推进生物技术与基因组学在沙特阿拉伯

2024 ADVANCINGBIOTECHNOLOGY和GENOMICSINSAUDIARABIA 发展该行业的最佳实践战略，并最大限度地发挥其影响 NTENT RY1.2. THEGLOBALGROWTHOFBIOTECHNOLOGY&GENOMICS6CURRENTSTATUSOFBIOTECHNOLOGY 3 &GENOMICSINSAUDIARABIA 8 3. ACCELER在INGPROGRESSWITHINSAUDIARABIA 1 4. KEYSUCCESFACTORSTODEVELOP SECTOR在SAUDIARABIA 1 ION 2 VIKASKHARBANDA 合作伙伴，医疗保健和生命科学实践领导，中东和东南亚利雅得/迪拜 PatrickLinnenbank博士 合作伙伴，医疗保健和生命科学实践利雅得/迪拜 ANKITAGULATI博士 校长，医疗保健和生命科学实践迪拜 HARSHAAGARWAL 顾问新德里 我们要感谢所有在审查本报告中作出贡献的人，特别是：UlricaSehlstedt博士，FarhanMirza和AliAyach 博士。 2 ARTHURD.LITTLE EXECUTIVESUMMARY 利用的好处 沙特阿拉伯的生物技术 在精准医学等新兴技术进步的推动下，1超靶向治疗，“组学”，2此外，全球生物技术和基因组学部门预计将以两位数的增长率增长。在了解该部门的潜力后，世界各国政府正在共同努力 利用和发展自己的生物技术产业。 认识到这一机遇，沙特阿拉伯王国（KSA）已经启动了多项举措，以鼓励该行业在国内的增长。虽然KSA的生物技术产业仍处于相对新兴的阶段，但它已经看到了来自不同参与者的活动，以及在沙特基因组计划等项目上的合作，这些项目为未来提供了有希望的基础。 但是，尽管这些努力是朝着正确方向迈出的一步，但成功需要明确的愿景，并概述具体的优先领域。这包括根据该国当前的能力和要求，将生物技术价值链的三个关键部分（采样，分析和应用）确定为高度优先事项，并在整个国家发展能力 至少四个主题领域，以进一步促进增长： 1根据欧洲制药工业协会联合会（EFPIA）的说法，“精准医学是一种医疗保健方法，它利用患者的分子信息（基因组，转录组，蛋白质组，代谢组等），表型和健康数据来产生护理见解，以预防或治疗人类疾病，从而改善健康状况 结果”；参见：“精准医学”。欧洲制药工业协会联合会(EFPIA)，2024年3月访问。 2术语“组学”涵盖在正常健康和疾病中收集，定量和分析从单细胞到整个生物体（例如人体）的大量生物分子的科学领域（例如Procedre，癌症）。分子可以是DNA（基因组学），各种RNA（转录组学），蛋白质（蛋白质组学），代谢物（代谢组学），脂质（脂质组学 ）和糖（糖组学），以及它们的相互作用（相互作用）。 3 （1）基因组数据库的建立，（2）基因组学的广泛采用，（3）组学和精准医学的研究和应用，以及（4）AI/机器学习（ML）的利用。 采用其他国家的最佳实践是催化创建本土生物技术和基因组学创新中心的重要方法。成功的国家已经设计和 实施了一系列计划和实践，以解决潜在的挑战，并确保无缝实现他们对生物技术和基因组学的愿景。这些措施包括：通过锚定机构和创新中心创建人才库；加强公共和私营部门之间的积极合作；提供支持性的商业环境和法规，包括加强知识产权（IP ）保护；创建特定的创新主题环境和生态系统；为所有研究工作设定清晰的目标图景；并为初创企业提供快速便捷的公共和私人资金。 正如本报告所解释的那样，这些最佳实践都是帮助KSA实现其成为生物技术和基因组学领域区域领导者的目标的必要条件，在公共卫生，经济发展，声誉和整体竞争力方面带来明显的好处。 4 ARTHURD.LITTLE 5 1.THEGLOBALGROWTHOF 生物TECHNOLOGY和GENOMICS 由于不断的进步，生物技术和基因组学领域将在人类未来的健康和医疗保健旅程中发挥重要作用。现代生物技术 提供突破性的产品和技术来对抗衰弱和罕见疾病，通常基于基因组数据提供个性化和更有效的治疗。 在全球范围内，随着各国和政府认识到其对公民的价值以及对其经济和医疗保健系统的巨大变革潜力，市场正在迅速增长。根据GradViewResearch的数据，截至2023年，全球生物技术行业的价值估计为1.5万亿美元 ，预计到2030年将以两位数的复合年增长率增长，达 到3.5-4万亿美元。3 需求方面的因素(包括对更好、更高效的医疗诊断和治疗服务的需求不断增长，以及 在健康和预防方面）和供应方面，例如政府对该部门的日益重视，以及私营部门投资的增加和技术的快速进步。 行业的新兴趋势 公共和私营部门都在探索健康和医疗保健价值链中的一系列生物技术用例。为了证明这一点，对AI/ML驱动的数字健康公司的融资模式的研究反映了多种新兴趋势 。 这些包括向精准医疗的转变，包括CAR-T细胞疗法和伴随诊断的兴起，以及使用基因组数据的超靶向疗法的增长，特别是在肿瘤学领域，因此重点关注更精确的患者群体。这些趋势正在推动基于整个医疗保健生态系统参与者之间密切合作的新商业模式；这些模式对于成功开发和实施至关重要。 预防和治疗护理的新方法。 与此同时，新的治疗范式已经出现。先进的治疗方法，如通过CRISPR-Cas9基因编辑提供 高度个性化和有针对性的治疗方法可以治愈曾经致命的疾病，如癌症和罕见的遗传疾病，而基因疗法、细胞疗法和免疫疗法正在迅速将焦点从死亡率转移到发病率 。这对医疗保健生态系统中的所有参与者，包括开发者 、支付者、提供者和患者带来了影响。 由于下一代测序（NGS）技术的进步，我们正在迅速迈向一个未来，即生成和分析整个人类基因组将成为任何实验室的常规。4除此之外，从其他分子库（如蛋白质组学，代谢组学和转录组学）收集大规模生物信息和数据将有助于产生与疾病发展和治疗效果相关的见解。使用AI和ML等尖端技术进行基因组数据分析也是一个主要的新兴趋势，几家初创公司专注于这一领域。 3“生物技术市场规模，按技术（纳米生物技术，DNA测序，基于细胞的测定），按应用（健康，生物信息学），按地区和分部预测，2024-2030年的份额和趋势分析。”大观研究，2024年3月访问 。 4Green，EricD.等。“在基因组学前沿改善人类健康的战略愿景”。性质，2020年10月28日。 基因组生长 支持研究的数据库 全球优先事项正在转向以公民为中心和对患者友好的基因组合作和研究。这导致各国增加投资 生物技术。特别是，他们正在积极努力创造不同的基因组数据集，促进公平的基因组学和推动创新，以解决健康差异: -美国国立卫生研究院（NIH）我们所有的研究计划现在拥有一个数据 近100,000个基因组序列，辅以参与者的电子健康记录，Fitbit数据和调查回复，所有这些都可以通过基于云的平台访问。5 -欧盟的1+百万基因组计划，得到超过25个签署国的支持，是 致力于建立欧洲基因组数据基础设施，并通过共同的国家法规促进联邦数据访问。6 -在英国，国家卫生服务（NHS） 正在采取措施将基因组学整合到其常规操作中， 为那些患有罕见疾病或癌症的人提供完整的基因组学测序作为标准。7 部门对国家增长议程的批评 全球地缘政治动态的变化以及新的疾病和流行病的兴起意味着，强大的生物技术部门对于确保一个国家的竞争力，自给自足和健康越来越重要。显然，在基本层面上 ，对该部门的投资对于为各国提供快速，立即获得最新的创新和具有成本效益的治疗方法至关重要。在全球范围内，2023年在生物技术领域的投资约为1620亿美元 ，其中美国约占全球资金总额的35％。8 强大的生物技术产业还促进了研究和创新能力发展的增长，增加了就业和投资并提高了该国的GDP。证明这一点，生物科学部门的表现优于后更广泛的美国经济 。 COVID，2021年贡献了美国GDP的10%左右。此外 ，该行业创造了 210万个直接工作，员工的收入比私营部门的平均工资高出85%。9强大的生物技术部门可以提高声誉，从而增强一个国家在获取人才，创新和投资方面的竞争力。 5“美国国立卫生研究院的所有研究计划发布了近100,000个全基因组序列的第一个基因组数据集。”美国国立卫生研究院，2022年3月17日。 6“欧洲‘1+百万基因组’倡议。”欧盟委员会，2024年3月访问。 7弗洛登，埃文。“美国设定生物经济目标并面对数据挑战。”基因工程与生物技术新闻，2023年9月1日。 8Buntz，Brian。“2023年全球生物技术资助格局：美国领先，而欧洲和中国取得长足进步。”药物发现与开发，2024年1月5日。 9“美国生物科学行业：促进创新并推动美国经济向前发展。”TEConomy/BIO，2022年。 2.CURRENTSTATUSOF 生物TECHNOLOGY和GENOMICSNSAUDIARABIA 虽然KSA占全球GDP的1.3%，但目前仅占全球基因组学行业的0.2%。1这表明该行业仍处于早期发展阶段。 支持这一点，中东和北非（中东和北非）基因组学行业在2022-2030年期间的预计增长率约为9.5%的复合年增长率，远低于约16.5%的全球整体增长率。 清晰的目标给出冲击和方向 在全球范围内，多个国家的经济体为其生物技术和基因组学部门概述了具体的目标和指标。例如，在美国，白宫科技政策办公室于2023年3月发布的《美国生物技术和生物制造的大胆目标》报告强调了加强美国生物经济的具体目标，包括与私营部门合作，在整个医疗保健价值链中推进创新。 同样，沙特阿拉伯也表现出对制定其研发议程的坚定承诺。未来二十年的“RDI（研究，开发和创新）国家愿望和优先事项”包括“健康与健康”和“未来经济”。11作为支持，KSA计划并宣布了多项举措，例如成立国家生物技术战略委员会和利雅得生物技术城。12沙特基因组计划2.0还设定了雄心勃勃的目标，包括提高该国作为MENA地区基因组学和遗传学领导者的地位。13 作为沙特阿拉伯2030年国家愿景和国家转型计划的一部分，研发投资的目标得到了支持，以建立以知识为基础的可持续经济。KSA为研发投入了大量资金，2021年总计39亿美元，14相当于GDP的0.46%15(见图1)。而这种研发强度16目前远低于区域和大型全球经济体典型的1.5%-3.5%的支出，这将随着 沙特阿拉伯的目标是到2040年，通过相当于GDP2.5%的年度投资，成为研究、开发和创新领域的全球领导者。预计这不仅将为经济增加160亿美元，还将在科学和技术领域创造高价值的就业机会。17 10“基于购买力平价的GDP，占世界的份额。”国际货币基金组织（IMF），2024年3月访问。 11“沙特王储优先考虑研究，开发和创新以应对全球挑战。”沙特阿拉伯王国大使馆，2022年7月1日。 12利雅得2023年全球医疗技术峰会网站，2024年3月访问。 13目标还包括将KSA建立为全球中心，在流行遗传疾病方面开展世界级的合作，并确保基因组学在为所有沙特公民提供高质量的医疗保健方面发挥至关重要的作用；参见：“沙特基因组计划”。沙特阿拉伯王国2030年愿景 ，2024年3月访问。 14“沙特研发支出超过390亿美元。”阿拉伯商业，2023年2月8日。 15“研究与开发支出（占GDP的百分比）。”世界银行，2023年11月27日。 16“欧盟在研发方面的投资在2021年增加到3280亿欧元。”欧盟统计局，2022年11月29日。 17“沙特阿拉伯在研发方面的卓越飞跃”。Elsevier/研究，发展和创新管理局（RDIA），2023年。 图1.各国的研发强度与健康和生物技术创新重点 以色列 韩国 瑞典 US 比利时 Japan 瑞士 Germany 中国 法国 荷兰 新加坡 澳大利亚 阿联酋 土耳其 加拿大UK 意大 西班牙 香港 伊朗印 度 塞浦路斯 0 沙