小核酸赛道正掀起“第三波”创新浪潮,成为2026年投资主线。小核酸药物具备靶点覆盖广、研发迭代空间大、特异性高、作用效果持久等优势,主要包括siRNA、ASO和适配体。截至2025年12月3日,全球共有23款小核酸药物上市,其中ASO药物14款,siRNA药物7款,适配体药物2款。根据弗若斯特沙利文统计,全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长至2024年的57亿美元,复合年增长率达16.2%,预计2034年市场规模将达549亿美元,其中siRNA药物市场占比将从2019年的6.2%提升至2024年的44.5%。
小核酸领域成为下一波BD合作集中地,交易金额逐年攀升。近三年来全球共达成近百起小核酸BD合作,交易金额持续上升。2025年11月,圣因生物与美国礼来达成全球研发合作与许可协议,潜在里程碑总金额达12亿美元;同年9月,舶望制药与诺华深化战略合作,潜在里程碑总金额达52亿美元。
海外龙头Alnylam和Ionis引领全球技术发展,分别以siRNA和ASO技术占据先发优势。Alnylam已获批5款siRNA药物,覆盖肝病、神经系统疾病等领域,2025年第三季度实现总收入12.5亿美元,同比增长149%。国内药企加速布局,如石药集团的SYH2053(II期)、瑞博生物/齐鲁制药的RBD7022(II期)、靖因药业的SRSD216(II期)等。
我们认为小核酸药物将成为明年一大投资主线,国内相关产业链有望受益。建议重点关注海外小核酸龙头药企(Alnylam、Arrowhead、Ionis等)以及国内已布局小核酸药物的药企(石药集团、悦康药业、恒瑞医药、瑞博生物、舶望制药等)。
风险提示:产品临床进展不及预期;产品销售不及预期;行业竞争加剧;政策风险等。