利用外部可控临床试验（ECTs）的优势以加速更优药物的研发

研报主要内容总结

引言

• 背景：外部控制临床试验（ECTs）是加速新疗法开发的关键方法。
• 目标：探讨如何通过应用外部控制臂（ECAs）来加快临床开发。

当前监管立场

• FDA：历史对照通常用于特定情况，如高且可预测效果的疾病或治疗效果明显的情况。对于生命威胁性疾病和严重疾病，或某些罕见病，外部控制研究可能被接受。
• EMA：对真实世界数据（RWD）的兴趣增加，但尚未广泛接受外部控制研究作为主要证据。

ECAs作为主要证据的情况

• 条件：主要应用于极罕见疾病、未满足医疗需求或内部对照不可行的情况。
• 案例：
  • 美国：2019年至2021年，8个新药批准中使用了RWE支持关键研究；2017年至2022年，2个非肿瘤罕见病产品使用了ECAs。
  • 欧盟：2016年至2021年，18个肿瘤营销批准中有3个接受了RWD衍生的ECAs。

关键考虑因素

• 数据稳健性：确保数据的可靠性和完整性。
• 患者匹配：保证患者群体的一致性。
• 潜在偏差控制：识别并解决所有可能引起偏见的因素。
• 早期沟通：与监管机构进行详细讨论，提供充分的解释和证据。

AI的作用

• 趋势分析：利用AI分析RWE数据，识别影响变异性的关键因素。
• 扩展应用：AI有助于扩大ECAs的应用范围，优化剂量、支持新的给药途径等。

未来展望

• 广泛应用：随着监管思维、方法和技术的进步，ECAs有望更广泛地应用于药物开发。

关键数据

• 美国：2019年至2021年，8个新药批准使用了RWE；2017年至2022年，2个非肿瘤罕见病产品使用了ECAs。
• 欧盟：2016年至2021年，18个肿瘤营销批准中有3个接受了RWD衍生的ECAs。