加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告

本报告旨在探讨如何加强中国罕见病患者用药保障。罕见病在中国并不罕见，但由于高昂的药费和无药可用，很多患者面临着弃疗、不规范治疗的困境。孤儿药作为防治罕见病的专用药，其用药可及性在上市种类、医保覆盖以及整体支出等关键指标上均有较大提升空间。国家医保积极开展高值药物的谈判和纳入，并首次于2017年通过国家谈判把两种孤儿药纳入医保目录，在孤儿药的准入路径上实现了一定突破。但医保部门对如何建立罕见病用药保障体系、并确保其公平性和长期可持续发展等问题，一直存在着疑虑。因此孤儿药医保准入的顶层设计亟待建立，以指导医保和相关部门在多元筹资、准入评估、控费管理等方面开展罕见病的用药保障体系建设。