全球基因递送市场研究报告

全球基因递送市场研究报告 2023年01月 弗若斯特沙利文咨询公司 方法论 研究方法 沙利文于1961年在纽约成立，是一家独立的国际咨询公司，在全球设立45个办 公室，拥有超过2,000名咨询顾问。通过丰富的行业经验和科学的研究方法，我们已经 为全球1,000强公司、新兴崛起的公司和投资机构提供可靠的咨询服务。作为沙利文全球的重要一员，沙利文中国团队在战略管理咨询、融资行业顾问、市场行业研究等方面均奠定了良好的基础。 在市场行业研究方面，沙利文布局中国市场，深入研究10大行业，54个垂直行业的市场变化，已经积累了近50万行业研究样本，完成近10,000多个独立的研究咨询项目。 ✓沙利文依托中国活跃的经济环境，从大健康行业，信息科技行业，新能源行业等领域着手，研究内容覆盖整个行业的发展周期，伴随着行业中企业的创立，发展，扩张，到企业走向上市及上市后的成熟期，沙利文的各行业研究员探索和评估行业中多变的产业模式，企业的商业模式和运营模式，以专业的视野解读行业的沿革。 ✓沙利文融合传统与新型的研究方法，采用自主研发的算法，结合行业交叉的大数据，以多元化的调研方法，挖掘定量数据背后的逻辑，分析定性内容背后的观点，客观和真实地阐述行业的现状，前瞻性地预测行业未来的发展趋势，在沙利文的每一份研究报告中，完整地呈现行业的过去，现在和未来。 ✓沙利文秉承匠心研究，砥砺前行的宗旨，从战略的角度分析行业，从执行的层面阅读行业，为每一个行业的报告阅读者提供值得品鉴的研究报告。 ✓弗若斯特沙利文本次研究于2023年01月完成。 一、基因递送市场分析 基因递送技术是一种将外源遗传物质定点递送至靶细胞内并进行表达的技术，是众多基因研究及应用领域的重要底层技术之一。基因递送技术应用广泛，在生命科学研究、基因药物的研发及商业化生产、食品农业、绿色能源、工业发酵等领域均有应用。基因药物的研发及商业化生产是基因递送技术重要的下游应用领域之一，基因递送技术为细胞与基因治疗药物、核酸疫苗等基因药物的研发及生产提供关键技术支持。 未来，随着基因递送技术迭代升级、行业利好政策持续发布以及下游应用需求快速增长等多项因素推动，基因递送领域将持续突破技术壁垒，吸引大量专业人才及资本进入，实现产、学、研各领域协同发展，推动行业集中度提升，加速行业整合。同时，基因递送外包服务也将向个性化、多样化、线上化、智能化等方向快速发展，基因递送外包服务企业将基于其深厚的基因载体构建、基因递送等理论知识及经验储备，开发更多递送系统、载体骨架、载体元件等，不断积累其原研能力，提供高难度、定制化的科研基因递送载体服务，为科研及临床药物研发客户开发符合实验需求的定制化基因递送载体系统，加速新型基因递送系统的研发，实现基因递送技术在下游领域更为完善及深入的应用，推动基因递送行业蓬勃发展。 1.1欧美日韩等国基因递送行业主要相关政策 政策名称 颁发部门 颁布时间 主要内容 人体细胞治疗和基因治疗的考量PointstoConsider(PTC)inHumanSomaticCellandGeneTherapy FDA 1991 首次提出了使用细胞和基因治疗应思考和注意的方向 人体细胞治疗和基因治疗指南GuidanceforIndustry:GuidanceforHumanSomaticCellTherapyandGeneTherapy FDA 1998 更新并替换了1991年的PTC，旨在为制造商提供有关生产，质量控制测试、基因治疗用重组载体和临床前试验管理方面的最新监管 信息 中止使用逆转录病毒改造血液干细胞基因的临床试验TemporaryHaltonGeneTherapyTrialsUsingRetroviralVectorsinBloodStemCells FDA 2003 一种逆转录病毒在法国一项基因疗法实验中引发一个儿童罹患白血病。因此，FDA将所有涉及逆转录病毒载体和针对免疫缺陷的基因治疗临床试验暂停，要求所有类似试验不能再纳入新的临床病例 人体组织和细胞捐赠、获得、筛选、处理、保存、贮藏和配送的质量和安全标准Directive2004/23/ECoftheEuropeanParliamentandoftheCouncilof31March2004onsettingstandardsofqualityandsafetyforthedonation,procurement,testing,processing,preservation,storageanddistributionofhumantissuesandcells 欧盟议会及理事会 2004 规定了所有用于人类应用的人体组织和细胞以及用于人类应用的人体组织和细胞制成品的捐赠、采购和测试的质量和安全标准，以确保对人类健康的保护 人类基因治疗产品给药后的长期随访LongTermFollow-UpafterAdministrationofHumanGeneTherapyProducts FDA 2020 加强了上市后对患者进行的长期健康随访，提供有关设计长期随访（LFTU）观察性研究的建议，以便收集基因治疗产品给药后延迟不良事件的数据 先进技术治疗医学产品法规Regulation(EC)No1394/2007oftheEuropeanParliamentandoftheCouncilof13November2007onadvancedtherapymedicinalproductsandamendingDirective2001/83/ECandRegulation(EC)No726/2004(TextwithEEArelevance) 欧盟议会及理事会 2007 将基因治疗产品、体细胞治疗产品和组织工程产品定义为先进技术治疗医学产品，对计划在欧盟成员国上市的、以工业方式制备的或以涉及工业过程的方法制造的先进技术治疗医学产品进行管理该法规中的医院豁免条款（Article28）允许医生在经过安全性和有效性验证后，为患者个体进行治疗，主要限定于在医疗机构中进行的个体细胞治疗。豁免权需由欧盟各国家修订至本国的相关医疗法规后得以执行。 人类基因疗法新药申请的化学、制造和控制信息GuidanceforFDAReviewersandSponsors:ContentandReviewofChemistry,Manufacturing,andcontrol(CMC)InformationforHumanSomaticCellTherapyInvestigationNewDrugApplication(INDs) FDA 2008 提供关于基因治疗产品的安全性、均一性、质量、纯度和有效性等支持信息的建议，适用于人类基因治疗产品，以及含有人类基因治疗产品或装置的组合 人类细胞医学产品指导原则GuidelineonHumanCell-basedMedicalproducts EMA 2008 指南讨论必要的细胞药物产品（CBMP）非临床研究，以预测产品的药理和毒理作用，指南还提供了关于进行药效学/药代动力学研究、剂量测定和临床疗效及安全性研究的指导，描述了细胞药物产品药物警戒方面和风险管理计划应给予的特殊考虑 同种异体胰岛细胞产品的注意要点GuidanceforIndustry:ConsiderationsforAllogeneicPancreaticIsletCellProducts FDA 2009 向参与同种异体胰岛细胞产品临床研究以治疗1型糖尿病的制造商和研究人员等提供建议，以帮助识别在新药研究中可能有助于确定产品安全性、纯度和效力的数据和信息 细胞治疗和基因治疗产品的效能试验PotencyTestsforCellularandGeneTherapyProducts FDA 2011 此指南为细胞和基因治疗产品的制造商等提供有关效能测试的建议，以支持IND或BLA申请 基因治疗药物产品在开发过程中的设计修改Designmodificationsofgenetherapymedicinalproductsduringdevelopment EMA 2012 介绍了特定的基因治疗药物产品的监管考虑，对申请档案中可能需要的研究类型作了深入分析，以支持开发过程中对产品设计的修改 在研细胞与基因治疗产品临床前评估指南GuidanceforIndustry:PreclinicalAssessmentofInvestigationalCellularandGeneTherapyProducts FDA 2013 规定了细胞治疗与基因治疗产品都适用的临床前研究需要考虑的问题，包括临床前研究目标、对临床前研究设计的总体建议、试验动物物种选择等 日本再生医学促进法 WHLW 2013 推动了另外两个法案的制定，即《再生医学安全法》（RM法）和《药物和医疗器械法案》（PMD法），提出了再生医学产品，包括细胞治疗产品的双轨制监管途径 日本再生医学安全法 WHLW 2014 为再生医疗的监管审批和产品安全提供了重要的法律支撑，其中说明应就对人体健康的影响程度，采用风险评估的三级分层体系，将再生医疗技术分为三类，以确定研究质量监督所需要的水平 日本药物和医疗器械法案 WHLW 2014 提供了医疗器械、体外诊断试剂、处方药、药品和化妆品以及再生和细胞疗法产品在日本市场中的规管法律框架 基于病毒或细菌的基因疗法和溶瘤细胞的脱落研究设计和分析DesignandAnalysisofSheddingStudiesforVirusorBacteria-BasedGeneTherapyandOncolyticProducts FDA 2015 提供了如何以及何时收集脱落数据以及如何使用脱落数据来评估向未经治疗的个体传播的可能性 基因治疗、载体疫苗和相关重组病毒微生物产品环境评估需求和内容确定行业指南DeterminingtheNeedforandContentofEnvironmentalAssessmentsforGeneTherapies,VectoredVaccines,andRelatedRecombinantViralorMicrobialProducts FDA 2015 提供了为IND，BLA（生物制品许可申请）或BLA补充提交EA（环境评估）时要考虑的内容并提供了EA提交的内容和格式的信息 关于人体组织和细胞编码的技术要求CommissionDirective(EU) 欧盟议会及理事会 2015 提出应通过对组织和细胞的编码以及附带的文件来确保从捐赠者到接受者的可追溯性，反之亦然。在接受者这一端，欧洲单一代码 2015/565of8April2015amendingDirective2006/86/ECasregardscertaintechnicalrequirementsforthecodingofhumantissuesandcellsTextwithEEArelevance 提供关于捐赠和负责采购组织和细胞的组织机构的信息。在捐献者一端，负责采购组织和细胞的组织机构可以通过要求链上的下一个操作者根据随附文件中的欧洲单一代码的捐献识别要素提供与组织和细胞使用有关的数据，来跟踪分配给人类使用的组织和细胞 用于基因疗法的微生物载体的建议RecommendationsforMicrobialVectorsUsedforGeneTherapy FDA 2016 针对用于基因疗法早期临床试验的微生物载体，提供关于产品生产及表征、临床前研究及临床研究的建议 韩国药品事务法PharmaceuticalAffairsAct,PAA MFDS 2016 该法案将细胞治疗产品被归类为生物制品，因此韩国生物制剂产品包括传统生物制剂（疫苗、血浆制剂与解毒剂）、重组DNA产品、细胞治疗产品与基因治疗产品等，此类产品的管理将依据药品事务法中的具体监管要求 对人类细胞、组织以及基于细胞和组织的产品的监管注意事项RegulatoryCons