Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) 的研报显示,该公司正在进行的 Nex-z Phase 3 MAGNITUDE 试验中,一名患者出现了 Grade 4 肝酶升高,但该事件与之前 Phase 1/2 试验中的第一例类似,均为无症状且无需干预即可恢复,因此被认为对试验进展影响有限。此外,NTLA 还披露了 Phase 3 MAGNITUDE 试验的更新,目前该试验已招募约 365 名 ATTR-CM 患者,其中约 240 名患者接受了 Nex-z 治疗,且试验进度符合预期。NTLA-2002 在 HAE 方面的 Phase 3 HAELO 试验招募进展顺利,预计将在 2025 年第三季度完成招募,并于 2026 年下半年提交 BLA。Nex-z 在 ATTRv-PN 方面的 Phase 3 MAGNITUDE-2 试验招募也在顺利进行中,预计 BLA 提交时间为 2028 年。Barclays Capital 将 NTLA 的股票评级定为“增持”,目标价为 26 美元,认为该公司的主要项目具有有利的风险/回报比,且对项目进展的潜在风险有限。