杰富瑞医疗会议第一天：BCRX和MREO

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (BCRX)

• 商业成功： Orladeyo 在 HAE 市场取得显著成功，Q1 销售额超预期，公司上调 FY2025 指导至 5.8-6 亿美元。
• 增长动力： BCRX 管理层重点关注 Netherton 综合征 (NS) 和 DME 的治疗药物。
• BCX17725 (KLK5 抑制剂) 开发进展：
  • 选择 Q2W 皮下给药方案，基于皮肤更新率（每 2 周）和药物对靶点的亲和力。
  • 正在进行 1 期临床试验，计划在 4 周内以 6mg/kg 剂量给药 3 次，若 4 周内无效果则增加剂量。
  • 4 期临床试验设计仍在确定中，预计与 FDA 协商终点指标。
• DME 1 期临床试验： 计划招募 9 名患者，评估 3 个剂量水平的视网膜厚度变化。
• 风险： HAE 市场竞争、Orladeyo 推广缓慢、管线开发风险。

Mereo BioPharma Group PLC (MREO)

• OI 治疗： 预计 2025 年中期公布 ORBIT 试验的 2 期数据分析结果。
• ORBIT 试验：
  • 若中期分析成功，RARE/MREO 将揭盲并公布数据。
  • PBO 组的 AFR 变异较大，预计高于 0.72 的假设值。
  • 即使中期分析未达预期，管理层仍认为最终分析对商业化的影响不大。
• COSMIC 试验： 儿童数据库已锁定并正在清理，若 ORBIT 中期分析成功，COSMIC 将由 DMC 审查。
• 商业化计划： 计划于 2026 年启动 OI 商业化，有望获得 EU 快速审批资格。
• 风险： 疗效、安全性、商业化风险。

估值与风险

• BCRX： 目标价 14 美元，基于 DCF 和概率调整 EPS 分析。
  • 下行风险：HAE 竞争、Orladeyo 推广缓慢、管线开发风险。
  • 上行风险：HAE 和 PNH 市场竞争、NVS Iptacopan 3 期试验的积极结果、BCX17725 在肾脏适应症中的疗效和安全性。
• MREO： 目标价 7 美元，基于 DCF 和概率调整 EPS 分析。
  • 风险：疗效、安全性、商业化风险。

投资建议

• BCRX： 买入
• MREO： 买入