全球CGT基因载体行业市场研究报告（2022-2026）

全球CGT基因载体行业 市场研究报告（2022-2026） 2022年10⽉ Uresearch┺峜◟鉿╃䉗㐙俚䰕煝疵䉂广腁鉿╃䉗㐙俚䰕煝疵ⶥ✍䌑䓺䧯◗缋돂╝㶡溸煝疵㎑ꭶյ栃杅溸煝疵做岻✅笡⾕╝熶溸煝疵䧯卸璺帡䵴䐮◗┺╃㴟ㄌ溸鴚鉿╃俚䰕䍍锭漺난⿣뇺倣յ氲㲳 ⯜ꅐյ鿞⚂⟥䛉յ冝茤鍯㜜յ䈰包倣յⶖ術⣍䎙յ䈰╃䱽⯜յ气䘒楒㘷յ䐮瞣鍯뇼瞏┪溯╗뀖㔔ն !"#$Uresearch%&'(')*+,"#-./01234256%789$Uresearch./:;<=>?@ABfl!"#,DEFGHI$Uresearch,JKLMNOPQRS2TU!"#-V: ø" !"#.WX%01YZ[\]2KOL?^_`a01,bc%defg201hij/klmn,oUresearchp$Lq2rs2tu%vw $xy,zK[|"#.]vw%~rn?tun:UresearchSKÄÅÇ2ÉÑQÖÜ/ávw: !"#.]vwàâäã,;<-V9Kå$ç]éè:fië1Qíìc!"#.î*%ïñó+,UresearchKòô;<göõ;: 目录 一、基因载体行业基本概念与发展概况二、基因载体在CGT产业链中的地位三、基因载体行业市场规模与竞争格局 四、基因载体行业发展驱动因素及技术发展趋势 㕈㎌鿬✅⹱璼㕈㎌ꄨꃼ鿬✅儱㸞㜾徏潨溸㕈㎌䧶岖泈䙎㕈㎌㸍⪝㶇⼋缂ꂛ鉿銩ꁒ♨煝疵㕈㎌ⲍ茤䧶岖泈洒洡溸䈰⪾⼋锢䍎氠◟缂┱㕈㎌岖泈CGTյ气朮璇煝յ气朮⯜術յ鿛㕈㎌난⿣瞏뀖㔔ն 㕈㎌岖泈儱䭰⯈氠㕈㎌鿬✅㸞㜾徏潨溸㕈㎌㸍⪝⯒긳缂⫐吿婞䧶翞䰄蔺洡㕈㎌溸┞璀泈岻նꄽꁩꂘ璀泈岻潨溸㕈㎌䧶 ┱㶇╭缂叉虝✅俠⻉䧶┯俠⻉⛻◟叉虝✅㜾⛰茤㐃缂 ╚䕒⯒銩ꁒ鱎⯒岖泈洒洡溸潨溸ն周䰕缕術ꄬ䔴┯⻎㕈㎌岖泈⺪⮕╬✅⫐㕈㎌岖泈⾕✅㜾㕈㎌岖泈ն 缂岖泈儱䭰䍎氠别蔦✅䧶䐻✅匡徏溸缂缋✅㜾⟶뇼⻑ꀂ⪝别✅氠◟洒洡岖泈溸ꁩ瓨ն潨⯼╭锢溸缂岖泈做䑑╬⩹泯缂岖泈⾕䌏缂岖泈ն 㕈㎌┱缂岖泈劅⮵╭锢䍎氠◟ꇟ⚿䙎洒洡岖泈ꂀ䌑匡갫濫㕈㎌ꄨꃼ䪫勘յ㕈㎌罒ꀀ䪫勘溸ꂛ婢╤䌽駽돂䍎氠┯偃䪆㝕ꄢ婢䌦峅䍎氠◟䛔䙎芣淳յ䠋叉䙎洒洡յ䖦鉩硅洒洡♨⹴蔦麄 ⩹泯䙎洒洡ն !"#!$%&'()*+ !"#$%&Genetherapy:progressandpredictions'(Uresearch)* ♈✑氠编槏匡澚㕈㎌岖泈術朮勔鯵┪儱┞璀ꄨꃼ術朮呦䖦儱ꄽꁩ㕈㎌鿬✅㸞岖泈㕈㎌曩嫙窢⬮ꄨꃼ蔸杅㴼缂㎌婟㕈 ㎌鿬✅⬑㴼◗ꄨꃼ侞椚յ긳⻔䙎յ╤䌽缕術做䑑瞏㕈㎌岖泈術朮溸⪸ꨴ㺲䙎䌔劅缄䔕⿱術朮溸術侞յ㴘⪢䙎⾕ガ╃䧯勔ն缂岖泈╚㸉别✅缂溸㕈㎌⟶뇼□㝕ꓪ❹鰣鿬✅ն 槏䞰溸㕈㎌鿬✅䍎⪾㜜둛鿛㸍侞椚յ긳⻔杅䐻䙎յ潨溸㕈㎌鍯㵽ꓪ㝕┻ꪍ劻甯㴼銩ꁒյ⛽⩹泯ⸯ䙎⾕儅◟气☋⯜㜜溸杅䔰ն CGT ÖÜá%&'(780â ┱⚿缛㸰⮕㲳㳔術朮⾕㝕⮕㲳䫏✅術朮ꄽꁩ騫虹迀溮鯵溸ⲍ茤匡岖泈洒洡潸嬠㕈㎌┱缂岖泈潳䱹긳⻔洒洡溸周徏——䐻䊬DNAꄽꁩ㸉DNA溸騫䱽匡侊⺈迀溮鯵溸䙎枱㵄楓♈周岖泈ꂘ❈䕒䔥䍐周岖ꇟ⚿䙎洒洡䧯╬⺪茤ն %&'(,-#DE,-äãA 导入正常基因替代缺陷基因 作用机 理 导入具有治疗性的基因 直接纠正编辑致病基因 %&'(,- ./01, 2!,- /03 457000- 14000Da .5<500Da 65>100000Da 789: DNA ;<= ;<= >?@3 AB5CDE,-FGHI,”>?KLM6 AB NfiAP 78QR AS5TUV AW5T.XV 4Y5TQV Z[/0\]^_ A.`abcdef%&5ghiI'(%&; jbkV A6`lmnoNfipq`rs3tn+Vuvwx1 A.`>;<y z[2|]~`VÄ!Å)+rs 3aÇÉę !"#$%Uresearch)*!"#$%Uresearch)* 䭶攍鿬✅㸍⪝溸㶇⼋缂稝㒘⮕㕈㎌鿬✅⼋锢⺪⮕╬ ═㝕稝洡嬚鿬✅气朮㳔ꄨꃼ做䑑⾕긌洡嬚鿬✅ 朮槏⾕㳔ꄨꃼ做䑑ն 洡嬚鿬✅儱洡嬚缋别䈰侊ꅐ㝤⹜蔺洡茤ⲇ┻䶐䊎 ◗岖泈䙎㕈㎌溸ꓨ缀䈰瓨洡嬚鿬✅⼋锢䭇萠潸 ⪸洡嬚AAVյ萠洡嬚Adյꄋ鿛䓡洡嬚 RVյ䢌洡嬚LV瞏10✍璀ն 긌洡嬚鿬✅璀稝鿲㝃⼋锢䭇鯵積DNAյ㕈◟茭鯵溸긌洡嬚鿬✅㠁ꮒ瑠㲳茭鯵✅յ㕈◟臔⻉朮溸긌洡嬚鿬✅㠁ꮒ瑠㲳臔⻉朮յ傱编稝鿬✅ 㠁ꓭ绯稌積㲳յ庌⻉㒘긌洡嬚鿬✅瞏ն %&å!/ç !"#$%Uresearch)* å!çé å!èê xë íë ì],- eîå! ïNñeîóAAVò ôö[r5Hõú/ù#û/ùÖÜ5ü†|[°5qä%&!"]¢X£S qä%&§•¶3A.5qä%&Hß®©™5´¨^_65ßÆIØAr Luxturna'(RPE65ΩfNñä ±Õ”¥µG’ ïeîqäóAdò %&¶365õúá§r5ßPX]¢B(%&é5ªº 7kΩf[ >ø[¿5C¡¬:NƒJ!äÖÜ4õú᧰5%&]¢Ñ«X£W5ü†|[r Gendicine'(»… À ÃÕŒeîóRVò ffi0º7–id—“ÖÜÑ«”‘]¢5ü†|[° ôö[°5Gßõúû/ùÖÜ5’Cº7[k÷˙ÿ Yescarta'(BÖÜŸ⁄÷ ¤eîóLVò —“‹›fi5õúá§r5ßfl‡SR”‘]¢5Hõú/ùÖÜ#û/ùÖÜ qä%&§•¶3A.5ôö[Nfi°5’Cº7[k÷˙ÿ5·ß!$Õú LentiGlobin'(‚4„‰Â`Kymriah'(B-ALL :Ê ÁËeîå!ÈÍÎeîå!ÈËeîå!ÈÏÌ[ÓÎeîå!ÈŠõeîå!Y ûeîå! =≈ ßÆNfiÒÏ5IØ°5ôö[r5qä%&S_GJÚÛ Õú᧰5qä%&[7Ù]¢X£W5>ø[¿ Neovasculogen'(ıˆ˜¯¡Â ˘=!˙˚å! 洡嬚鿬✅⾕긌洡嬚鿬✅⻄劔⚳Ⲓ⺪氠◟ ┯⻎潨溸㕈㎌溸ꄨꃼ 洡嬚鿬✅⪾㜜鿛㸍侞椚둛յ긳⻔杅䐻䙎溸呦䖦⚳ⲹ⛰□㲾㐃䳂⪝䙎蔺淳낊ꯟ RV⾕LVյ⩹泯ⸯ䙎둛Ad瞏㴘 ⪢䙎ꭄ뀨♨⹴閕埛侒㝕气☋溸殭뀘 ♇劔䔶痓熏ն 긌洡嬚鿬✅⩹泯ⸯ䙎⛽յ㴘⪢䙎둛⺪䵴鿬㜾徏潨溸㕈㎌㵽ꓪ㝕┻亣✑矻⶿յ䧯勔⛽⛰㲾㐃鿛叉侞卸䈽յꄨꃼ侞椚 ⛽յ긳⻔䙎䈽瞏ꭄ뀨ն 病毒载体 洡嬚氮◟⪼㝙撬溸䒩䠋叉䙎缋侊ꅐ⻑ⶥ⮕ꃿ⻉✑╬㕈㎌ꄨꃼ鿬✅ն┞做긖洡嬚鿬✅缋ꁩ侊ꅐ⻑⪾劔剳䒩溸㴘⪢䙎⾕剳䗪溸⮕㲳⩴갗ꅌ䍳⺞┞做긖洡嬚溸䠋叉茤ⲇ䕒⯒◗㴼⻔ꂛ♈脯⪾㜜◗剳䗪䰤յ剳䌦驙溸鿛㸍杅䙎♨⹴剳㴘⪢յ剳杅䐻溸䠋叉杅䙎ն 潨⯼㝕ꌄ⮕㕈㎌⾕缂岖泈뀉潨ꓠ氠洡嬚鿬✅䊬氠溸儱AdյRVյAAV⾕LV㎃璀ն⪼╚AAV⾕LV⮕⯋儱㕈㎌⾕缂岖泈溸假┞♣鿬✅潸嬠⯼♣溸Ad⾕RV ⪾劔⩹泯ⸯ䙎⛽յ茤㝉痍ꄟ呦葬溸⚳ⲹ㐃╤䌽駽돂 ╚鱴匡鱴㝃錻ꓠ氠ն ˝q ïNñeîóAAVò ïeîóAdò ¤eîóLVò ÃÕŒeîóRVò ˛” ª ª ˇ ˇ !≈"# 18-26nm 60-90nm 80-130nm 80-130nm $$b%¶3 &5kb 8kb 8-9kb 8kb %&' Ï(DNA )(DNA Ï(RNA Ï(RNA ü†|[ *° r 4Y 4Y ôö[ r °5+E,,H[kö-./0ƒ5ˇk1e2 °5’Cº7[k÷˙ÿ *°5’Cº7[k÷˙ÿ —“3ç û/ùÖÜ4“ /ù/û/ùÖÜ /ù/û/ùÖÜ /ùÖÜ Õ[᧠r r r 4Y ]¢56X£ !"7-14786] ¢5r9R3-4Q 1-2786]¢ 2-4786]¢ 2-3786]¢ ]¢Ñ«X£ >6(U/10:T;5G/ùÖÜSR 2-4Q >2(U >2(U –i<= ‘ø°>–iórAAVG–iò G–i ffi0r>–i ffi0–i ?@eîå!AçBCfiã 洡嬚鿬✅儱潨⯼╤䌽駽돂╚❈氠劅╬䌦峅溸┞稝鿬✅ն㴋⺪✑╬纳缄☋⿣㸞潨溸㕈㎌峜⪝✅⫐ꁒ⯒岖泈侞卸□⺪ ♨✑╬╚ꭊ鿬✅㐃✅㜾㸞潨溸㕈㎌鿛叉俠⻉蔸潨吙缂╚䌔⯜䧯缂☋⿣⻑㎈ꀂն婟㜾긌洡嬚㕈㎌罒ꀀ䪫勘□㝕ꓪ❹鰣洡嬚✑╬ꁾꃼ㕈㎌罒ꀀꏕ⚂溸鿬✅ն 䶐䊎劔潨溸㕈㎌溸ꓨ缀䈰瓨洡嬚鿬✅ꄽ䊬氮┩ꌄ⮕缀䧯 1迀溮銡㜁⾕/䧶葬——㴼▄洡嬚鿬✅溸缀缃䧶缂⺆⻔䙎⾕䫏ⸯ駮⯋⬑㴼洡嬚鿬✅溸긳⻔缀缃䧶缂杅䐻䙎 2괛锢⚿ꄨ溸潨溸㕈㎌——㐃缂╚銩ꁒ僓⺪☋气뀔劻侞卸㠁ꄽꁩ⟶婞䧶翞䰄蔺洡㕈㎌㵄楓岖泈洒洡溸侞卸 3騫虹漴——ⷬ缀⻉扩䒩㲳/⼅Ⲙ㲳/鿴ⲙ⩧⚂䱽⯜鿛㕈㎌✑╬┪⛻✅䧶叉虝✅俠⻉✅溸甯㴼䧶炡僓✅缂銩ꁒն 萠潸⪸洡嬚Adeno-associatedvirusAAV儱┞璀傱岻蔦⼋㜩⯜յ傱葬⶿ꨄDNA洡嬚⪾劔㶇⼋螅㎭䌦յ銩ꁒꪍ侞յ岖泈侞卸䭥养յ⩹泯ⸯ䙎⛽յ긌蔺洡䙎յ긳⻔杅䐻䙎瞏⚳掾錻閗╬劅㴘⪢劔侞溸㕈㎌鿬✅䌦峅䍎氠◟✅⫐յ㜾㵄돂煝疵⹴╤䌽駲泈ն♈╤䌽駽돂匡澚♨AAV╬鿬✅溸㕈㎌岖泈⼋锢긳⻔濤ꌄյ㝕荆յ舽舸⾕艠荄ն 潨⯼㕈㎌岖泈╤䌽駽돂ꓠ氠溸╭锢╬ꓨ缀萠潸⪸洡嬚鿬✅rAAVն㴋氮긌蔺洡溸ꓩ气㒘AAV㕈熝┪侊ꅐ脯䧯⺢⟛汧◗═╗⹹⻔勒盛ꓨ㜩䍈⮬ITRs㸞ⸯ㕈㎌缀劂䰄╬潨溸㕈㎌纳㝕䶐䊎潨溸㕈㎌溸㵽ꓪ䌔ꮴ⛽⪼⩹泯ⸯ䙎⾕缂嬚䙎ն Dßéáˆ'éAAV%&'lm)*+ !"#$%&Gene-EditingTechnologiesPairedWithViralVectorsforTranslationalResearchIntoNeurodegenerativeDiseases'(Uresearch)* AAV鿬✅溸鿛㸍ꁩ瓨 绫⻑溸AAV洡嬚鿬✅⺪♨氠◟䠋叉缂䠋叉缂僓AAV銡㜁迀溮┱缂銩긖杅䐻䙎⺇✅缏⻉應嵛 ⫐⟥⺵ꄽ鴤ꂛ脯闒⹿AAVꄽꁩ⺇✅♃㸍溸⫐⻦✑氠ꂛ⪝缂㐃呦⫐✅յ둛㸸㕈✅瞏缂㊮溸⶷ⲙ┬ꂛ⪝缂呦脯銡㜁迀溮⚷錻迀溮ꐣ✅ꮴ闌ն AAV洡嬚鿬✅┞傿ꂛ⪝缂呦㹧⚷莈㜁䌔ꓤ侒⪼⶿ꨄ㕈㎌缀䌔㸞⪼鿛╬⹷ꨄDNA埛升㐃⹷ꨄDNA埛升┪ꂛ鉿鿛㕈㎌溸鿛䓡⾕脌駹♈脯㵄楓潨溸㕈㎌溸銩ꁒն AAVå!Õ[Ej !"#$%+,1./012Uresearch)* ┯⻎鉩庣㒘溸AAV⪾劔┯⻎溸缀缃긳⻔杅䐻䙎潨⯼䉂⹿楓AAV劔13璀◱㒘ꂀ200㝃璀⺈㒘䌔ꄢ婢氠◟㕈㎌術朮煝⹿նAAVꂛ ⪝缂溸ꁩ瓨❹鰣◟缂銩긖竒㕈⺇✅駮⯋AAV銡㜁迀溮㎌婟AAV銡㜁迀溮⬑㴼◗⪼缀缃긳⻔溸杅䐻䙎նꄽꁩ⟶뇼յ痓⺈AAV溸銡㜁迀溮䍈⮬☋气假溸缀缃⡿⻔䙎溸AAV鉩庣㒘潨⯼䉁 ⹿楓AAV劔13璀㝙撬鉩庣◱㒘AAV1-13ꂀ200㝃璀⺈㒘嬓 ┞璀⪾劔┯⻎溸缀缃鱶⻔䙎⺪긳⻔┯⻎溸缀缃ն潨⯼╤䌽䊬氠溸劔AAV2յAAV5յAAV8⾕AAV9瞏ն 㸉AAV鿬✅溸⚳䪫勘╭锢臔撌◟銡㜁⾕⩹泯ⸯ䙎潨⯼AAV鿬 ✅䪫勘䉂⹿㺥蔸睘┩♣ն氮uniQureյFreelineյVivetյSpark⾕REGENXBIO瞏⪫⺶䐷⹿溸睘┞♣⾕睘◝♣AAV銡㜁䉂缋兇獏⮃ガ╃溸⮵婢⯼冎鉿╃⹿㺥溸ꓨ掾鿛⻔睘┩♣AAV銡㜁做岻ն GPÂFéAAVä'G>øyz[ ÂFé 'GH#[ AAV1 IJÈKLÈMNIó˛OKIòÈPQ'G AAV2 4RPQÈIJÈSLÈT'GÈU AAV3 IJÈSLÈVÈU AAV4 4RPQÈIJÈUÈT AAV5 VÈUÈ4RPQÈñWX”ÈYï AAV6 VÈKL AAV7 IJÈSL AAV8 SLÈUÈ4RPQÈIJ AAV9 KLÈIJÈVóVZòÈSLÈ4RPQ AAV-Rerto PQ+EóÃøû[Ω\ò AAV-DJ SLȱՔÈVÈ]L AAV-DJ/8 SLÈUÈ4RPQÈIJ AAV-RH10 VÈKLÈIJÈ4RPQÈSL !"#$%Uresearch)* 䢌洡嬚鿬✅LentivirusLV儱┞稝侊ꅐ蔦别⩹泯罼꯼洡嬚 Dßéáˆ'éAAV%&'lm)*+ HIVյ⪾劔㍨葬溸⶿ꨄRNA洡嬚鿬✅