成都先导机构调研纪要

成都先导药物开发股份有限公司是一家总部位于中国成都、并在英国剑桥和美国休斯顿设有子公司的生物技术公司，致力于小分子及核酸新药的发现与优化。公司于2020年4月在上海证券交易所科创板上市，核心业务围绕DNA编码化合物库(DEL)技术、基于分子片段和三维结构信息的药物设计(FBDD/SBDD)、寡聚核酸新药研发平台(STO)以及靶向蛋白降解平台(TPD)等四个核心技术平台。

一、公司介绍 成都先导聚焦小分子及核酸新药的发现与优化，打造国际领先的新药发现与优化研发体系。公司核心能力包括：

1. DNA编码化合物库技术：DEL库分子数量已超过1.2万亿，涵盖超过6,000种分子骨架和近40,000种合成砌块，是全球规模最大的实体小分子化合物库。
2. 药物设计技术：FBDD/SBDD技术已应用于DEL库的拓展和聚焦化合物库的构建。
3. 核酸药物研发平台：提供RNAi技术服务、siRNA设计和体内外评价等。
4. 其他研发能力：涵盖药化、计算科学、生物评价和药学研究等。

公司已建立小核酸新药产品管线，项目处于早期阶段，并拥有超过500人的科学家团队，提供从靶基因到临床试验申请阶段的研发服务。

二、问答环节

1. DEL库的边际优势：公司DEL库规模虽大，但可成药分子数量更为浩瀚。单纯数量并非关键，分子的多样性、新颖性、成药性及筛选方法的有效性更为重要。公司通过系统化设计和持续迭代提升DEL库质量，并已发表近20篇关于DEL合成化学反应的原创科学论文，推动技术发展。
2. 业务合作模式：公司可在靶点亚型功能迥异、通用机制靶点或不同手段靶向同一靶点等情况下，不接受单个靶点筛选后的排他限制。
3. DEL联盟合作：公司作为唯一技术服务供应商加入由阿斯利康、百时美施贵宝、强生等跨国药企组建的全球首个DEL联盟，通过资源共享和最佳实践分享加速药物发现。联盟不涉及靶点信息或具体开发细节，目前已有其他公司有意加入。
4. 英国子公司毛利率问题：英国子公司Vernalis因FTE计价模式成本较高，毛利率较低。公司正通过研发协同、商业协作和商务拓展提升其研发产出效率，以改善毛利率水平。
5. DEL+AI+高通量DMTA平台：公司自主搭建的化合物优化平台整合自动化合成、分析和纯化技术，结合AI/ML加速药物发现。平台特点在于：
   • 拥有超53类靶点类型、数百个DEL筛选项目的真实实验数据，这些数据高质量、不依赖蛋白质结构且靶点多样性丰富。
   • 利用DEL数据训练AI模型，可预测非DEL空间的化合物活性、成药性，扩大可探索空间并加速优化过程。
   • 形成从靶点到临床前候选物的完整数据流，为难成药靶点提供创新、快速、高效的解决方案。