中国生物技术公司出海指南——欧盟法规程序和监管篇

摘要

ICON在为中国客户提供法规指导与策略方面拥有丰富经验，其服务涵盖通过集中审批程序向欧洲药品管理局（EMA）提交监管资料的准备阶段以及之后的阶段。本白皮书概述了潜在的法规策略和沟通计划，作为通过集中审批程序向EMA提交上市许可申请的指南，从而使得上市许可持有人能够在所有欧盟（EU）成员国以及欧洲经济区（EEA）的特定国家（冰岛、挪威和列支敦士登）销售药品，这些地区的潜在患者人数约为5亿人。

术语解释

• 集中审批程序：旨在获得在所有欧盟和EEA-EFTA国家有效的单一集中审批上市许可。
• 人用药品委员会（CHMP）：EMA下设的专门负责人用药品的委员会，在欧盟药物许可中发挥着至关重要的作用。
• 欧洲药品管理局（EMA）：负责对集中审批的上市许可申请进行科学评估。

引言 中国biotech公司向EMA提交MAA的主要障碍包括：

• 中国药物开发要求与欧盟存在很大差异。
• 非欧盟公司需要任命一名欧盟法定代表和药物警戒质量受权人（QPPV）。
• 非临床、临床和CMC/生产数据不符合欧盟要求。

聚焦EMA政策0070：临床数据透明度要求 EMA出台了政策0070，要求在上市许可或许可后程序期间主动公布提交的临床数据。该政策旨在增强药物开发的公众信任度和科学透明度，鼓励数据共享，支持医学研究和创新，并确保患者的机密性，保护商业机密信息（CCI）。

临床试验和临床数据 中国biotech公司需要根据欧洲伦理和GCP要求以及申办方职责评估在全球范围内开展的关键性研究。如果研究仅在亚洲当地人群中进行，并且产品具有种族敏感性或存在外在因素，则可能需要进行桥接研究。

中国biotech公司进入欧盟时面临的行政挑战 中国biotech公司在向EMA提交上市许可申请之前需要满足欧盟和EMA的行政要求，包括在欧洲经济区合法存在、必要的欧洲经济区账户凭证、发明名称提交、需要质量受权人以及药物警戒系统主文件（PSMF）的位置、欧洲经济区的批放行地点。

了解EMA的监管程序和欧盟的上市许可集中审批程序 集中审批程序是适用于整个欧盟的药品许可程序，在整个欧盟范围内只需进行一次申请、一次评估和一次许可。中国公司需要了解欧洲药品管理局与亚洲/中国卫生当局相比的监管要求。

建议中国企业尽早与欧盟EMA和各国监管机构开展互动 由于复杂的产品性质和对定制开发策略的需求，强烈建议中国biotech公司在向EMA提交意向书之前尽早与相关监管当局取得联系，并进行持续沟通。

申请人与EMA在科学咨询会议中的前期和后期互动 EMA的科学建议程序和提交前会议旨在澄清后期科学问题和为提交申请过程中可能出现的任何行政和技术问题做准备。科学建议会议将有助于制定中国biotech公司的战略计划，以最大限度地优化其战略。

结论 对于适用于集中审批程序的药品，推动其非临床、临床和CMC药物开发具有挑战性，需要定制开发策略，特别是对于在欧盟提交上市申请方面经验有限的中国公司。ICON在为中国客户提供法规指导与策略方面拥有丰富经验，其服务涵盖通过集中审批程序向欧洲药品管理局提交监管资料的准备阶段以及之后的阶段。