北海康成-B2022年中期报告

2O22 中期报告 CANbridgePharmaceuticalsInc. 北海康成制药有限公司 （于开曼群岛注册成立的有限公司）股份代号:1228 目录 2释义 5公司资料 7业务摘要 10财务摘要 11管理层讨论及分析 29其他资料 46独立审阅报告 47中期简明综合损益表 48中期简明综合全面收益表 49中期简明综合财务状况表 51中期简明综合权益变动表 52中期简明综合现金流量表 54中期简明综合财务资料附注 释义 在本报告内，除文义另有所指外，以下词汇具有下列涵义。该等词汇及其定义未必与任何业内标准定义相符，亦未必可直接与其他在本公司相同行业内经营的公司所采用的同类词汇比较。 “审核委员会” 指 董事会审核委员会 “董事会” 指 本公司董事会 “首席执行官” 指 本公司首席执行官 “企业管治守则” 指 上市规则附录十四所载企业管治守则 “中国” 指 中华人民共和国，就本报告而言及仅作为地区参考及除文义另有所指外，本报告中对“中国”的提述不包括香港、澳门及台湾 “本公司” 指 北海康成制药有限公司，一家于2018年1月30日在开曼群岛注册成立的获豁免有限公司 “关联人士” 指 具有上市规则所赋予的涵义 “关连交易” 指 具有上市规则所赋予的涵义 “核心产品” 指 具有上市规则第十八A章赋予该词的含义 “董事” 指 本公司董事 “薛博士” 指 薛群博士，本公司创始人、董事会主席、执行董事兼首席执行官 “FDA” 指 美国食品药品监督管理局，美国健康与人类服务部的一所联邦机构 “全球发售” 指 股份的香港公开发售及国际发售 北海康成制药有限公司2 释义 “本集团”或“我们” 指 本公司、其不时的附属公司及并表联属实体，或如文义所指，于本公司成为其现有附属公司及并表联属实体的控股公司之前的期间，则指于相关时间被视为本公司附属公司及并表联属实体的附属公司及并表联属实体 “港元” 指 港元，香港法定货币 “上市” 指 股份于联交所主板上市 “上市日期” 指 2021年12月10日 “上市规则” 指 《香港联合交易所有限公司证券上市规则》，经不时修订、补充 “标准守则” 指 上市规则附录十所载上市发行人董事进行证券交易的标准守则 “国家药监局” 指 国家药品监督管理局 “提名及企业管治 指 董事会提名及企业管治委员会 委员会” “首次公开发售后受限制股份单位计划” 指本公司于2021年11月18日采纳的受限制股份单位计划 “首次公开发售后购股权计划” 指本公司于2021年11月18日采纳的购股权计划 “首次公开发售前股权 指 本公司于2019年7月25日采纳的2019年股权激励计划（经2021年6月11日修 激励计划”或“2019年 订） 股权激励计划” “招股章程” 指 本公司日期为2021年11月30日的招股章程 “薪酬委员会” 指 董事会薪酬委员会 “报告期间” 指 截至2022年6月30日止六个月 “人民币” 指 中国法定货币 “证券及期货条例” 指 香港法例第571章《证券及期货条例》（经不时修订、补充或以其他方式修改） 32022年中期报告 释义 “股份” 指 本公司股本中每股面值0.00001美元的普通股 “股东” 指 股份持有人 “联交所” 指 香港联合交易所有限公司 “TFDA” 指 台湾食品药品监督管理局 “美国” 指 美利坚合众国、其领土、属地及受其司法管辖权管辖的所有地区 “美元” 指 美国法定货币 “%” 指 百分比 北海康成制药有限公司4 公司资料 董事会 执行董事 薛群博士（主席） 非执行董事 陈侃博士 DerekPaulDiRocco博士 胡正国先生（于2022年7月5日获委任）乐霄先生（于2022年7月5日辞任） 独立非执行董事 RichardJamesGregory博士JamesArthurGeraghty先生陈炳钧先生 胡澜博士 总部及中国主要营业地点 中国北京朝阳区 容创路17号 时代凌宇大厦3楼 301室（附注） 香港主要营业地点 香港 尖沙咀广东道15号海港城港威大厦5座16楼A131室 法律顾问 香港法律： 达维律师事务所 香港 遮打道3A号 香港会所大厦18楼 附注：本公司未来预计将其中国总部迁至江苏省苏州市。 注册办事处89NexusWayCamanaBayGrandCaymanKY1-9009 CaymanIslands 证券登记总处 OgierGlobal(Cayman)Limited89NexusWay CamanaBayGrandCaymanKY1-9009 CaymanIslands 香港证券登记处 香港中央证券登记有限公司香港 湾仔 皇后大道东183号合和中心 17楼1712-1716号铺 合规顾问 新百利融资有限公司香港 皇后大道中29号华人行20楼 主要往来银行浦发硅谷银行中国 上海 大连路588号 宝地广场B座22层 SiliconValleyBank3003TasmanDriveSantaClara CA95054,USA 52022年中期报告 公司资料 联席公司秘书 马倩女士 黄伟超先生（于2022年4月1日获委任）王承鏱先生（于2022年4月1日辞任） 授权代表 薛群博士 黄伟超先生（于2022年4月1日获委任）王承鏱先生（于2022年4月1日辞任） 审核委员会 陈炳钧先生（主席） JamesArthurGeraghty先生 （自2022年2月16日起成为成员） 陈侃博士 RichardJamesGregory博士 （自2022年2月16日起不再为成员） 薪酬委员会 RichardJamesGregory博士（主席） 胡澜博士（自2022年2月16日起成为成员）胡正国先生（自2022年7月5日起成为成员）乐霄先生（自2022年7月5日起不再担任成员）JamesArthurGeraghty先生 （自2022年2月16日起不再为成员） 提名及企业管治委员会 薛群博士（主席） DerekPaulDiRocco博士RichardJamesGregory博士JamesArthurGeraghty先生陈炳钧先生 股份代号 1228 核数师 安永会计师事务所 执业会计师及注册公众利益实体核数师 香港鲗鱼涌英皇道979号 太古坊一座27楼 公司网站 www.canbridgepharma.com 北海康成制药有限公司6 业务摘要 本集团在其药物管线及业务方面取得重大进展，包括以下里程碑及成就： 海芮思®(CAN101)：是一款针对黏多糖贮积症II型（又称：亨特氏综合症）的药物。 •海芮思®于2021年5月在中国内地推出，随着新患者识别速度加快和商业保险覆盖范围扩大，本集团的商业团队取得了良好进展。自推出以来，截至2022年6月30日，我们已经诊断识别了539名患者。此外，在中国，海芮思®已进入由5个省份和42个城市的政府认可的商业保险计划（“惠民保”）。 CAN108(maralixibat)：是一款用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。CAN108在美国已被批准用于治疗阿拉杰里综合症(Alagille syndrome,ALGS（)注册药物名为LIVMARLI®)，并且正在研究用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症 (progressivefamilialintrahepaticcholestasis,PFIC)和胆道闭锁(biliaryatresia,BA)。我们拥有在大中华区开发、商业化以及在某些情况下生产CAN108的独家权利。 •目前已在北京首都儿科学研究所开展的CAN108（maralixibat口服液(LIVMARLI®)）治疗胆道闭锁的II期EMBARK1研究中进行首例患者给药。在中国进行的临床试验是全球EMBARK研究的一部分。该研究是一项多中心、随机对照的II期研究，旨在评估在肝门空肠吻合术后，CAN108对胆道闭锁治疗的有效性和安全性。该研究预期将在全球招募72例患者，其中包括在中国招募20例患者。 •作为阿拉杰里综合症的治疗药物，CAN108（maralixibat口服液(LIVMARLI®)）目前已通过审批，允许作为临床急需药品，在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区使用。 •目前NMPA和TFDA已受理CAN108（maralixibat口服液(LIVMARLI®)）用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合症患者的胆汁淤积性瘙痒这一适应症的上市申请。CAN108（maralixibat口服液(LIVMARLI®)）也已在2021年被FDA批准用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合症患者的胆汁淤积性瘙痒。CAN108目前也获得了国家药品监督管理局(NMPA)的优先审评资格，有望于2023年上半年在中国获批。 1:关于EMBARK研究：EMBARK是Mirum申办的全球II期研究，旨在评价maralixibat治疗Kasai术后BA受试者的有效性和安全性(NCT04524390)。此研究包括26周的随机对照治疗，然后是78周开放性扩展期，正在北美、欧洲和亚洲（包括中国）的多个研究中心开展。目前尚无药物获批用于BA患者的治疗。 72022年中期报告 业务摘要 CAN106：是一种人源化单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH)及其它C5介导的补休系统相关疾病。 •2022年2月于新加坡进行的试验临床1期显示阳性顶线数据。研究数据表明CAN106能对补体C5进行有效阻断，以及安全且耐受性良好。 •目前CAN106注射液在中国进行的Ib/II期临床试验已完成首例PNH患者给药。本研究是一项多中心、开放的Ib/II期临床试验，评价CAN106注射液在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中的耐受性、有效性和安全性、药代动力学和药效学特征。北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授为该项研究的首席研究员。CAN106注射液已在新加坡开展一项针对健康受试者的临床试验，结果显示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的剂量依赖性和药代动力学特性，游离C5和CH50均能得到有效抑制。基于这些结果，国家药品监督管理局批准了CAN106Ib/II期临床试验，用于治疗PNH患者。该试验由三个队列组成。第1组和第2组的参与者招募将在2022年第三季度完成。根据第1组和第2组的结果，我们预计将在2022年年底启动第3组研究，此外，我们预期于2022年第四季度或2023年第一季度获取中期数据。 CAN008：是一款用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)的药物，是一种CD95-Fc糖基化融合蛋白。 •报告期间，CAN0082期临床试验继续于中国招募新确诊患者。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验将评估CAN008的疗效，并探索不同生物标志物与治疗结果之间的相关性。我们预计在2022年底前完成临床试验参与者的招募。此外，我们预期有机会于2023年下半年获得中期数据读出。 •我们可能于未来五年内在中国启动CSN008商业化，作为胶质母细胞瘤的标准治疗（放疗加化疗）的联合治疗。 CAN103：是用于治疗戈谢病(GD)的酶替代疗法(enzymereplacementtherapy,ERT)。 •2022年7月，针对戈谢病I型和III型患者开展的CAN103注射液I/II期临床试验完成首例患者给药。本研究是一项多中心I/II期临床试验，包括两个部分：A部分（I期）为开放研究，旨在评估CAN103酶替代疗法在不同剂量下，在少数I型戈谢病初治受试者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。B部分（II期）主要在较多数的I型和III型戈谢病受试者中进行随机双盲，平行对照，剂量比较的研究，以评估CAN103的安全性、有效性。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3,000名戈谢病患者。 北海康成制药有限公司8 业务摘要 基因治疗：本集团拥有先进的世界一流基因疗法平台，专注于腺相关病毒(AAV)作为基因转染工