云顶新耀-B2024年中期报告

目录 公司资料 2 业务摘要 4 财务摘要 10 管理层讨论及分析 11 企业管治及其他资料 24 中期财务资料的审阅报告 37 中期简明综合全面亏损表 38 中期简明综合财务状况表 39 中期简明综合权益变动表 41 中期简明综合现金流量表 43 中期简明综合财务资料附注 45 释义 103 曹基哲先生（自2024年1月12日起获委任）冯洪刚先生（自2024年2月9日起获委任） 独立非执行董事 蒋世东先生李轶梵先生徐海音女士 审核委员会 李轶梵先生（主席）蒋世东先生 徐海音女士 薪酬委员会 徐海音女士（主席）傅唯先生 蒋世东先生 提名委员会 傅唯先生（主席）李轶梵先生 徐海音女士 罗兵咸永道会计师事务所 执业会计师及注册公众利益实体核数师 香港中环 太子大厦22楼 注册办事处 POBox309,UglandHouseGrandCayman KY1-1104,CaymanIslands 总部及中国主要营业地点 中国上海市 静安区南京西路1168号中信泰富广场16楼 邮编：200041 香港主要营业地点 香港九龙观塘道348号宏利广场5楼 公司资料 董事会 执行董事 联席公司秘书 刘栩昕女士 傅唯先生（董事会主席） 刘绮华女士 罗永庆先生 何颖先生 法定代表 何颖先生 非执行董事刘绮华女士 龚聿波先生（自2024年2月9日起辞任） 康岚女士（自2024年1月12日起辞任） 核数师 2云顶新耀有限公司2024中期报告 公司资料 法律顾问 有关香港及美国法律世达国际律师事务所香港皇后大道中15号置地广场公爵大厦42楼 有关中国法律 中伦律师事务所 中国上海市浦东新区 世纪大道8号国金中心二期6/10/11/16层邮编：200120 有关开曼群岛法律 迈普达律师事务所（香港）有限法律责任合伙香港湾仔港湾道18号 中环广场26楼 股份过户登记总处 MaplesFundServices(Cayman)Limited POBox1093,BoundaryHall,CricketSquareGrandCaymanKY1-1102 CaymanIslands 香港股份过户登记处 香港中央证券登记有限公司香港湾仔 皇后大道东183号合和中心17楼1712–1716号铺 主要往来银行 渣打银行（香港）有限公司香港 中环德辅道中4–4A号32楼 股份代号 1952 公司网站 www.everestmedicines.com 3 业务摘要 2024年上半年，中国经济保持温和复苏的步伐，但在流动性紧缩和地缘政治紧张局势的影响下，宏观经济形势依然充满挑战，这给生物技术行业带来了持续的压力。恒生香港上市生物科技指数在今年上半年下跌近30%，而云顶新耀凭借其优质的产品管线和高效的商业化平台，成功抵御了大环境的重重挑战，其表现优于同行和整个行业。7月初，旨在稳定和推动中国经济发展的战略性支持政策不断推出，医疗行业有望从促进创新药物开发和准入及加速研发审批等新政中获益。鉴于政策扶持力度的不断 加大以及云顶新耀的稳健表现，我们对公司发展成为亚太地区领先的生物制药企业充满信心。 本公司发展成为了一家从早研、临床开发、注册、生产到商业化的全产业链综合性生物制药公司，并继续搭建我们聚焦核心医 院、以临床价值为中心、实现最佳商业化实践的精干高效的商业化团队。同时，我们积极开展对外合作，寻求在肾脏、感染性和自身免疫性疾病等重点治疗领域的优质资产，利用公司整个临床和商业化平台实现协同效应最大化。今年上半年，我们聚焦耐赋康®作为IgA肾病的唯一获批对因治疗药物在中国的成功商业化上市，以及通过深化对医院的渗透并扩大依嘉®在更多医院 的临床应用，来驱动收入的持续增长。整个公司及管理层致力于继续高效执行，将我们的疾病首创和同类最佳的创新药物带给全球更多患者。 在2024年上半年，公司实现了以下的关键里程碑： 肾病管线 耐赋康®（NEFECON®）是布地奈德肠溶胶囊，作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了12.8年，是我们 肾脏治疗领域的支柱药物。耐赋康®专为IgA肾病患者研制，每颗胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的迟释及缓释双重制剂工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体(Gd-IgA1)产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。耐赋康®于2023年11月获得中国国家药品监督管理局的新药上市申请批准，并于2024年5月在中国内地商业化上市。 —2024年3月，新加坡卫生科学局批准耐赋康®用于治疗具有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者。耐赋康®是首个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局完全批准的IgA肾病对因治疗药物，而新加坡是云顶授权区域内继中国澳门和中国内地后的第三个获得耐赋康®新药上市批准的地区，进一步扩大了亚洲患者可及性。获批后，耐赋康®已在新加坡上市。 —2024年3月，授权合作伙伴CalliditasTherapeuticsAB(Calliditas)宣布，基于耐赋康®获得了新适应症的完全批准，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其为期七年的额外孤儿药独占期至2030年12月。 4云顶新耀有限公司2024中期报告 业务摘要 —2024年4月，合作伙伴Calliditas在2024年国际肾脏病学会(ISN)世界肾脏病大会(WCN2024)上，公布了耐赋康®NeflgArdIII期研究的多项积极结果。研究结果显示，在2年研究期间（9个月的耐赋康®治疗，停药观察15个月），无论基线尿蛋白肌酐比水平(UPCR)<0.8g/g或≥0.8g/g，均能观察到显着的肾小球滤过率(eGFR)获益。在另一项关于耐赋康®对于患者生活质量的影响研究中，基于36项简短调查问卷(SF–36)评估的生活质量分析结果显示，在9个月和24个月的研究期间，耐赋康®组和安慰剂组之间各方面的生活质量未观察到有意义的差异。 —2024年4月，合作伙伴Calliditas公布了耐赋康®NeflgArdIII期研究的全球开放标签扩展(OLE)研究的积极结果。此次发布结果的OLE研究旨在为所有完成NefIgArdIII期研究且当时24小时尿蛋白>1g/g和eGFR>30ml/min的患者继续提供9个月的耐赋康®治疗。该数据显示，在所有IgA肾病患者中，包括在NefIgArdIII期研究中接受过耐赋康®治疗的患者，尿蛋白肌酐比水平和估算肾小球滤过率等终点指标在9个月时的治疗效果与NefIgArdIII期研究一致。安全性方面，经过9个月的耐赋康®治疗或在完成NefIgArdIII期研究的患者中再次使用耐赋康®治疗后的安全数据与先前报道的安全数据一致。 —2024年4月，中国香港卫生署已批准耐赋康®用于治疗有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者。耐赋康®是全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局完全批准的IgA肾病对因治疗药物。中国香港是云顶新耀授权区域内继中国澳门、中国内地和新加坡之后的第四个获得耐赋康®新药上市批准的地区。 —2024年5月，耐赋康®在中国首张处方成功落地，标志着这款全球首个IgA肾病对因治疗药物开始正式惠及中国内地的患者，打开国内IgA肾病对因治疗的新篇章。此次耐赋康®的首张处方通过互联网医院形式开出，打破时间和地域的限制，为患者及时提供药物，提高患者就医的可及性。作为产品上市前准备工作的一部分，云顶新耀在海南博鳌试验区启动早期准入计划，约有700名患者注册了该项目。中国澳门于2023年10月获得耐赋康®新药上市批准后，有几百名中国内地患者在澳门开出了处方。同时，有23,000多名中国内地IgA肾病患者参加了患者援助及服务登记。这些项目充分体现了中国患者对耐赋康®的迫切未满足医疗需求，也为中国内地快速商业化上市做了铺垫。 —2024年5月，合作伙伴Calliditas宣布，旭化成集团(AsahiKaseiCorporation)提出以111.64亿瑞典克朗的价格收购Calliditas，作为其在医疗保健领域国际扩张计划的一部分。 —2024年6月，合作伙伴Calliditas在第61届欧洲肾脏协会大会(ERA2024)上，公布了耐赋康®最新的积极研究结果，数据表明耐赋康®治疗9个月带来的估算肾小球滤过率获益显着优于sparsentan（双效内皮素—血管紧张素受体拮抗剂）持续治疗2年。 5 业务摘要 报告期后成就及预期里程碑： —2024年7月，中国国家药品监督管理局已正式受理其递交的耐赋康®最终临床试验阶段完整数据的补充申请，这意味着耐赋康®有望成为国内首个且唯一获得中国国家药品监督管理局(NMPA)完全批准的IgA肾病对因治疗药物。 —2024年7月，合作伙伴Calliditas宣布Kinpeygo®（耐赋康®在欧盟的商品名）已获得欧盟委员会完全上市许可批准。 —公司预计将于2024年下半年公布耐赋康®在中国的开放标签研究的顶线结果。 —公司预计2024年下半年在韩国获得耐赋康®新药上市许可批准。 —公司预计将于2024年下半年在香港商业化上市耐赋康®。 —公司预计耐赋康®将于2024年下半年被纳入肾病：改善全球预后(KDIGO)2024指南，并被纳入中国首个IgA肾病指南。 Zetomipzomib（泽托佐米）是一款新型、同类首创、选择性免疫蛋白酶体抑制剂，用于治疗包括狼疮性肾炎(LN)在内的一系列自身免疫性疾病。临床前研究表明，选择性免疫蛋白酶体抑制在多种自身免疫性疾病的动物模型中产生广泛的抗炎反应，同时避免免疫抑制作用。1期和2期临床试验的数据充分表明，zetomipzomib在治疗严重、慢性自身免疫性疾病方面具有良好的安全性和耐受性特征。云顶新耀2023年与KezarLifeSciences签订合作与授权协议，以在大中华区、韩国和部分东南亚国家进行临床开发和商业化Kezar的首款临床阶段候选药物zetomipzomib。 —2024年2月，中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)已批准在中国启动zetomipzomib（泽托佐米）治疗活动性狼疮性肾炎(LN)的2b期PALIZADE试验的新药临床试验(IND)申请。狼疮性肾炎是最常见的继发性免疫性肾小球疾病，随着疾病发展可逐渐导致肾功能衰竭。据估计，中国有40至60万狼疮性肾炎患者。 报告期后成就及预期里程碑： —2024年7月，zetomipzomib（泽托佐米）治疗活动性狼疮性肾炎的全球2b期PALIZADE试验已完成中国首例患者给药。我们将凭借公司在临床开发和注册上市能力的优势以及商业化实力，加速推进该项目，早日造福中国患者。 EVER001胶囊（又名：XNW1011）是新一代共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，正在全球范围内开发用于治疗膜性肾病。 报告期后成就及预期里程碑： —公司预计将于2024年下半年公布EVER001在膜性肾病的1b期临床研究顶线结果。 6云顶新耀有限公司2024中期报告 业务摘要 感染性疾病管线 依嘉®（依拉环素）是全球首个氟环素类抗菌药物，用于治疗包括临床常见多重耐药菌在内的革兰阴性菌、革兰阳性菌、厌氧菌等所引起的感染。2023年3月，中国国家药品监督管理局批准依嘉®的新药上市许可申请，并于同年7月在中国内地成功商业化上 市。 —2024年1月，国家卫生健康委临床抗微生物药物敏感性折点研究和标准制定专家委员会评审通过依拉环素的中国临床折点，将使中国的临床医生能够更加合理精准地使用这一新型抗菌药物。 报告期后成就及预期里程碑： —2024年8月，由国家卫生健康委抗菌药物临床应用与耐药评价专家委员会发起并主办的“依拉环素临床应用综合评价专案”发布中期报告，报告显示，依拉环素