太平洋医药日报：PTC小分子Sepiapterin在欧盟获批，用于治疗PKU

市场表现

2025年6月26日，医药板块涨跌幅-1.05%，跑输沪深300指数0.70pct，涨跌幅居申万31个子行业第29名。各医药子行业中，血液制品(+0.23%)、体外诊断（-0.19%)、医药流通（-0.26%）表现居前，医疗研发外包（-2.67%)、其他生物制品(-1.80%)、疫苗（-1.12%)表现居后。个股方面，日涨幅榜前3位分别为华强科技(+19.99%)、南模生物(+10.53%)、东方海洋(+9.85)；跌幅榜前3位为荣昌生物（-18.36%）、悦康药业(-9.03%)、昂利康（-6.00%）。

行业要闻

PTC宣布，旗下药物Sephience（Sepiapterin）已获欧盟委员会批准，用于治疗所有年龄段、不同严重程度的苯丙酮尿症（PKU）患者。Sepiapterin是一种天然的BH4酶辅因子前体，BH4是苯丙氨酸羟化酶（PAH）发挥作用所必需的关键辅因子。该药通过药理伴侣机制发挥作用，即该药和BH4分别可与变异型PAH结合，提升酶活性，涵盖PKU中常见且对BH4不敏感的PAH变异型。该机制可增强错误折叠PAH酶的构象稳定性，并显著提高细胞内BH4浓度，从而有效降低血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。

公司要闻

• 润都股份（002923）：顺利通过美国FDA现场检查。
• 中美华东（000963）：注射用HDM2020临床试验申请获NMPA批准。
• 宣泰医药（688247）：恩杂鲁胺片ANDA获得FDA暂时批准。
• 博亚生物（300294）：达拉特旗博雅单采血浆有限公司取得营业执照。

风险提示

新药研发及上市不及预期；市场竞争加剧风险等。

投资评级说明

• 行业评级：看好/中性/看淡（预计未来6个月内，行业整体回报高于/介于/低于沪深300指数5%以上）。
• 公司评级：买入/增持/持有/减持/卖出（预计未来6个月内，个股相对沪深300指数涨幅在15%以上/介于5%与15%之间/介于-5%与5%之间/介于-5%与-15%之间/低于-15%以下）。