Disc Medicine, Inc. 是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化新型治疗严重血液疾病的方法。公司拥有一个临床和临床前产品组合，旨在改变与红细胞形成和功能相关的根本生物学途径，特别是血红素生物合成和铁稳态。公司目前的产品线包括用于治疗血色病（包括红细胞生成障碍性贫血）的 bitopertin，用于治疗骨髓纤维化贫血和慢性肾脏病贫血的 DISC-0974，以及用于治疗真性红细胞增多症和其他血液学疾病的 DISC-3405。此外，公司的临床前计划还包括用于治疗与炎症相关的贫血的 DISC-0998。公司利用已被人类验证的分子机制来开发产品候选物，并相信如果获批，每个产品候选物都有可能改善患有血液疾病的患者的生活。
公司目前的主要产品候选物是 bitopertin，这是一种甘氨酸转运蛋白 1 抑制剂，先前由罗氏公司评估过，并在其他适应症中显示出活性。公司最初正在开发 bitopertin，用于治疗血色病，包括红细胞生成障碍性贫血和 X 连锁血色病。公司计划在 2025 年下半年开始 APOLLO 试验，并预计在 2025 年下半年根据加速批准计划提交 bitopertin 在红细胞生成障碍性贫血中的新药申请。公司还与国立卫生研究院签署了一项合作研究和开发协议，以进行 bitopertin 在 Diamond-Blackfan 贫血中的 NIH 资助的临床试验。
DISC-0974 是公司铁稳态产品线的主要产品候选物，于 2021 年 6 月从艾伯维德国股份公司获得许可。DISC-0974 旨在抑制铁调素的生产并增加血清铁水平。公司于 2021 年 6 月向美国食品药品监督管理局提交了 IND 申请，并于 2021 年 7 月获得了批准。参与者于 2022 年 6 月在美国完成了健康志愿者的一项 I 期临床试验，结果显示耐受性可接受，并显示出靶向 engagement、铁动员和增强的红细胞生成证据。公司于 2022 年 6 月启动了 I 期 b/2 临床试验，用于治疗骨髓纤维化贫血患者，并于 2023 年 2 月启动了另一项 I 期 b/2 临床试验，用于治疗非透析依赖性慢性肾脏病贫血和贫血患者。公司还正在开发一种针对抗血纤维蛋白原的单克隆抗体 DISC-0998，该抗体也针对铁调素抑制，并具有比 DISC-0974 更长的血清半衰期。最后，公司正在开发一种针对跨膜丝氨酸蛋白酶 6 的单克隆抗体 DISC-3405，该抗体是公司铁稳态产品线的一部分，旨在诱导铁调素生产并降低血清铁水平。公司预计将在 2025 年上半年开始 DISC-3405 在真性红细胞增多症中的 II 期临床试验。
公司最近的一项重大发展是其在 2025 年 1 月 21 日与 FDA 进行的 Type C 会议中获得了关于 bitopertin 在红细胞生成障碍性贫血中的 APOLLO 上市后确认性临床试验的积极反馈。作为会议的结果，公司与 FDA 就 APOLLO 试验的设计达成了共识。试验的主要终点是 6 个月治疗期间 10:00 至 18:00 之间平均每月无疼痛的日照时间，以及 6 个月治疗后全血金属游离 PPIX 的基线变化百分比；其他疗效指标包括光毒性反应的发生率、累计无疼痛的日照时间、患者全球印象变化和前驱症状出现时间；选择 60 毫克 bitopertin 剂量和 6 个月的治疗持续时间；纳入 12 岁及以上患有红细胞生成障碍性贫血（包括 X 连锁血色病）的患者；以及一项双盲、安慰剂对照的随机试验，约 150 名患者按 1:1 的比例随机分组。公司预计将在 2025 年下半年开始 APOLLO 试验，并将包括美国、加拿大、欧洲和澳大利亚的地点。公司预计将在 2025 年下半年根据加速批准计划提交 bitopertin 在红细胞生成障碍性贫血和 X 连锁血色病中的新药申请。
