创新药研发专题系列：小核酸药物：从上游解决疾病

小核酸药物是一种新型的药物研发技术，相比现有的小分子和抗体药物具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和长效性等优点，具有较大发展潜力。目前小核酸药物已在临床中初步展现出治愈疾病、替代现有疗法和填补空白适应症的能力，未来随着技术持续进步，小核酸药物有望成为继小分子和抗体之后具有颠覆性的新主流疗法。小核酸药物的市场潜力巨大，但发展仍处于早期阶段，目前全球已有14款小核酸药物上市，此外还有279款药物在研，其中60%仍处于临床前阶段。考虑到我国患者需求较大，因此随着研发推进，我国小核酸行业仍有较大发展空间。小核酸药物的技术难关有待进一步突破，一旦技术难关被攻破，小核酸药物潜力将有望被全面激发，行业迎来快速发展期。建议关注以下几类企业：1）拥有自主技术平台的企业；2）产品已进入临床后期的企业；3）具备原料药生产和研发服务能力的企业。