成都先导药物开发股份有限公司是一家专注于新药研发的生物技术公司，总部位于中国成都，并在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司，于2020年4月在上海证券交易所科创板上市。公司致力于建立国际领先的技术平台，核心业务包括DNA编码化合物库的设计、合成和筛选(DEL)以及基于分子片段和三维结构信息的药物设计(FBDD/SBDD)。
业绩表现：
- 2025年，公司实现营业收入5.26亿元，同比增长23.09%；归母净利润1.10亿元，同比增长113.22%。
- 2026年第一季度，公司实现营业收入1.61亿元，同比增长50.40%；归母净利润4,150.02万元，显著增长。
- 主营业务整体毛利率为54.24%，同比增长2.35个百分点。
技术平台与研发：
- 公司已完成超过万亿种DNA编码化合物的合成，并拥有超过500人的科学家团队，提供从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务。
- 核酸药物研发平台包括生物信息学、核酸药物化学、RNA生物学等，能够提供高质量的RNAi技术服务和siRNA设计、合成及评价。
- 公司已在恶性实体肿瘤和免疫性疾病领域建立了小核酸新药产品管线，目前项目处于早期阶段。
AI技术应用：
- 公司的DEL+AI平台能够为未知结构的靶点产生海量数据，并利用已有数据构建靶点-化合物亲和力预测模型，赋能高质量苗头化合物发现。
- 自主研发的AI智能体HANDS和HAILO平台，旨在全面提升研发效率与响应能力，加速临床前候选药物发现及优化过程。
多肽领域布局：
- 公司已建成完成超3,500亿分子的类环肽库和超1,000亿分子的线性多肽化合物库，并在多个项目中验证了其筛选苗头化合物的能力。
- 正在探索类环肽分子在靶向放射性药物、肝外小核酸药物、口服环肽及靶向无序蛋白等领域的应用。
参股公司先衍生物：
- 先衍生物聚焦慢病治疗领域，布局针对高血压、高血脂、高体脂等疾病的小核酸新药管线。
- 针对AGT靶点的超长效降压药物LDR2402正在进行临床II期试验；用于治疗肥胖的小核酸新药LDR2515正在进行临床I期试验。
Vernalis业务：
- 英国子公司Vernalis在FBDD/SBDD领域深耕超30年，2025年以来FTE收入和项目里程碑收入均有增长。
- 公司正积极推进国内研发团队与Vernalis的协同和商业协作，提升商业项目的成功率及执行效率。
自研管线项目：
- 自研项目HG146针对复发或转移性腺样囊性癌(ACC)，目前处于临床II期研究阶段，初步数据显示药物在有效性和安全性方面均呈现积极信号。
- 公司其他自研管线亦稳步推进。
小核酸订单：
- 2025年，公司小核酸服务板块(OBT)实现营业收入7,526.04万元，同比增长56.68%。
- 稳步实施国内CMC项目的同时，小核酸CDMO能力获得海外客户认可，成功签订海外核酸类CMC订单。
未来战略：
- 公司核心战略是构建一个规模化、高效率且可拓展的药物发现系统，通过平台拓展与战略协同横向拓宽能力边界。
- 聚焦于新型工具分子与治疗性分子的持续发现、优化及转化，提升平台规模与交付能力，并积极探索授权、合作等多元化模式。
