背景
确保所有儿童都能获得安全、有效和适龄的药物是全球卫生事业的当务之急。该愿景是，为更广泛的疾病和状况存在儿科配方，并且这些配方在世界上任何地方都广泛可用和可及，包括在最资源匮乏的环境中。实现这一愿景需要研究人员、监管机构、行业、全球资助者和全球卫生合作伙伴的协调行动，以克服儿科药物开发和交付中存在的长期障碍。
尽管监管激励和研究人员以及公私伙伴关系增加的投资旨在推进儿科配方开发，但全球适龄儿童药物的可及性仍然有限，尤其是在低收入和中等收入国家。在全球范围内，只有三分之一的国家将儿科配方纳入国家基本药物清单，而且当这种情况发生时，考虑的配方数量太少，无法满足所有儿童的需求。过于频繁地使用成人配方，通常是通过分割或碾碎片剂来适应儿童使用——这些做法会改变药物暴露，导致剂量不准确，增加治疗效果不佳或不良事件的风险。此类修改还使治疗更加复杂，降低了耐受性和可接受性，并损害了长期依从性——有时会阻止儿童获得基本药物。
项目范围和目标
在 GAP-f 框架下，WHO 全面审查了 EMLc 上药物的配方，以 inform the 2023 和 2025 年的 EMLc 更新。该项目包括以下活动和子活动：
- 评估全球范围内医疗保健工作者对适龄配方需求的感知和差距。
- 审查适龄配方的当前市场格局，基于多个可用数据来源。
- 评估儿童治疗效用背景下的适龄性，以确定 EMLc 和儿科配方差距：
- 设计和测试一个专门的儿科质量产品配方评估工具 (PQPPAT) 来支持在治疗效用背景下系统地评估配方的适龄性。
- 系统地评估仅包含在 WHO 模型药物清单 (EML) 中的药物和适应症，因为它们对儿童的治疗效用而考虑将其纳入 EMLc。
- 确定建议添加到或从 EMLc 中删除的配方，根据其适龄性和市场可用性。
- 确定基本药物儿科配方差距，以 inform 未来的研究和开发，并解决未满足的儿科配方需求。
主要发现
- 290 种药物被确定为缺失（完全或以适龄配方形式），387 种药物被确定为有问题。
- 最常见的差距包括口服液体、片剂和注射剂。
- Ciprofloxacin、phenobarbital 和 omeprazole 被引用为最需要但不可用的药物，而 lopinavir + ritonavir 和 amoxicillin + clavulanic acid 因可接受性、可用性或稳定性差而经常被提及为难以给药。
- 更广泛的挑战包括广泛地使用说明书外用药、依赖临时配方和剂量复杂性。
- 通过 PQPPAT 的应用，确定了 79 种存在适龄配方差距的药物，为 WHO 和合作伙伴提供了明确的基础，通过 PADO 活动和相关后续活动来解决这些差距。
结论
审查 EMLc 上配方的适龄性导致了大量的更新——包括添加、删除和其他修改——所有这些都已被采纳并反映在 2023 年和 2025 年的版本中。这项基础工作确保了 EMLc 仍然是各国和采购机构最最新的全球参考，支持国际和国家采购的配方与儿童可用的最新选项保持一致。这项广泛的工作还使 79 种存在适龄配方差距的药物得以确定，为 WHO 和合作伙伴提供了明确的基础，通过 PADO 活动和相关后续活动来解决这些差距。
