Cabaletta Bio Inc美国股票发行说明书（2026年5月4日版）

Cabaletta Bio 是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发创新性工程 T 细胞疗法，旨在为患有自身免疫性疾病的患者提供深度和持久的治疗效果，甚至可能治愈。公司 proprietary 的 CABA® 平台主要采用 CARTA 策略，通过一次性输注经过基因工程的 T 细胞，暂时和深度清除所有 B 细胞，从而重置免疫系统。公司 lead 产品 candidate 是 rese-cel，一种含有 4-1BB 共刺激结构域的全人源 CD19-CAR T 细胞，用于治疗多种自身免疫性疾病。

主要产品及临床进展：

• rese-cel：
  • 已获得美国 FDA 对治疗狼疮性肾炎和肌炎患者的 rese-cel 的 IND 批准，并分别获得快速通道和孤儿药资格。
  • 已启动针对皮肌炎或抗合成酶综合征患者的 rese-cel 注册性试验，并计划在 2027 年提交 BLA。
  • 在多中心 Phase 1/2 临床试验中，rese-cel 表现出良好的安全性和有效性，95% 的患者未出现 CRS 或 ICANS，并观察到深度和持久的临床反应。
  • 已与 Cellares 合作，利用其自动化细胞治疗制造平台 Cell Shuttle™ 进行 rese-cel 的生产，以实现规模化生产。
• RESET™ 临床试验：
  • 公司正在开展多个 RESET™ 临床试验，评估 rese-cel 在不同自身免疫性疾病中的疗效和安全性，包括狼疮、肌炎、系统性硬化症和重症肌无力。
  • 这些试验旨在评估 rese-cel 在标准预处理方案和无需预处理方案下的疗效。

公司财务状况：

• 截至 2026 年 3 月 31 日，公司拥有约 1.17 亿美元的现金和现金等价物。

公司发展战略：

• 公司计划利用本次发行的净收益以及现有的现金，主要用于扩大 rese-cel 的临床开发，包括启动额外的潜在注册性研究，以及进一步推进制造能力，为 rese-cel 的商业化做好准备。
• 公司将继续与现有合作伙伴合作，并探索与其他合作伙伴建立新的合作关系。

风险因素：

• 投资公司证券涉及高风险，包括管理对公司资金使用的广泛自由裁量权、潜在的股票稀释、市场波动风险、临床试验失败风险、监管审批风险和竞争风险等。