2025年可能上市的主要药物展望报告

2025年可能上市的主要药物 作为我们著名的季度展望报告的补充，Biomedtracker很高兴能对一些预计将于2025年上市的主要后期药物进行更长远的展望。这些药物代表了新药类别、标准治疗的重大变化，和/或Biomedtracker和DatamonitorHealthcare所涵盖的广泛适应症的巨大市场机遇。 本演示文稿中的信息，包括获批可能性(LOA)评级和即将发生的催化剂事件，均为截至2024年7月的最新信息。 点击�图标可在Biomedtracker上即时查看每种药物的更多详细信息。 目录 本报告涵盖以下适应症： •过敏特应性皮炎（�疹） 皮肌炎 •自身克免罗疫恩/病免疫学疾病(A&I) 免重疫症球肌蛋无白力G4相关疾病(IgG4-RD) 移植物抗宿主病(GVHD)-治疗 银屑病关节炎 银屑病 溃疡性结肠炎 心肌病-扩张型 •心血管(CV)疾病 血脂异常/高胆固醇血症 慢性心力衰竭-射血分数保留（慢性HFpEF）室上性心动过速 •皮肤先病天性鱼鳞病 单击可直接跳转到任一疾病组 •内分泌疾病 先天性高胰岛素血症(CHI) 肢端肥大症 先天性肾上腺皮质增生症(CAH)1糖型尿糖病尿肾病 血友病A •血液范学可疾尼病贫血 血地友中病海贫A血和B 真菌感染-全身性 •传染病 HIV膜预防球菌 季泌尿节道性和流生感殖疫道苗感染（抗菌） •代谢疾病 杜氏肌营养不良症(DMD) 肥胖症 家族性乳糜微粒血症综合征(FCS) 脊髓性肌萎缩症(SMA) •神经病学疾病 慢性髓系白血病(CML) •肿瘤学疾病 乳腺癌(HER2+) 发其他作神性经睡病学疾病急膀性胱髓癌系白血病(AML)结直肠癌(CRC) 头颈癌 多发性骨髓瘤(MM) 乳腺癌(HR+/HER2-) 非卵小巢细癌胞肺癌(NSCLC) 华氏巨球蛋白血症 前子列宫（腺子癌宫内膜）癌 •眼科糖学尿疾病病性黄斑水肿糖老尿花病眼视网膜病变 •精神病 双相情感障碍(BD) •肾脏疾病 创精神伤分后裂应症激障碍 C3肾小球病(C3G) •呼吸哮系喘统疾病 支睡气眠管呼扩吸张暂停 过敏 过敏 VTAMA|DRMT|LOA：与平均值相同|� 特应性皮炎（湿疹） Dermavant的Vtama(tapinarof)是一种非类固醇外用药物，以芳基烃受体为靶点。Vtama于2022年5月在美国获批用于治疗银屑病，其疗效与Zoryve相当，但也存在毛囊炎和接触性皮炎等副作用。2024年2月，Dermavant向FDA提交Vtama乳霜的补充NDA，旨在治疗成人和2岁及以上儿童的特应性皮炎，ADORING研究的有希望数据为此提供了支持。 关键性ADORING1研究表明，每日涂抹一次1%Vtama乳膏后，56%的治疗组患者EASI-75评分（即�疹面积和严重程度指数[EASI]较基线改善至少75%）显著改善，而赋形剂组为23%。此外，通过经验证的特应性皮炎研究者整体评估量表(vIGA-AD)评分测量，45%接受Vtama治疗的患者达到疾病完全清除，而接受赋形剂治疗的患者为14%。这些积极的研究结果得到了ADORING2研究数据的证实。一旦获得批准，Vtama将进入竞争日益激烈的�疹外用药市场，其中包括PDE4抑制剂Eucrisa（以疗效低而闻名）和JAK抑制剂Opzelura，后者虽然强效，但带有黑框警告。与新近获批的Zoryve外用乳膏相比，因卓越疗效，Vtama仍然是一个强有力的竞争对手。 标签：新药类别，标签扩展（新适应症） 自身免疫/ 免疫学疾病 2025年可能上市的主要药物（截至2024年7月） CITELINE.COM5 TREMFYA|JNJ|LOA：高于平均值|� 克罗恩病(CD) GALAXIII/III期试验中，强生的Tremfya在应答不足患者中取得了很好的疗效数据，并被定位为一种具有临床吸引力的管线药物，与其他选择性IL-23药物并驾齐驱。GALAXI研究还包括一个Stelara参照组，结果显示Tremfya的缓解率在数值上优于该参照组。强生于2024年早些时候公布了GALAXI2和3III期试验的顶线结果，其中200mg每4周一次和100mg每8周一次的皮下给药均显示优于安慰剂和Stelara，从而引发了人们期待Tremfya对市场的潜在影响。虽然Tremfya无法在临床缓解终点方面显示出优越性，但在临床缓解和内镜应答的复合终点方面，200mg每月给药一次产生的应答在统计学上显著优于Ustekinumab。 Tremfya已上市，用于治疗斑块状银屑病，并有望成为CD同类治疗药物中第4个上市药物。强生通过Stelara在炎症性肠病(IBD)领域积累了丰富经验，因此对Tremfya的推广战略充满信心。然而，Stelara在2023年创造了超过110亿美元的收入，要填补这些空缺，难度可想而知。生物类似药的侵蚀迫在眉睫，强生将倚重Tremfya来挽回损失的收入。 标签：潜在重磅炸弹药物 HIZENTRA|CSL|LOA：与平均值相同|� 皮肌炎 皮下注射免疫球蛋白并非自身免疫性疾病治疗领域的新药。然而，皮肌炎患者却无法选择这种疗法，他们通常需要繁琐的静脉注射免疫球蛋白和免疫抑制剂来控制症状。Hizentra是一种通过皮下注射给药的人免疫球蛋白药物，已被批准用于治疗原发性免疫缺陷(PI)和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)。该药物目前正处于皮肌炎的后期临床开发阶段，预计将于2024年第三季度公布初步数据。从长远来看，Hizentra将提供更方便的居家治疗方案。 标签：潜在重磅炸弹药物，标签扩展（新适应症） JAKAFI|INCY|LOA：平均值|� 移植物抗宿主病(GVHD)-治疗 Jakafi是一款JAK1/JAK2抑制剂，由Incyte开发，作为Ruxolitinib缓释(XR)片剂，目前正在向FDA申请批准用于治疗慢性GVHD和急性GVHD。2023年3月，FDA发布一份完整答复函(CRL)，指出FDA目前无法批准该申请。虽然与新药申请(NDA)一起提交的研究达到了基于曲线下面积(AUC)参数的生物等效性目标，但FDA确定了额外的批准要求。 该药表现出较强的疗效，并得到了两项研究的支持，这两项研究旨在确定RuxolitinibXR片剂与Jakafi片剂的相对生物利用度，并证明RuxolitinibXR片剂的剂量规格与Jakafi片剂成比例。试验还表明，该产品具有良好的耐受性和安全性特征，无非预期毒性反应。 此后，公司于2023年12月与FDA会晤，讨论CRL问题。由于Jakafi已获批用于其他适应症，如真性红细胞增多症和原发性骨髓纤维化，我们预计Incyte将满足 FDA的额外要求，以支持对CRL作出正式回复，并有可能在2025年上市。 标签：新药类别 UPLIZNA|AMGN|LOA：高于平均值|� 免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4-RD) 安进的Uplizna(inebilizumab)是一种抗CD19抗体，曾获批用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)，已证实该药在治疗IgG4相关疾病(IgG4-RD)方面取得的疗效 （尚无获批疗法），实现了一个重要里程碑。III期试验显示，在一年内，与安慰剂组相比，Uplizna组的IgG4-RD发作风险显著降低87%，同时到达了所有关键次要终点，包括年化发作率、无发作和无治疗的完全缓解以及无发作、无皮质类固醇治疗的完全缓解。 Uplizna的成功建立在Rituxan的使用上，Rituxan是一种抗CD20抗体，是目前唯一一种有可能用于IgG4-RD患者长期治疗的非甾体类、超说明书使用疗法。研究显示，Rituxan每六周给药一次可有效降低复发风险并逆转器官增大，这强调了B细胞在IgG4-RD发病机制中的作用。尽管直接比较数据有限，但Uplizna可通过靶向更广泛的B细胞谱系，提供更深入和更持久的疗效。 标签：新药类别，标签扩展（新适应症） UPLIZNA|AMGN|LOA：与平均值相同|� 重症肌无力 虽然重症肌无力(MG)市场日益拥挤，但主要由补体抑制剂和新生儿Fc受体(FcRn)抑制剂所主导，前者靶向过度活跃的免疫应答，后者可降低触发这些应答的循环自身抗体。与之相反的是，Uplizna通过耗尽产生所有抗体的B细胞，从而减少对异常免疫应答的刺激，这提供了一种新的作用机制。目前，Uplizna正在III期MINT研究中进行评估，预计将于2024年下半年公布数据。 标签：新药类别，标签扩展（新适应症） •过敏•A&I•CV•皮肤病•内分泌疾病•血液学疾病•传染病•代谢疾病•神经病学疾病•肿瘤学疾病•眼科学疾病•精神病•肾脏疾病•呼吸系统疾病 ZORYVETOPICALFOAM|ARQT|LOA：高于平均值|� 银屑病 虽然外用皮质类固醇可有效治疗银屑病，但安全性问题限制了长期用药。因此，人们需要安全有效的非类固醇替代品。Arcutis已成功推出外用磷酸二酯酶4(PDE4)抑制剂Roflumilast，用于皮肤病的一线治疗，旨在取代外用皮质类固醇仿制药。这一举措使Zoryve外用乳膏(0.3%)获批用于斑块状银屑病，Zoryve乳膏(0.15%)获批用于�疹，Zoryve泡沫剂(0.3%)获批用于脂溢性皮炎。Arcutis预计，在2024年7月提交补充新药申请后，Zoryve外用泡沫剂(0.3%)将获批用于治疗头皮和身体银屑病成人和青少年患者。 在治疗银屑病的外用乳膏取得临床成功的基础上，在III期ARRECTOR研究中，治疗8周后，Zoryve外用泡沫剂显示出33%的PASI75应答（经赋形剂组校正后），即银屑病面积和严重程度指数(PASI)评分较基线降低至少75%，与Zoryve外用乳膏相当。与赋形剂治疗相比，39%的Zoryve泡沫剂治疗患者头皮达到皮肤清除，而25%的患者身体达到清除。Zoryve外用泡沫剂对头皮和身体银屑病均有疗效，为希望简化治疗方案的患者提供了一种方便选择。 标签：标签扩展（新适应症） SOTYKTU|BMY|LOA：高于平均值|� 银屑病关节炎 大多数治疗银屑病关节炎的药物都源自银屑病治疗药物，百时美施贵宝的Sotyktu也不例外。作为一种潜在重磅炸弹药物，口服酪氨酸激酶2(TYK2)抑制剂Sotyktu(deucravacitinib)在改善银屑病方面显示出与TNFα抑制剂相当的疗效，这应该会提高那些不愿接受注射治疗的患者的接受度。Sotyktu于2022年获批用于治疗中重度斑块状银屑病，但其没有其他JAK抑制剂的相关黑框警告。目前，该药物正在未经生物制剂治疗的银屑病关节炎患者中进行测试，这项III期研究于2021年7月开始，预计将于2024年下半年获得顶线结果。 标签：新药类别，潜在重磅炸弹药物，标签扩展（新适应症） TREMFYA|JNJ|LOA：高于平均值|� 溃疡性结肠炎(UC) 强生的Tremfya(guselkumab)是靶向IL-23的p19亚基的全人源IgG1单克隆抗体。相比之下，Stelara与IL-23和IL12的p40亚基结合。因此，Guselkumab可能会对IL-23产生更特异的抑制作用，并加入Omvoh和Skyrizi等药物的行列。该药物在IIb/III期试验中显示出良好前景，强生报告了QUASAR临床项目的首次疗效数据，可能是同类最佳数据，该项目在对常规治疗应答不足或不耐受的中重度活动性UC成人患者中评估Tremfya。 虽然在Stelara生物类似药和Omvoh之后才进入市场，势必会对销售产生负面影响，但与Omvoh相比，Tremfya将具有更好的商业影响力，因为强生在炎症性肠病方面拥有丰富的营销经验，将依靠Tremfya来弥补因Stelara和Simponi生物类似药的侵蚀而损失的收入。 标签：潜在重磅炸弹药物 心血管疾病 ELAMIPRETIDE|MITO|LOA：低于平均值|� 心肌病-扩张型 Barth综合征是一种X连锁遗传病，主要影响男性，由编码taf