成都先导药物开发股份有限公司是一家国际化的生物技术公司,总部位于中国成都,并在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司,于2020年4月在上海证券交易所科创板上市。公司致力于新药研发,核心业务包括DNA编码化合物库的设计、合成和筛选(DEL)以及基于分子片段和三维结构信息的药物设计(FBDD/SBDD)。
核心技术与平台
公司已完成超过万亿种结构全新、具有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成,并拥有超过500人的科学家团队,提供从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务。此外,公司还拥有核酸药物研发平台,包括生物信息学、核酸药物化学等,能够提供高质量的RNAi技术服务和基因敲除活性测试等。
业务进展与市场趋势
- 全球前端创新药研发需求:药物发现前端持续创新,靶点筛选呈现多样化趋势,公司通过DEL技术拓展应用,推出“DEL For”系列针对特定靶点进行深度挖掘。公司已完成超过500亿的环肽DEL库和超过1,500亿线性肽类分子库的设计,为快速发现大环化合物和肽类化合物提供工具。
- AI技术平台应用:公司构建了DEL+AI平台,通过机器学习和AI大模型训练实现精准的化合物活性预测和优化。主要聚焦于靶点-化合物亲和力预测模型构建和AI分子生成、评估、成药性评估,结合高效化学合成和高通量化合物检测平台,建设DEL+AI+自动化的“设计-合成-测试-分析”(DMTA)分子优化能力平台(HAILO)。
并购与战略规划
公司将持续关注行业先进技术,通过投资或收购行业相关技术型公司,充实研发实力,丰富业务链条。并购标的分为三类:一是强化现有业务的标的;二是上下游延伸的标的;三是新技术探索阶段的潜力型标的。公司秉持严谨、创新的原则,积极寻求符合战略的发展机遇。
参股公司先衍生物进展
先衍生物作为公司重要参股子公司,其高血压降压药已启动二期临床,预计年底提交代谢类靶点的IND申请。公司在临床前还布局了心血管、代谢、炎症、疼痛等多个领域项目,将审慎推进其他项目。
自研管线项目进展
自研管线项目里,HG146实体瘤(ACC)临床II期推进顺利,目前入组病人按照计划进行,预计年底前完成IIa数据公布。公司其他自研管线亦稳步推进,坚持研发服务与自研新药项目并行,注重与客户项目的隔离审查。
子公司Vernalis业务增长原因
英国子公司Vernalis(R&D)Limited在FBDD/SBDD领域深耕近30年,通过FTE服务模式和里程碑收入模式实现业务增长。公司正积极推进国内研发团队与Vernalis的协同和商业协作,提升项目成功率和执行效率,以期持续增加里程碑收入。