目录 第一章:概述���������������������������������������������������������������������������������������������05一.核酸药物简介������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������05二.核酸药物的技术分类������������������������������������������������������������������������������������������������������������061�mRNA药物分类�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������06 2�小核酸药物分类�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������07三.核酸药物的临床应用������������������������������������������������������������������������������������������������������������091�mRNA药物的临床应用�������������������������������������������������������������������������������������������������������������09 1�1预防性疫苗�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������09 1�2治疗性疫苗�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������10 1�3治疗性药物�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������11 2�小核酸药物的临床应用������������������������������������������������������������������������������������������������������������11 2�1罕见病����������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������11 2�2慢性非传染性疾病�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������13 2�3病毒感染性疾病�����������������������������������������������������������������������������������������������������������������������14第二章:mRNA药物�����������������������������������������������������������������������������������15一.mRNA药物的发展现状�������������������������������������������������������������������������������������������������������15 1�mRNA技术发展历程�����������������������������������������������������������������������������������������������������������������15 2�mRNA药物市场现状及展望����������������������������������������������������������������������������������������������������16 3�1国外上市产品���������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������18 3�2国内上市产品���������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������18 4�近一年全球mRNA管线进展��������������������������������������������������������������������������������������������������19 5�国内外代表企业介绍����������������������������������������������������������������������������������������������������������������21 5�1国外龙头企业介绍�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������21 5�2国内代表企业介绍�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������24二.mRNA药物产业链现状�������������������������������������������������������������������������������������������������������311�mRNA药物制备流程�����������������������������������������������������������������������������������������������������������������31 2�相关公司介绍�����������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������32 2�1原料供应商�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������32 2�2CDMO公司������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������33三.行业机遇与挑战��������������������������������������������������������������������������������������������������������������������361�行业挑战�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������36 1�1改造基因序列即修饰,降低免疫原性,提高表达效率和稳定性�����������������������������������37 1�2载体和递送技术,精准靶向目标细胞���������������������������������������������������������������������������������37 2�行业机遇�������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������38 2�1新的递送系统���������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������38 2�2新的修饰技术���������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������39 2�3mRNA技术赋能细胞疗法和基因疗法���������������������������������������������������������������������������������40四�各国监管政策��������������������������������������������������������������������������������������������������������������������������421�国外的mRNA政策法规�����������������������������������������������������������������������������������������������������������42 1�1USP《mRNA疫苗质量分析流程》草案������������������������������������������������������������������������