人工智能在临床试验领域应用最新趋势洞察

核心观点

• 临床试验复杂性增加：生物制药行业面临临床试验复杂性不断增加的挑战，主要受肿瘤学、中枢神经系统疾病和传染病等治疗领域的推动。此外，通货膨胀减少法案（IRA）对生物制剂的监管优惠待遇以及罕见病法案的激励措施也加剧了复杂性。
• AI 在临床试验中的应用：人工智能（AI）在临床试验中的应用日益广泛，用于提高试验设计、随机化、试验供应管理和站点监测的效率。AI 驱动的效率提升主要发生在试验前端，例如使用 AI 驱动的“数字孪生”模拟和方案设计。
• 监管空白：目前，AI 在临床试验中的监管仍然不明确，这阻碍了 AI 技术的广泛采用。美国食品药品监督管理局（FDA）于 2025 年 1 月发布的关于 AI 在临床试验中应用的指南草案被视为重要催化剂。
• AI 对 SaaS 的影响：对齐 AI 可能导致“SaaS 泡沫破裂”，因为 AI 代理程序可以降低客户自行开发软件的成本。然而，由于医疗保健数据的专有性和复杂性，垂直 SaaS 公司不太可能受到这种影响，反而可能通过 AI 增强竞争力。

关键数据

• 自 2012 年以来，平均 III 期临床试验中收集的数据量增加了六倍，从 92.9 万增加到 600 万。
• 肿瘤学临床试验被认为是执行最复杂的，由于其疾病的异质性、生物标志物和分子筛选以及适应性研究设计的需求。
• 2025 年，开发新药的平均成本（包括失败）从 2010 年的约 8.02 亿美元增长到 2025 年的约 26 亿美元，年复合增长率约为 8%。
• 在 III 期临床试验中，高达 30% 的患者流失率，其中至少有一半是由于患者选择退出。

研究结论

• AI 有望成为解决临床试验复杂性的关键工具，尤其是在试验设计和前端阶段。
• FDA 的监管指南草案和特朗普政府的 AI 行动计划可能会促进 AI 在临床试验中的应用。
• AI 驱动的效率提升主要发生在试验前端，例如使用 AI 驱动的“数字孪生”模拟和方案设计。
• AI 可能会加速软件/SaaS 的垂直化趋势，即专注于特定领域的 SaaS 供应商。
• 对齐 AI 可能导致“SaaS 泡沫破裂”，但垂直 SaaS 公司不太可能受到这种影响，反而可能通过 AI 增强竞争力。