Intellia Therapeutics (NTLA) 发布了 8-K 报告，披露了 III 期临床试验的详细信息，包括一名患者出现 Grade 4 肝转氨酶升高。公司表示，该事件的发生率较低（III 期试验中 2/320 例患者），且计划和时间表保持不变。NTLA 重申了其计划在 2025 年底前招募 550 名患者，并在 2027 年初（或 2026 年底）完成全部 765 名患者的招募。
公司在与卖方通话中提供了更多细节，确认该事件与 Nex-Zto 有关，因为其临床表现与 I 期试验中的单例患者经历相似。III 期试验中仅发生了一次 Grade 4 LFT 事件（频率为 0.4%），如果包括 I/II 期试验，则所有患者的频率为 0.6%。该事件发生在第 24 天，并在第 28 天达到峰值，这与 LNP 类效应的典型时间线（4-5 天后出现，且 LFT 水平不会如此之高）不符。
患者出现了 Grade 4（>20X ULN）肝转氨酶升高，但肝功能似乎没有受到影响，且未达到 Hy's law 标准。公司表示，如果这是药物性肝损伤 (DILI) 案例，则应被视为 Grade 1 事件。值得注意的是，患者在接受 Nex-Zto 之前每天服用 3g 阿司匹林（相当于美国以外的 Tylenol），且基线时胆红素水平为“高正常”，这可能对 Grade 4 LFT 事件有额外的解释作用。
NTLA 将向监管机构报告该安全事件，但不会承诺提供有关患者后续状况的额外更新。公司对 III 期试验保持盲态，目前无法确定该事件是否与药物直接相关，但基于其临床表现，他们认为该事件与 Nex-Zto 相关的可能性较大。
Jefferies 给予 NTLA “买入”评级，目标价为 86 美元，预计总回报率（价格 appreciation plus yield）在 12 个月内为 15% 或更多。分析师认为，尽管出现了该安全事件，但 NTLA 的计划和时间表保持不变，且该事件的发生率较低，因此对该公司的估值和前景影响有限。
