.1 2.2 2.3 3能力支柱10 3.1 3.2 3.3 3.4 3.5 3.6 3.7 4案例研究22 案例研究1：乌干达22 案例研究2：坦桑尼亚23 案例研究3：南非24 案例研究4：泰国25 案例研究5：印度26 5问题27 免责声明本文档由 世界经济论坛是对项目，见解领域或互动的贡献 。此处表达的发现，解释和结论是世界经济论坛促进和认可的合作过程的结果，但其结果不一定 代表世界经济论坛的观点，也不是其成员、合作伙伴或其他利益攸关方的整体观点。 ©2022世界经济论坛。保留所有权利。本出版物的任何部分不得以任何形式或任何方式复制或传播，包括影印和记录，或通过任何信息存储和检索系统。 2022年10月 加速全球获得基因疗法：来自 Low-的案例研究中等收入国家 前言 基因疗法可能会扩大全球健康差距，但中低收入国家的积极能力建设可以使人们能够获得这些改变生活的治疗。 ShyamBissen 头，塑造健康和医疗保健的未来，世界经济论坛 桑吉夫·哈格拉姆亚利桑那州立大学雷鸟全球管理学院总干事兼院长 由于基因组工程和其他生物技术的进步，基因疗法正处于一个转折点。成千上万的这些疗法 正在开发中，这个数字呈指数级增长，并可能导致在未来十年内数十种批准的治疗方法进入卫生系统。这种新兴的医学形式旨在从遗传水平上解决疾病的根本原因，有可能提供新的治疗方法。这种疗法通常是单次给药，这是医疗干预的圣杯。 然而，先进医疗技术的好处往往仅限于 开发和提供基因疗法所需的尖端设备、复杂的监管系统和专家人员，以及资金问题，对低收入和中等收入国家构成了重大挑战。 有了适当的远见、积极主动的能力建设和融资机制，低收入国家不仅可以为疾病负担重 有意义地塑造了全球市场。COVID-19大流行揭示了在开发和传播 基因疗法提供了一个从这些经验中学习并帮助缩小全球卫生公平差距的机会。 世界经济论坛，雷鸟全球管理学院和亚利桑那州立大学桑德拉·戴·奥康纳法学院的联合出版物旨在阐明基因治疗的复杂领域。该报告提供了在资源匮乏的环境中可持续建立基因治疗能力所需的相互联系的基础设施领域的广泛概述。 与积极从事基因治疗研究的LMICs临床领导者共同撰写本报告，提供了一个机会，可以听到和比较早期采用者的奋斗和成功。该报告旨在提高致力于将基因疗法带入自己诊所的当地冠军的声音。 我们希望这份出版物将激励和指导政策制定者、卫生系统领导者、制药公司、资助者和其他利益相关者的行动。基因治疗为推动低收入国家的经济、健康和政治议程提供了一个现实的机会。现在，为基因治疗制定国家路线图将确保这些医疗干预措施惠及全球患者。 执行摘要 基因疗法处于现代医学的最前沿。通过对人类基因组进行精确的改变，这些复杂的技术可能导致一次性的终身治疗。截至2022年中期，全球有超过2,000种基因疗法正在开发中，为全球市场价值做出了贡献 预计到2027年将达到近200亿美元。1,2研究人员正在将基因疗法应用于影响全球数千万人的传染性和非传染性疾病（例如艾滋病毒，镰状细胞病），其中大多数生活在低收入和中等收入国家（LMICs）。 尽管这些疾病负担不成比例地落在LMICs身上，但大多数基因治疗研究和开发（R＆D）和临床试验仍仅限于高收入国家 （HICs），主要是美国和欧盟（以及越来越多的中国）。在LMIC中，开发，测试和管理基因治疗所需的复杂设备，专家人员和成熟的监管环境在很大程度上不足或不存在。如果没有协同努力在资源匮乏的环境中建立基因治疗能力，全球卫生鸿沟可能会扩大。 为了了解阻碍LMICs进入全球基因治疗市场的独特障碍，本报告研究了五个LMICs（乌干达，坦桑尼亚，南非，泰国和印度），这些LMICs积极寻求基因治疗，针对广泛的疾病（HIV，HBV，镰状细胞病，β地中海贫血，血友病和某些癌症）。 能力建设的七个领域被确定为可持续支持低收入国家长期开发和提供治疗的重要支柱。 能力支柱 –与国家和机构战略计划相一致的连接健康和社会科学领域的研究和开发（R＆D）生态系统 –卫生设施配备先进的设备和战略位置为患者服务 –制造本地化到治疗交付地点，以降低成本并提高速度 –在不同学科接受培训并在公共和私营部门保留的劳动力 –从研发开始的社区参与，以提高可及性、可负担性和可接受性 –政策和监管在HIC和LMIC之间融合，促进工作共享和依赖，并加速临床试验和商业化 –财政利用公私伙伴关系，确保所有患者都能获得有效的治疗 选择案例研究国家来代表不同水平的基因治疗准备。能力较弱的人（i。Procedres.乌干达和坦桑尼亚）将其资源用于装备卫生设施和建立监管框架。能力较强的国家（i。Procedres.南非，泰国和印度）将注意力集中在增加自力更生和支持私营部门上。各国共同面临着与劳动力发展和保留，本地制造，国内研发资金和融资治疗覆盖有关的挑战。 开发，测试和批准适合LMICs的基因疗法将需要数十年的时间 ，为各国制定前进道路提供充足的时间。这份报告显示，虽然基因治疗不应该成为每个国家的优先领域，但将基础设施分解为组成部分有助于政府领导人制定与国家健康、经济和政治议程相一致的能力建设路线图。 在制定长期战略时，决策者应避免形成纵向计划，而是将基因治疗纳入国家和机构计划，在此过程中加强卫生系统。展望未来，决策者应建立区域和全球伙伴关系，以解决技术，法律和经济障碍。这种合作对于： –促进知识交流，促进劳动力发展和监管协调 –资助适合LMIC基础设施的探索性基因治疗研发 –设计或提供具有更可持续供应链的新制造平台 –通过创新融资提高可负担性和覆盖面 支持LMIC研发、本地制造和临床试验，不仅将为当地社区带来安全有效的疗法，还将通过降低成本和增加竞争来提高可负担性，这将使全球患者受益。 建设这一能力所需的资源将是巨大的,但如果长期成功和加强卫生系统得到优先考虑,低收入国家不仅将获得健康和经济利益,而且将引领这一领域的发展方向。 1 Introduction 基因疗法正在重塑现代医学，但获取仍然是一个问题- 尤其是在LMIC中。 1.1LMIC的基因治疗案例 这是LMICs进入全球市场的理想时刻 ，优先考虑承担最高疾病负担的社区的需求。 基因疗法在人类基因组中产生靶向变化的能力正在为治疗甚至治愈数十种限制生命的人打开大门 疾病。然而，使基因疗法新颖和转化的特征也使它们变得困难为了开发，测试和管理基因疗法，卫生系统必须配备先进的制造设备，先进的医院设备，经过专门培训的人员和成熟的监管环境。 制造和提供基因疗法所需的必要基础设施为其高昂的价格做出了贡献。2022年，用于β地中海贫血的基因疗法Zynteglo在美国获得了监管部门的批准，一次性输注的预计价格为280万美元。3虽然价格仍然 目前来看，技术创新、企业竞争和新的支付模式有望降低成本，提高基因 高收入国家的治疗。对于低收入国家而言，情况并非如此，在研发方面的限制，缺乏与基因疗法相关的医疗保健基础设施，训练有素的劳动力有限，政策不足和融资限制造成了巨大的障碍。这些挑战引起了科学家，患者和其他利益相关者对基因疗法在低资源环境中的长期可行性的怀疑。 新的医疗技术不适合LMIC的说法是将世界上大多数人排除在现代医学的好处之外的长期理由。如果不齐心协力在中低收入国家建立基因治疗能力，全球卫生鸿沟将继续扩大。基因治疗行业正处于起步阶段，但早期的临床成功和大量的资金已经产生了巨大的势头。这是LMICs进入全球市场的理想时刻，优先考虑承担最高疾病负担的社区的需求。 1.2 使用此报告 当各国决定是否投资于基因疗法时，他们必须权衡这些潜在治愈疗法的未来收益与直接和间接成本以及公民的健康需求 。鉴于该领域的快节奏和新颖性，这是一项艰巨而艰巨的任务。此外，从初步研发到卫生系统整合，基因治疗能力的成功建立取决于几个相互关联的领域（例如Procedre劳动力、融资、政策)。 本报告旨在简化和语境化全球基因治疗景观，作为 政府，行业，卫生系统和公民社会对在LMICs中建立基因治疗能力感兴趣的领导者的资源。首先，该报告将基因治疗分解为七个“能力” 每个支柱都简要概述了其在开发或提供基因疗法中的作用。 其次，该报告审查了来自五个低收入国家的案例研究。每个国家都积极致力于开发针对基因治疗的基础设施，代表不同的地理区域和经济阶段：中高收入（南非，泰国），中低收入（印度，坦桑尼亚）和低收入（乌干达）。此外，案例研究国家侧重于不同的疾病和感染目标，其中大多数在这些地区的患病率很高（图1）。 报告最后列出了一系列问题，旨在帮助领导人开始制定自己的路线图。认识到没有唯一正确的前进方向，每个国家都必须考虑对基因治疗基础设施的投资如何与国家健康，经济和政治议程保持一致。 Figure1 案例研究国家及其基因治疗疾病目标 成人艾滋病毒感染率为5.5% （全球平均水平为0.7% ）1 每年有>15,000名患有镰状细胞病的婴儿（全球约300,000）2 乌干达 -每年约11,000名患有镰状细胞病的婴儿3 坦桑尼亚 –6.7％的HBV患病率4 –720万艾滋病毒感染者5 –24.6/100,000 出生时患有A型血友病的男性6 南非 -3-9%的新生儿β-地中海贫血患病率7 泰国 -每年诊断出超过100万例新癌症病例（占全球癌症患者的约8%)8 印度 Notes: 1.人类免疫缺陷病毒（HIV）；“发布2020年乌干达基于人群的HIV影响评估的初步结果”，卫生部，新闻稿，2022年。 2.Ndeezi，G.，Kiyaga，C.，Hernandez，A.G.等，“乌干达镰状细胞特征和疾病的负担镰状细胞监测研究（US3）：横断面研究”，2016年。 3.Makani，J.，Tluway，F.，Makubi，A.等，“坦桑尼亚Muhimbili国家医院镰状细胞计划十年回顾”，2018年。 4.乙型肝炎病毒（HBV）;“病毒性肝炎管理的国家准则”，卫生部-南非共和国，2019年。 5.Allinder，S.M.和Fleischman，J.，“危机中世界上最大的艾滋病毒流行：南非的艾滋病毒”，战略与国际研究中心，2019年。 6.南非血友病基金会：https://hemophilia.org.za/。 7.Chaibunruang，A.，Sornkayasit，K.，Chewasateanchai，M.等，“新生儿中地中海贫血的患病率：泰国东北部预防和控制计划20年后的重访”，2018年。 8.“患者正在等待革命”，Immuneel：https://immuneel.com/the-india-story/。来源：KevinDoxzen为世界经济论坛创建 加速全球获得基因疗法：来自低收入和中等收入国家的案例研究6 2Landscape 正在开发基因疗法来治疗和治愈一系列疾病，但其价值可能无法达到疾病负担最高的国家。 2.1 基因疗法的兴起 基因疗法代表了一类新的药物。通过将遗传物质（DNA和RNA）去除，替换或插入患者的细胞中，基因治疗可以治疗并可能治愈遗传，传染病和恶性疾病。与传统药物在人的一生中服用并暂时缓解症状不同，基因疗法是一次性的程序，具有长期价值。 基因治疗研究与开发（R&D）呈指数级增长。在2022年中期，有 从早期研究到后期临床试验，超过2,000种基因疗法正在开发中（图2）。4焦点分布在数十个治疗领域，包括癌症 ，神经，血液，免疫和心血管疾病。这些新疗法已经改变了生活。镰状细胞病，白血病和淋巴瘤等癌症以及多种罕见疾病的患者在临床试验中经历了显着改善。5 Figure2技术创新刺激了基因治疗研究的指