推进生物技术与基因组学在沙特阿拉伯

发展该行业的最佳实践战略，并最大限度地发挥其影响 NTENT RY3 1.THEGLOBALGROWTHOFBIOTECHNOLOGY&GENOMICS6 2.CURRENTSTATUSOFBIOTECHNOLOGY&GENOMICSINSAUDIARABIA8 3.ACCELER在INGPROGRESSWITHINSAUDIARABIA1 4.K E Y S U CC E S FAC T O R S T O D E V E L O PSECTOR在SAUDIARABIA1 ION2 VIKASKHARBANDA合作伙伴，医疗保健和生命科学实践领导，中东和东南亚利雅得/迪拜 ANKITAGULATI博士校长，医疗保健和生命科学实践迪拜 PatrickLinnenbank博士合作伙伴，医疗保健和生命科学实践利雅得/迪拜 HARSHAAGARWAL顾问新德里 我们要感谢所有在审查本报告中作出贡献的人，特别是：UlricaSehlstedt博士，FarhanMirza和AliAyach博士。 E X E CU T I VE SU M M AR Y 利用的好处 沙特阿拉伯的生物技术 在精准医学等新兴技术进步的推动下，1超靶向治疗，“组学”，2此外，全球生物技术和基因组学部门预计将以两位数的增长率增长。在了解该部门的潜力后，世界各国政府正在共同努力利用和发展自己的生物技术产业。 认识到这一机遇，沙特阿拉伯王国（KSA）已经启动了多项举措，以鼓励该行业在国内的增长。虽然KSA的生物技术产业仍处于相对新兴的阶段，但它已经看到了来自不同参与者的活动，以及在沙特基因组计划等项目上的合作，这些项目为未来提供了有希望的基础。 但是，尽管这些努力是朝着正确方向迈出的一步，但成功需要明确的愿景，并概述具体的优先领域。这包括根据该国当前的能力和要求，将生物技术价值链的三个关键部分（采样，分析和应用）确定为高度优先事项，并在整个国家发展能力至少四个主题领域，以进一步促进增长： （1）基因组数据库的建立，（2）基因组学的广泛采用，（3）组学和精准医学的研究和应用，以及（4）AI/机器学习（ML）的利用。 采用其他国家的最佳实践是催化创建本土生物技术和基因组学创新中心的重要方法。成功的国家已经设计和实施了一系列计划和实践，以解决潜在的挑战，并确保无缝实现他们对生物技术和基因组学的愿景。这些措施包括：通过锚定机构和创新中心创建人才库；加强公共和私营部门之间的积极合作；提供支持性的商业环境和法规，包括加强知识产权（IP）保护；创建特定的创新主题环境和生态系统；为所有研究工作设定清晰的目标图景；并为初创企业提供快速便捷的公共和私人资金。 正如本报告所解释的那样，这些最佳实践都是帮助KSA实现其成为生物技术和基因组学领域区域领导者的目标的必要条件，在公共卫生，经济发展，声誉和整体竞争力方面带来明显的好处。 1. T H E G L O B A L G R O W T H O F生 物T E C H N O L O G Y和G E N O M I C S 这些包括向精准医疗的转变，包括CAR-T细胞疗法和伴随诊断的兴起，以及使用基因组数据的超靶向疗法的增长，特别是在肿瘤学领域，因此重点关注更精确的患者群体。这些趋势正在推动基于整个医疗保健生态系统参与者之间密切合作的新商业模式；这些模式对于成功开发和实施至关重要。 由于不断的进步，生物技术和基因组学领域将在人类未来的健康和医疗保健旅程中发挥重要作用。现代生物技术 提供突破性的产品和技术来对抗衰弱和罕见疾病，通常基于基因组数据提供个性化和更有效的治疗。 在全球范围内，随着各国和政府认识到其对公民的价值以及对其经济和医疗保健系统的巨大变革潜力，市场正在迅速增长。根据GradViewResearch的数据，截至2023年，全球生物技术行业的价值估计为1.5万亿美元，预计到2030年将以两位数的复合年增长率增长，达到3.5-4万亿美元。3 预防和治疗护理的新方法。 与此同时，新的治疗范式已经出现。先进的治疗方法，如通过CRISPR-Cas9基因编辑提供高度个性化和有针对性的治疗方法可以治愈曾经致命的疾病，如癌症和罕见的遗传疾病，而基因疗法、细胞疗法和免疫疗法正在迅速将焦点从死亡率转移到发病率。这对医疗保健生态系统中的所有参与者，包括开发者、支付者、提供者和患者带来了影响。 需求方面的因素(包括对更好、更高效的医疗诊断和治疗服务的需求不断增长，以及 在健康和预防方面）和供应方面，例如政府对该部门的日益重视，以及私营部门投资的增加和技术的快速进步。 由于下一代测序（NGS）技术的进步，我们正在迅速迈向一个未来，即生成和分析整个人类基因组将成为任何实验室的常规。4除此之外，从其他分子库（如蛋白质组学，代谢组学和转录组学）收集大规模生物信息和数据将有助于产生与疾病发展和治疗效果相关的见解。使用AI和ML等尖端技术进行基因组数据分析也是一个主要的新兴趋势，几家初创公司专注于这一领域。 行业的新兴趋势 公共和私营部门都在探索健康和医疗保健价值链中的一系列生物技术用例。为了证明这一点，对AI/ML驱动的数字健康公司的融资模式的研究反映了多种新兴趋势。 3“生物技术市场规模，按技术（纳米生物技术，DNA测序，基于细胞的测定），按应用（健康，生物信息学），按地区和分部预测，2024-2030年的份额和趋势分析。”大观研究，2024年3月访问。4Green，EricD.等。“在基因组学前沿改善人类健康的战略愿景”。性质，2020年10月28日。 部门对国家增长议程的批评 基因组生长支持研究的数据库 全球地缘政治动态的变化以及新的疾病和流行病的兴起意味着，强大的生物技术部门对于确保一个国家的竞争力，自给自足和健康越来越重要。显然，在基本层面上，对该部门的投资对于为各国提供快速，立即获得最新的创新和具有成本效益的治疗方法至关重要。在全球范围内，2023年在生物技术领域的投资约为1620亿美元，其中美国约占全球资金总额的35％。8 全球优先事项正在转向以公民为中心和对患者友好的基因组合作和研究。这导致各国增加投资生物技术。特别是，他们正在积极努力创造不同的基因组数据集，促进公平的基因组学和推动创新，以解决健康差异: -美国国立卫生研究院（NIH）我们所有的研究计划现在拥有一个数据 强大的生物技术产业还促进了研究和创新能力发展的增长，增加了就业和投资并提高了该国的GDP。证明这一点，生物科学部门的表现优于后更广泛的美国经济。 近100,000个基因组序列，辅以参与者的电子健康记录，Fitbit数据和调查回复，所有这些都可以通过基于云的平台访问。5 COVID，2021年贡献了美国GDP的10%左右。此外，该行业创造了 -欧盟的1+百万基因组计划，得到超过25个签署国的支持，是致力于建立欧洲基因组数据基础设施，并通过共同的国家法规促进联邦数据访问。6 210万个直接工作，员工的收入比私营部门的平均工资高出85%。9强大的生物技术部门可以提高声誉，从而增强一个国家在获取人才，创新和投资方面的竞争力。 -在英国，国家卫生服务（NHS） 正在采取措施将基因组学整合到其常规操作中，为那些患有罕见疾病或癌症的人提供完整的基因组学测序作为标准。7 2. C URRE N T S TAT U S O F生 物T E C H N O L O G Y和G E N O M I CS N S A U D I A R A B I A 同样，沙特阿拉伯也表现出对制定其研发议程的坚定承诺。未来二十年的“RDI（研究，开发和创新）国家愿望和优先事项”包括“健康与健康”和“未来经济”。11作为支持，KSA计划并宣布了多项举措，例如成立国家生物技术战略委员会和利雅得生物技术城。12沙特基因组计划2.0还设定了雄心勃勃的目标，包括提高该国作为MENA地区基因组学和遗传学领导者的地位。13 虽然KSA占全球GDP的1.3%，但目前仅占全球基因组学行业的0.2%。1这表明该行业仍处于早期发展阶段。 支持这一点，中东和北非（中东和北非）基因组学行业在2022-2030年期间的预计增长率约为9.5%的复合年增长率，远低于约16.5%的全球整体增长率。 作为沙特阿拉伯2030年国家愿景和国家转型计划的一部分，研发投资的目标得到了支持，以建立以知识为基础的可持续经济。KSA为研发投入了大量资金，2021年总计39亿美元，14相当于GDP的0.46%15(见图1)。而这种研发强度16目前远低于区域和大型全球经济体典型的1.5%-3.5%的支出，这将随着 清晰的目标给出冲击和方向 在全球范围内，多个国家的经济体为其生物技术和基因组学部门概述了具体的目标和指标。例如，在美国，白宫科技政策办公室于2023年3月发布的《美国生物技术和生物制造的大胆目标》报告强调了加强美国生物经济的具体目标，包括与私营部门合作，在整个医疗保健价值链中推进创新。 沙特阿拉伯的目标是到2040年，通过相当于GDP2.5%的年度投资，成为研究、开发和创新领域的全球领导者。预计这不仅将为经济增加160亿美元，还将在科学和技术领域创造高价值的就业机会。17 支持性法规加速增长 多个大型倡议已发射 在生物技术领域，主要经济体已经出台了法规，以鼓励透明度并加快临床试验批准。例如，英国正在寻找 了解这一机会，KSA研发生态系统中的多个实体正在努力加强生物技术议程，推出一系列举措。作为其中的一部分，沙特机构的学术研究和举措有所增加，并专注于发展当地的科学和技术人才库： 介绍未来临床试验法案,18而其药品和保健产品监管机构（MHRA）已引入指南以加快低风险临床试验。19 同样，沙特阿拉伯正在制定和建立明确的研发监管和治理机制。沙特食品和药物管理局（SFDA）提出了新的临床试验指南，旨在规范，支持和加强参与其中的不同实体之间的合作。20而研究、发展和创新管理局(RDIA)的目标是采取行动 作为推动者、立法者和监管者21往前走。 研究机构 - -阿卜杜拉国王国际医学研究中心（KAIMRC） 2006年，KAIMRC专注于应用科学研究，并在疫苗，基因研究，治疗和药物筛选等领域与全球领先的学术机构合作。例如，KAIMRC与牛津大学合作，领导了王国针对MERS-CoV病毒的疫苗的第一阶段临床试验。22该机构目前专注于多项举措，包括沙特生物库，脐带血库，研究创伤项目和沙特干细胞捐献者登记处。 MULTIPLEENTITIESWITHINKSA的研发ECOSYSTEMAREG T中的WO R K OWA RD ENH A N C在G T HEB IO T E CH NOLO GYAG ENDA 此外，沙特阿拉伯与许多全球制药和生物技术公司建立了强有力的合作伙伴关系，这些公司正在帮助发展当地的能力： 伙伴关系 - -KAUST在2023年与跨国公司签署了两个谅解备忘录（勃林格勃·英格尔海姆和诺和诺德)专注于加强生物技术和医药领域的合作。26-投资部（MISA）已与诺华合作进一步加强沙特阿拉伯的生物制药能力。这一伙伴关系涉及细胞和基因治疗、技术转让和临床研究的当地投资，旨在缓解医疗保健预算压力。诺华的参与预计到2024年将为沙特阿拉伯的GDP贡献约8.57亿美元。27-2023年，利菲、赛诺菲和阿拉比奥签署了一份生产和供应疫苗的谅解备忘录在沙特阿拉伯，通过新的最先进的制造工厂促进当地生产。 学术机构 -阿卜杜拉国王科技大学（KAUST）和阿卜杜勒阿齐兹国王科技城（KACST）正在通过备忘录促进基因组学和生物科学领域的研究理解(谅解备忘录)和与行业机构的合作，重点是生物技术。 -国家生物技术中心，费萨尔国王专科医院之间的共同努力研究中心(KFSH&RC)和KACST专注于加强医学研究和生物技术。110多个项目已获得批准，67个项目正在进行中。23 然而，虽然这些协议是朝着将大型制药和跨国生物技术公司带到沙特阿