视神经脊髓炎药物（NMOSD）：传统药物应用充分，靶向药物市场潜力待释放 头豹词条报告系列

Leadleo.com 视神经脊髓炎药物（NMOSD）传统药物应用充分，靶向药物市场潜力待释放头豹词条报告系列 罗潘林·头豹分析师 2024-07-12未经平台授权，禁止转载 版权有问题？点此投诉 制造业/医药制造业 消费品制造/医疗保健 行业： NMOSD 激素 免疫制剂 单抗 关键词： 行业定义 视神经脊髓炎药物行业是指专门研究、开发和生产针… AI访谈 行业分类 按照治疗阶段的划分，视神经脊髓炎药物（NMOSD… AI访谈 行业特征 视神经脊髓炎药物 （NMOSD）行业特征包… AI访谈 发展历程 视神经脊髓炎药物（NMO…目前已达到3个阶段 AI访谈 产业链分析 上游分析中游分析下游分析 AI访谈 行业规模 视神经脊髓炎药物（NMO…评级报告1篇 AI访谈SIZE数据 政策梳理 视神经脊髓炎药物（NMO…相关政策5篇 AI访谈 竞争格局 AI访谈数据图表 摘要视神经脊髓炎谱系疾病是一种罕见的自身免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，临床上以严重的视神经炎和纵向延伸的长节段横贯性脊髓炎为主，极后区综合征、急性脑干综合征、急性间脑综合征和大脑综合征等少见。NMOSD的发病机制主要与水通道蛋白-4抗体(AQP4-IgG)相关。疾病的药物治疗方式主要为急性期治疗、序贯治疗（预防复发治疗），涉及药物包括：甲泼尼龙、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、利妥昔单抗、伊奈利珠单抗等。2018年—2023年，视神经脊髓炎药物（NMOSD）行业市场规模由6.72亿人民币元增长至9.17亿人民币元，期间年复合增长率6.41%. 行业定义[1] 视神经脊髓炎药物行业是指专门研究、开发和生产针对视神经脊髓炎谱系疾病的药物的行业。 视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitiesopticaspectrumdisorder，NMOSD）是一种罕见的自身免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，临床上以严重的视神经炎和纵向延伸的长节段横贯性脊髓炎为主，极后区综合征、急性脑干综合征、急性间脑综合征和大脑综合征等少见。NMOSD的发病机制主要与水通道蛋白-4抗体 (aquaporin4-immunoglobulinG，AQP4-IgG)相关。 NMOSD任何一次临床发作均有可能带来不可逆性损伤；其残障主要归因于发作后视觉功能缺损的累积。根据《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南》等研究，疾病的药物治疗方式主要为急性期治疗、序贯治疗 （预防复发治疗），涉及药物包括：甲泼尼龙、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、利妥昔单抗、伊奈利珠单抗等。 [1]1：中国免疫学会神经免疫… 行业分类[2] 按照治疗阶段的划分，视神经脊髓炎药物（NMOSD）行业可以分为如下类别： 视神经脊髓炎药物（NMOSD）行业基于治疗阶段的分类 急性期治疗 NMOSD急性期治疗药物主要为糖皮质激素：静脉注射泼尼松龙治疗可促进患者神经功能恢复，为《中国视神 经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南》A级推荐。 视神经脊髓炎药物 （NMOSD） 分类 序贯治疗 NMOSD序贯治疗适用于AQP4-IgG阳性以及AQP4- IgG未知或阴性、复发病程的NMOSD患者，涉及药物主要为免疫制剂和单克隆抗体药物两大类，其中免疫制剂包括：甲氨喋呤、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、环磷酰胺、他克莫司等；单克隆抗体包括：利妥昔单抗、伊奈利珠单抗、萨特利珠单抗、依库珠单抗等。 [2]1：中国免疫学会神经免疫… 行业特征[3] 1发病率低、患病人数少 中国视神经脊髓炎存量患者数量在5-6万人，根据住院登记系统的数据，中国NMOSD发病率约为0.278/10万人/年，儿童0.075/10万人/年，成人0.347/10万人/年。NMOSD见于各年龄阶段，以青壮年居多，平均发病年龄约40岁，AQP4-IgG阳性患者，女男患病比例高达（4.7-11）：1。 视神经脊髓炎药物（NMOSD）行业特征包括：1、疾病发病率低、患病人数少；2、资金壁垒高；3、药物使用率高。 2资金壁垒高 视神经脊髓炎药物行业的技术研发和产业化具有资金密集型特点。药物研发周期长、投入大，从临床前研究、临床试验、中试生产到产品上市申报，需要大量的资金及人力资本投入。同时，为了保证药物质量的稳定性和安全性，大部分企业需从国外进口专业技术性较强、精密度较高、价格昂贵的设备。此外，技术引进、人才队伍建设也需要大量资金投入。以上均需要企业具备相当的资金实力，以承担启动阶段所必需的固定资产投入和业务发展阶段的持续性资本支出及流动资金需求。 3药物使用率高 NMOSD为高复发、高致残性疾病，90%以上为多时相病程，其中40-60%在1年内复发，约90%在3年内复发。自然病程患者中，约50%在5-10年内遗留有严重的视觉功能或运动功能障碍。NMOSD任何一次临床发作均有可能带来不可逆性损伤，其残障主要归因于发作后视觉功能缺损的累积，因其具有高复发率以及严重的后遗症可能，患者有较高的治疗意愿，药物使用率较高。 [3]1：恒润达生招股说明书、… 发展历程[4] 1844-1999年为行业发展萌芽期，医学界开始注意到视神经脊髓炎这一独特的疾病，并尝试将其与多发性硬化等其他疾病进行区分和分类；2000-2009年，随着对视神经脊髓炎疾病研究的深入，医学界取得了重要的突破，发现了视神经脊髓炎的特异性标志物AQP4抗体，并修订了诊断标准，进一步明确了疾病的定义和分类，药物逐步应用于疾病治疗；2010年至今，期间NMOSD被正式认定为罕见病，为患者的诊断和治疗提供了更多的支 持和关注。此外，获批治疗的药物种类及数量快速增长，行业快速发展。 萌芽期1844~1999 1844年，意大利医生Pescetto首次对视神经炎伴髓炎的临床表现进行描述; 1894年，Devic在法国里昂召开的医学研讨会上报告了具有相似表现的病例，同年11月，他的学生Gauh在博士论文中复习并分析了之前报道的16例患者的临床特点和病理表现。此后即将两个部位的炎性脱髓鞘病变统称为视神经脊髓炎(NMO); 1930年，Brain对视神经脊髓炎和多发性硬化进行了系统性文献复习，经比较后得出结论：视神经脊髓炎是多发性硬化的一种亚型。 医学界开始注意到视神经脊髓炎这一独特的疾病，并尝试将其与多发性硬化等其他疾病进行区分和分 类。 启动期2000~2009 2004年，Lennon等于视神经脊髓炎患者血液标本中检测到NMO-IgG，并认为是视神经脊髓炎特异 性标志物，为针对AQP4的lgG抗体，故命名为AQP4抗体或AQP4-lgG； 2006年，美国Mayo医学中心的Wingerchuk等在Neurology上发表修订版视神经脊髓炎诊断标准；2007年，有研究发现2006版视神经髓炎的定义仍存在明显不足，将血清AQP4抗体阳性且存在视神经脊炎索引事件之一者，命名为视神经脊髓炎谱系疾病。 随着对视神经脊髓炎疾病研究的深入，医学界取得了重要的突破，不仅发现了视神经脊髓炎的特异性标志物AQP4抗体，还修订了诊断标准，进一步明确了疾病的定义和分类，药物逐步应用于疾病治 疗。 高速发展期2010~2024 2011-2012年，研究者继续补充孤立性纵向延伸横贯性脊髓炎或视神经炎伴系统性自身免疫性疾病作 为疾病诊断条件之一，同时提出了“视神经脊髓炎疾病谱系”和“视神经脊髓炎谱系”的概念；2018年，国家卫生健康委员会等5部门联合制定《第一批罕见病目录》，将NMOSD纳入目录； 2019-2020年，依库珠单抗、伊奈利珠单抗、萨特利珠单抗相继获得FDA批准，用于抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎成人患者。 期间NMOSD被正式认定为罕见病，为患者的诊断和治疗提供了更多的支持和关注。此外，获批治疗 的药物种类及数量快速增长，行业快速发展。 [4]1：https://zhuanlan.z… 2：http://www.360do… 3：神经简史，知乎 产业链分析 [13] 视神经脊髓炎药物（NMOSD）行业产业链上游为化学药品生产所需原料药和中间体、干扰素制造所需原辅料和单抗药物生产所需抗体优化和基因测序等服务流程；产业链中游为视神经脊髓炎药物厂商；产业链下游为医疗机构、药物经销商及NMOSD患者。[7] 视神经脊髓炎药物（NMOSD）行业产业链主要有以下核心研究观点：[7] 糖皮质激素及免疫制剂应用已久，原料药市场供应充足，价格稳定，高纯度原料药成为当下供给重心，抗体测序有望催化上游利润空间扩张 糖皮质激素及免疫制剂应用已久，根据国家药监局披露数据，获批生产甲泼尼龙原料药的企业有4家，吗替麦考酚酯有13家，甲氨蝶呤有5家，环磷酰胺有4家，原料药市场供应充足，价格稳定，据公开资料，甲泼尼龙价格10-11元/g，吗替麦考酚酯价格在1.2-2.7元/克，高纯度原料药成为当下供给重心。单克隆抗体药物为视神经脊髓炎序贯治疗的主流推荐用药，单克隆抗体药物为符合申请上市的基本要求，需经历抗体发现、抗体优化、抗体筛选、引物选择、质粒转染和抗体基因测序等研发流程，其中抗体测序可为抗体设计优化和药物疗效改进提供丰富数据支撑，是单抗药物迭代发展的重要依托。测序设备领域国产替代进程加速，多家本土龙头企业通过技术迭 代研发逐渐形成差异化产品优势，有望催化上游利润空间扩张。 糖皮质激素、免疫制剂临床应用成熟，靶向药物渗透率增长成行业未来发展重心 作为《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南》A级和B级推荐的NMOSD治疗药物，如糖皮质激素甲泼尼龙和硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯等免疫制剂药物价格便宜，临床应用成熟，根据专家访谈及公开药物价格数据，在接受药物治疗的患者群体中采用糖皮质激素、免疫制剂的平均年花费分为在180元、1.5万元，对于糖皮质激素和免疫制剂，患者购药负担相对较轻，因此这两种药品在应用场景已形成充分渗透，药物渗透率分别达95%、80%， 而由于单抗药物治疗价格昂贵，平均年使用花费在8.1万元，药物市场渗透率仅在5-10%。 疾病的高复发率及严重后遗症可能促使下游药物应用保持较高水平 NMOSD为高复发、高致残性疾病，90%以上为多时相病程，其中40-60%在1年内复发，约90%在3年内复发。自然病程患者中，约50%在5-10年内遗留有严重的视觉功能或运动功能障碍。NMOSD任何一次临床发作均有可能带来不可逆性损伤，其残障主要归因于发作后视觉功能缺损的累积，因其具有高复发率以及严重的后遗症可能，患者有较高的治疗意愿，药物使用率较高，根据专家访谈数据及《视神经脊髓炎谱系疾病患者的生存现况调 研》，疾病缓解期患者接受药物治疗的比例高达70%。[7] 生产制造端 化学药品生产所需原料药和中间体、干扰素制造所需原辅料和单抗药物生产所需抗体优化和基因测序等服务流程 上游厂商 上 产业链上游 中 浙江大为药业有限公司 查看全部 因美纳（中国）科学器材有限公司 赛默飞世尔科技（中国）有限公司 产业链上游说明 糖皮质激素及免疫制剂应用已久，原料药市场供应充足，高纯度原料药成为当下供给重心， 糖皮质激素及免疫制剂应用已久，根据国家药监局披露数据，获批生产甲泼尼龙原料药的企业有4 家，吗替麦考酚酯有13家，甲氨蝶呤有5家，环磷酰胺有4家，原料药市场供应充足，价格稳定，据公开资料，甲泼尼龙价格10-11元/g，吗替麦考酚酯价格在1.2-2.7元/克。高纯度原料药成为当下供给重心，以糖皮质激素为例，共126家供应商可提供高于98%纯度的甲泼尼龙，在整体供应市场占比49.6%，同等纯度的泼尼松龙供应商为176家，在细分领域内数量占比50.7%。 抗体测序是保障单克隆抗体序列准确性和药物治疗有效性不可或缺的环节，不乏研发厂商选择购入测序设备完成此环节工作，测序设备技术差异化发展提速凸显本土企业竞争态势，具有多重优势的抗体药物商业化进程推进，有望催化上游利润空间扩张 单克隆抗体药物为视神经脊髓炎序贯治疗的主流推荐用药，单克隆抗体药物为符合申请上市的基本要求，需经历抗体发