根据报告，Homology Medicines生物科技公司有望成为FIC的PKU疗法。公司成立于2015年，专注于罕见病开发基因药物。2021年第三季度收入为170万美元，同比增长183%，主要来自于与诺华和辉瑞的合作。净亏损为3,060万美元，同比增长9%，主要是由于研发费用增加。此外，公司启动了全球首个PKU基因编辑临床试验和Hunter综合症基因治疗试验，这两个试验都获得了FDA的IND批准。对于看好基因药物的长期投资者，建议买入。
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