国联创新药政策专家纪要

20240314上午十点国联创新药政策专家纪要20240314专家背景：【公司 】中国药学会科技开发中心-医药政策研究部部长【职位】医药政策研究部部长【所在地】北京 【背景】专家目前在中国药学会科技开发中心担任医药政策研究部部长，主要负责“全国医药经济信息网”的建设和管理工作，为医疗机构和医疗企业提供医药经济和市场信息服务。及全国医药科技成果推广转化任务，组织开展全国性医药新技术交流，新成果推广和专利咨询服务。承担国家的软科学研究项目以及继续教育和科普工作。 请专家剖析解读文件规格和力度首先要强调文件在网上流传是不合规的，后续处置在开展中，本身不应该流出。另外是一个征求意见稿，是向各个部委征求意见之后会发生挺大的细节的改动。文件主要的举措需要各个部委根据自己的职能范围去调整提出相关的意见。未来正式的稿件是大家看不到的 。假设公开的话也有非常大的可能跟大家看到的有很大的出入。唯一可以肯定的是这份文件是从前两年医药市场资本投融资低迷以来，国产创新的同质化的现象，以及这两年医药工业产值和增速低于全部工业的整体平均，医药发展到了打开上升工作的关键点，国家对于医药创新和生物药创新会给扶持的相关政策，只有这个是肯定的，其他的点都可能会变。所以不建议大家过度解读里面的某一句话对于某个企业某个产品有什么影响，其实是不理智的。非常有可能在部委的征求意见或者文件逐级报批的过程中就没有了。生物医药确实是国计民生的刚需，投融资近期低迷，近期美国在生物技术领域从18年中美的贸易摩擦开始左翼隔一段时间就会出一个关于生物医药合作或者实体清单等等，全 产业链自主可控的目的都是促成今天有这个文件的背景。看一下将来医药创新产业可能会在各个环节得到国家怎样的支持。最早是研发和成功转化。 这次有重点研发目录，这个会和新药专项的接续挂钩，科技政策之前是一直在的，但是接续没有启动 ，这里也写了怎么定研发目录等，但是这里面除了第一条新机制、新靶点、新结构是比较明确，其他的条款都比较虚，明确的临床价值是没有明确的定量方式，无法定义什么是政策支持的创新。 包括提升基础的研究能力，这是老的新药专项和科技政策重点支持的环节，主要针对现在没有上市的品种。比如诺华的小干扰药物等，会是科技专项的布局重点。 核心技术的疫苗、基因、核酸药物等，和一贯的科技指向是一致的。 临床研究：前几年做产业发展的时候都提出来了临床研究是研发的限速环节。之前也研究过即使批了 ，中国除了北上广大医院有能力开临床试验的，医疗实验水平不发达的地区，质量水平上面达不到这个要求，但这里面重点的是伦理的审批。这两年还在不停的提。是产业上想要对标FDA，但是很难 达到FDA的速度质量和水平。他们是收费的。他们的FDA有四五千人，我们CDE一 千人都不到，要推动审评体系现代化的建设，可能是为CDE争取更多的编制，同时开发新工具新方法，15年到现在已经变革的脚步非常快了，人力资源不足的问题会提出很多新的举措。国内的市场因为医保的大帽子盖在上面，要发展的话要到国际市场真金白银去拼。成为MNC以后成为跨 国传统的公司，他会面临监管的问题。特别是和美国欧盟建立了常态化的交流机制会提升药监审评的国际化的水平，现在是FDA通过就可以认的。这条药监的国际化水平提升是为了创新药出海特 别是出一带一路东南亚的国家做准备。现在整体从一带一路政策实施之后，是要从新兴的市场找增量点。第三块是完全审评以后药品的使用的问题。很多人写了两会的提案，药品审批上市，但是医院不配，创新药在临床使用推广有很多门槛难度针对这一条，这里面提到加快高价 值药品的创新应用，要制定创新鼓励药品目录，也写了要有一系列的品种支持，但是这里面的细则又跟专栏一一样。这个文件的问题是什么是高价值，没有明确的话会有很大的问题。文件如果就这么推的话执行会有很多难度。已经上市的同质化竞争激烈的赛道，谁能享受政策是存疑的。 医保局出过创新药品首发价格机制文件，也涉及到了挂网，这块跟那个文件写的差不多，如果能得到90分以上就也能享受这个待遇，从挂网的角度细小的环节加快推广，其实说的是一件事情，核心 在于哪种药品能享受这个待遇，我们分析过国内很少有产品能达到90分，很多跨国企业的产品也达不到，如果不被定义为高价值的创新药也一样享受不到相关的政策。 创新药入院，药事会的政策，文件里有一句话叫应配尽配，如果医院没有这个水平，就可以不配。罕见病用药，一个二级医院不可能配，没有医生也没有患者。包括双通道，医保局统计有多少医保定点药店配这个品种。多渠道配备其实也是老生常谈。这些其实也都会提到。后续医疗机构考核机制也是 。药品使用比例之前也有考核指标的要求，医院以此为理由会对创新药使用不情不愿，但其实卫健委已经松口了，现在医保局也说可能部分统筹区创新药不纳入DIP/DRG，统筹区慢慢都已经去 探索了。 多元支付：其实之前不止是药，医疗的多元支付都已经提出来了。拓宽筹资的渠道，现在人口负增长 ，老龄化这么严重，交钱的人肯定会越来越少，面对所有的医疗费用需要解决的问题。价格和准入，估计会改，比如允许创新要参照同类药品定价，这个怎么参照呢，前段时间和黄医药的呋喹替尼等，在美国标价上面是中国的30多倍，但其实只是标签价格，到患者价格我们是不知道的，因为他们 有完善的回扣返点机制，所以其实这条要执行是很难的。而且跟首发药品定价政策是不一样的，这样的品种国内凤毛麟角其实是没有的。相当于后续不要降价降太多，有简易续约，后续可以纳入常规，这些都不是特别新的提法。医保局在做探索，但是没有明确的机制和文件。 创新医保支付的新方式，重点地区设立专项基金：北上广可能有能力支持建立专项基金支持，他所谓具有高价值创新性的品种可以补充纳入医保目录，什么品种可以纳入是不明确的。 商业保险：喊了那么多年，因为信息不开放无法精算。 18A其实已经关闭了，所以说这块第一条又一次强调，符合一定的条件再次打开IPO。。培育 中长期投资者，其实医药投资是有门槛的，承受不了风险就不要投医药。行业需要长远的价值投资，而不是财务投资。 考核退出机制，美国不是比较完善的资本市场，美国biotech眼见产品不行了，公司通过 交易为股东牟利，现在提出来要丰富投资机构的退出渠道，丰富投资退出再退出的渠道，不要投资扎堆等一个渠道。 强化数据资源的利用，包括整合科技，临床审评审批的数据资源，把现有的数据资源特别是临床需求公开的话可以阴道炎发或者投资。临床二十一条提到，如果能把数据流通的话商业保险可以吧这个数据利用起来。我们很多创新药单臂临床试验上市没有做头对头，可能就100例病人，真正说这 个药品好不好，可能会通过各种统计学方法看某个疾病领域到底谁的疗效好，其实可以支撑他们找到更具有临床价值的创新药。如果可以做数据价值的释放，真的落地推动的好的话文件是可以推动的下去的。 Q&AQ：国际多中心临床结果会互认，这意味着可以基于海外二期数据在中国开展第三阶段吗？A：从宏观层面的文件编制来看，我们可以理解为我们有可能认可海外的数据。比如说 现在美国可能认为仅靠中国的数据不足以支撑他们在美国上市，但我们只要人种方面可认证，应该可以互认这些数据。至于更细节的操作，CDE会在文件后出相应的细则。 写文件的人应该没有想到您这么细节的问题Q：如果大药企帮助国内企业在海外开展第三阶段，海外的临床数据会被CDE认可吗？ A：海外的临床数据我们CDE也会做一些参考。只要他们达到监管互认的体系内，就没有问题 。 Q：新政策对每月药事会进行开展，医院使用也不受限制，这可能会加速创新药的放量。这将对创新药的使用规模产生多大的影响？A：首先，可能放量的情况取决于疾病的流行情况，病人的数量是一定的。其次，临床使用还面临支付问题，具体放量情况还需看他们筹资力度。毕竟大部分的患者消费水平一般，放量关键在于能否筹集到专项基金，以及医保愿意出更多的钱。Q：对于参考国际同类药品的定价政策，是不是将给药企一个比较长时间的高利润空间？A：不能这么解读，首先这一条具体执行如何尚未确定。Q：我们如何理解药品的定价策略？定价跟我们了解医药企业的定价的策略有何相同和区别？A：药品定价首先考虑的是公司的利润回报，而非试图依赖于高价格。它更是一个综合考虑产品之间的竞争关系、市场规模、经济发展水平和保内品种情况等因素，同时目标是为了让药品销售出去。例如，夸张地说，如果设置一个价格跟美国一样高，甚至如果不参加医疗保险谈判，会有人买吗？答案很可能是没有人买，毕竟中国的GDP和人均收入都不及美国。总的来说，公司定价是一个复杂 的过程，而并非随意定价。医药企业的定价策略是一个相当复杂的过程，而并不是随便定价格。Q：医保局首发价格机制文件在未出的情况下，药品企业如何定价？A：在医保局首发价格机制文件未出的情况下，如果药品企业选择不进入医保系统，其实际上可以自主定价。但是，这个定价仍然需要考虑市场的反应和接受度，竞品价格等因素。企业定价时会综合考虑这些因素，而并非盲目高价。企业定价需要充分考虑市场反应和竞争态势。Q：那么在政策调整后，创新药物的审批速度和难度上会有何改变？A：政策端的改变将可能缩短审批流程和沟通交流的时间，但审批的难度和质量要求并不会下降。因为无论流程速度怎么变化，我们仍然要面对患者的安全性和药品的有效性问题，不能降低质量要求。至于实际上对于企业的影响，这里只做一种可能的解读，那就是对于那些有创新价值的药物来说，”提前10天或者半个月”可能影响不大。 政策变化可能加速审批流程，但审批难度和药品的质量要求并不会有所降低。Q：针对高价值创新药的企业，我们是否会支持他们继续上市融资？A：对于有条件的创新药企业，我们的政策确实是支持他们上市融资。但是也需要明确，并非所有的企业都满足上市条件。如果一个公司没有足够的产品或者研发水准，那么我们也许不会支持他们。政策上对符合条件的创新药企业上市融资持开放态度，但企业也需满足一定的产品和研发水准。 Q：国家对药企的政策扶持和药品创新的状况有何评价？A：总的来说，我认为国家的政策是在大幅度推动和支持药品创新。无论是在药品定价方面给予了企业一定的自由度，还是在上市融资方面给予了一些便利，都能看出政策的支持态度。此外，监管机构也在尽全力降低与企业的沟通成本，致力于提高审批效率。这种环境肯定会激励更多的药企加大研发力度，推动药品创新。例如，中国的药 品研发工作在过去十年已经取得显著的进步，创新药产业链日益强大。事实上，不仅小分子药物，我们在生物大分子方面的研发也已经全球领先。这都表明我们的政策取得的一些初步成果。国家对药企的政策扶持明显，尤其在药品定价和融资方面，这将激励更多药企加大研发力度，推动药品创新。Q：既然这样，那么我们如何选择投资目标呢？A：在整个行业有着良好的发展前景的情况下，我们作为投资者的任务就是去挑选合适的投资标的。同样，尽管我们认为药企在很多领域都有出色的表现，但也并不是所有的药企都符合我们的投资条件 。我们要找的是那些在创新性和进步性方面表现出来的优秀药企，而非那些表面上看起来很好的公司 。总的来说，我们需要对整个行业有深入的理解，并基于这种理解做出明智的投资决策。在挑选投资标的时候，我们需要对整个行业有深入的理解，并基于这种理解做出明智的投资决策。Q：您能否解读“支付端条款”中如何鼓励重点地区设立创新药专项基金？中央财政是否会进行支持，以及这种做法是否可能在全国范围内推广？A：这个条款其实是鼓励经济贫弱的地区或经济较好的地区自行设立一个额外的创新药专项基金，“小池子”来弥补其对创新药的经费不足。相较于整个医疗的财政支持，中央财政在创新药这方面的投入并不大，因此此项行动应有足够的财政支持。然而，这并不意味着它会全国范围推广，因为如果将整个国家都列入考虑，那么所需要的资金会过大。因此，这一策略应是有一定范围内的，比如投资水平较高的地区，或者投资水平长期不足的地区。Q：在当前情况下，您对创新药产业链的政策扶持，以及对创新药企和患者需求的影响有何看法？会有哪些投资机会？A：不论政策最后能