商业智能在新药研发领域的探索

2023帆软第五届智数大会 商业智能在 新药研发领域的探索 2023年8月 免责声明： 以下幻灯片陈述的观点和意见，仅为演讲者个人看法，与演讲者受聘和所属单位无关。 本演讲材料包括幻灯片属于演讲者个人知识产权，受所在国版权法律保护，经许可方能使用。演讲者对演讲材料保留所有权利。 目录 CONTENTES 01 新药研发现状 02 新药研发痛点 030405 数字化解决方案 成果展示及感悟 愿景及感恩 -PART- 国内新药研发势头迅猛 2021年中国药物临床试验登记数量首次突破3000项 2020/2021/2022三年度登记总量分别较上一年度增加： 2020年2021年2022年 9.1%29.1%1.2% 22512386 2535 31793318 338 1588 939809 1397 2013201420152016201720182019202020212022 数据来源：中国新药注册临床试验进展年度报告(2022年) 国内新药研发势头迅猛 2022年内 临床试验药物类别 2022年内 药物临床试验分期 2022年内国内药物临床 试验范围 中药/天然药物化学药物生物制药 Ⅰ期Ⅱ期Ⅲ期Ⅳ期其他 国内试验其他国际多中心试验 •2022年中国药物临床试验仍以化学药为主，占比75%;对比去年(70.8%)数据,化学药物提升4个百分点。 •生物制品占比23%，相比于2021年的25%有了略微下降。 •2022年临床试验分期中“其他”依旧占比最高， •达到50.36%，其中生物等效性/生物利用度试验 •共计1412项。 •Ⅰ期临床试验851项，同比下降5.23%； •Ⅲ期临床试验390项。 •Ⅲ期临床试验是药品上市前的最后一关，基本代 表了未来2~3年内的药物上市走向。 •目前临床试验多以国内试验为主，2022年总计285项国际多中心试验，同比下降9.8%。 •其中Ⅲ期临床试验152个，占比53.3%。 •Ⅲ期临床试验的入组患者数量大，选择国际多中心的研究方式不仅可以降低临床数据的特异性， •而且还有利于患者快速入组。 数据来源：中国新药注册临床试验进展年度报告(2022年) 临床研究的失败因素有哪些 临床试验失败原因： 不同期别临床试验成功率 63.20% 58.10% 药效问题 无法控制 临床试验设计 可以控制 30.70% 并不是每个药物都会有预期的作用及副作用 切入的适应症、纳入的人群、剂量、观察指标都是设计要考虑的问题 I期II期III期 数据质量 可以避免 效率问题 不断提升 临床I、I、III期的成功率分别为63.2%、30.7%和58.1%; 总体看，从I期到上市，临床研究的成功率不到10%，其中肿瘤药的成功率更低 临床I、I、III期的成功率呈“V”型转折，II期失败率远高于I期和III期。 相比无法控制的风险，很多药物研发失败来自于可避免的风险 2015年722核查风暴，约 80%的试验均因数据规范性、真实性等数据质量而撤回 决策者如何整合各类信息进行综合决策，是否终止或继续临床试验?创新药的执行更追求效率 数据来源：新药中美双报之临床研究峰会 临床试验领域的应用系统 临床数据 临床项目 药物安全 文档注册 EDC 临床试验电子数据采集系统 eImage 影像阅片系统 PV 药物安全管理系统 eTMF 临床试验全文档管理系统 RTMS 随机化与临床供应管理系统 SDIM 标本运送与判读管理系统 eSAE SAE采集上报系统 eCTDDoc 注册申报全文档管理系统 MedCoding 医学智能编码系统 ePRO 患者报告结局电子化系统 …………………… 数据来源：新药中美双报之临床研究峰会 临床试验数据链条 进度管理 中心筛选 受试者招募 受试者随访管理 任务分配和跟踪、预警动态监控进度 基于数据的中心筛选、报告 分发招募信息，推荐与site合作的招募新模式 访视流程化、任务化、日程化 财务管理 文档管理 问题管理 报告管理 合同节点、支付、研究费用自动统计 基于项目进展的动态文档管理(TMF/ISF) 问题发现、数据质疑、PD\CAPA处理流转等 访视计划、报告审阅等 数据来源：新药中美双报之临床研究峰会 -PART- 新药研发业务特性 随着创新药临床试验项目逐年增多，公司投入也逐年加大 传统的人工管理方式存在进度管控滞后、信息更新不及时、过程管理不规范等弊端，浪费大量人力、物力、财力。 临床II期 临床I 期 化合物研究临床前研究临床研究药物注册和审批上市后持续研究 先导化合物优化 苗头化合物控索 靶标选择与证实 环 节体内体外 动物实验 临床试验申请与批准 临床III 期 申请 提交新药新药审批 临床IV期新药检测期 时 耗2-4年1-3.5年5-7年6个月-2年（亦视具体情况而变） 管理困境 开展临床试验涉及多方合作 管理难度非同一般如： 研究中心 患者 CRO 实验室 等等 如何高效与各方合作，互利共赢 最终促使临床试验能够用最短的时间 最少的资金投入保证试验质量 降低 各种风险 通过国家药监局核查、审批、 上市是临床医药研发管理层梦寐以求的解决方案 关键难题 摆在研发管理层面前的关键难题如下 如如何何获从知整实体时层数面据 保把障控试项验目稳步进推展进 •目前入组进度数据通过Excel层层汇总收集上来，存在一定延时，并且数据真实性无法保证 •同时临床试验里程碑数据及质 量数据存在严重的滞后性 三大挑战 面临的三大挑战 价值挖掘 •数据仅仅用来撰写临床试验报告，及 试验完成后递交给国家药监局审查。 •临床试验整个数据链条背后隐藏着每一类试验的关键节点、进度、质量、财务是否合理等过程信息，涉及临床试验运营的方方面面，商业数据价值目前还是一片蓝海。 -PART- 数据整合架构 临床数据源 等 数据回流 试验进度\质量\费用\试验数据 流程数 据源 数据流程\采集表单等 应用 智能化 自助式分析 数据集市…… 单点登录，本地化部署，内网VPN访问，分级权限与信息管控，确保数据安全 数据治理策略 数据治理包括：收据收集、存储、处理、分析、共享等环节 将数据治理 与业务目标联系起来 良好的数据治理流程始于明确定义的业务目标，组织中通常将其分为三大类 有助于将风险降至最低的数据提 供洞察力的数据 为运营决策提供信息的数据 优先处理 重要的数据 并非所有数据都是一样重要的。大约5%的企业数据集推动了95%的业务成果。 成功的数据治理计划通过优先考虑最需要关注的数据集来认识到这一事实。 建立利益 相关者的参与机制 在组织的三个层次上协调利益相关者：战略、运营和战术。 一个好的数据治理计划将用能引起他们共鸣的术语来阐明为每个群体提供的价值。 战略运营战术 扫清数据 治理的障碍 有效的数据治理计划将消除利益相关者流程中的摩擦，帮助他们实现预期结果，从而为成功铺平道路。 项目管控模型 一项好的临床试验，应该是以最快的速度、最少的资金 投入、确保试验质量，完成临床试验递交 35% 试验进度 35% 试验质量 涉及稽查、监查、整 改、文档等 涉及合同、耗材、人员工资等 涉及关键里程碑进度、 资金投入 30% 入组进度等 辅助数据决策 数字化管理体系数字化管理思维数字化管理目标 管理体系 业务 驱动数据 数据 将本 驱动业务 数据人才 数据平台 数据平台驱动 数据人才驱动 提效防风险 -PART- 应用场景-入组过程 流程分析指标提取 签署知情同意书 受试者参与筛选筛选成功 用药并访视 实际计划 入组入组 筛败筛选 人数人数 脱落入组 人数人数 主指标 子指标 入组 筛选 失败出组 筛选失败 筛选筛选成功入组 脱落完成试验 过程指标 异常完成 出组试验 地理纬度项目维度时间维度 分类维度 应用场景-入组过程 流程治疗领域研发类型项目类别申办方试验分期 分析 项目维度 中心省区大区 地理纬度 年份月份 时间纬度 总数 数据 基础筛选总数筛选失败 计划入组 总数 实际入组 总数 脱落总数试验 样本量 指标 核心筛败率入组率达成率脱落率贡献度 经典图表-二八定律(帕累托模型) 注释： 1)地理纬度(大区/省份/中心)；时间维度(年/月)；项目维度(试验)。共有 6+15+20+15+6+1=63种查询方案。 2)颜色解释：蓝色代表计划入组；绿色代表实际入组(实际入组>=计划入组，即已达成)；红色代表实际入组(实际入组<计划入组，即未达成)。 3)指导原则： 高维的检测就要向低维去拆解； 检测方法就是先往下拆分，再左右比对；判断结果正确性，需从低维，再回到高维。 4)最后一幅图，展示累计计划/实际入组量80%所涉及中心。 经典图表-波士顿矩阵 注释:注释: 1)散点图，展示各中心筛选/入组/脱落信息； 使用入组率均值/脱落率均值将研究中心分为4个象限。 合同主体为医院，合同类别为医院合同； 1)付款进度风险分析：从试验、中心、合同分析支付比例与入组进度的关系， 第1象限:高入组率，高脱落率，提出相关策略降低脱落率；第2象限:低入组率，高脱落率，提出相关策略降低脱落率，提高入组率； 第3象限:低入组率，低脱落率，提出相关策略提高入组率；第4象限:高入组率，低脱落率，优质中心，可提升筛选量，以推进入组进度； 使用两者差值作为判断是否存在风险。 经典图表-漏斗分析 注释: 该产品入组总览 1)图1，柱状图展示各试验筛选量/入组量/脱落量，折线图为各试验入组进度； 整体价值 精准决策 数据洞察数据驱动 信息共享 人员效率提升 数据复用确保各报表数据统计口径一致 实时精准呈现 临床数据获取自动化 （及时有效） 项目管理提升 突出临床试验关注面 （钱人事） 数据思维改善 临床业务分析需求 （流程改善） 数据驱动业务 可视化实时分析促进业务工作提速 个人感悟 道如何感悟自己的道(功法) 术如何修炼自己的术(招式) 大道器 如何选择自己的利器(兵器) 至简洞察用简单的形式表述出来 执行用能够落地的策略去执行 价值能够解决实际问题，产生效益 -PART- 务实今朝 三大平台，共同推进公司的新药研发数字化转型 信息共享平台 运营分析平台 新药研发 数字化 智能决策平台 展望明天 愿石药公司能够借助帆软，在新药研发数字化道路上越走越远！ China 石药公司 通过落实“三步走战略规划”，推进新药研发数字化，以满足临床试验管理层对质量、进度、财务的精准把控要求，规避风 险，强化管理，让数据说话，为集团降本增效。 服务于石药公司 医药行业 石药集团作为全球医药行业Top50，在探索新药研发数字化转型道路上走在了前列。 希望能够在对临床试验的质量、进度、财务精准管理层面，树立标杆效应，做出表率，吸引更多的医药企业投身到临床试验的数字化变革，推动医药行业的进一步发展。 引领医药行业 数字化创新 国家 作为国内医药行业Top5，石药集团持续 研发创新药，顺应国情、顺应时代。 集团大力支持推进临床试验数字驱动改革，旨在降低研发成本，提高研发效率，从而为国家、为百姓提供低价优质好药，让医药创新能够普惠万家。 贡献于国家