2023美国血液学会（ASH）年会数据回顾会议

2023美国血液学会（ASH）年会数据回顾会议 1 2023年12月12日 前瞻性声明 本演示文稿中及对其口头介绍的某些陈述（在本演示文稿日期可独立验证的事实陈述除外）可能包含前瞻性声明。例如关于百济神州的研究、药物发现、临床前和早期临床项目和计划的声明；百济神州候选产品的近期临床数据及其产品的批准；晚期临床试验的实施和预期数据的解读；其他计划的商业化产品发布；以及百济神州产品和候选药物的临床开发、药政里程碑和商业化的进展和预期。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间安排和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物 （如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发、商业化和实现并保持盈利的能力；百济神州在最近向美国证券交易委员会（SEC）递交的季度报告中的“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向SEC期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本演示文稿中的所有信息仅及于演讲发表之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。 本演示文稿中与百济神州试验用候选药物相关的部分临床数据来自临床前研究或早期的单臂临床试验。在演示这些与其他研究药物或已上市药品相关的数据时，演讲和讨论并非基于百济神州的试验用候选药物与其他产品之间的头对头试验，试验方案中预先规定的情况例外。百济神州仍在进行临床前研究和临床试验，随着额外的患者入组和评价，百济神州试验用候选药物的数据可能会发生变化。 本演示文稿及对其口头介绍包含第三方研究的数据和信息，以及公司内部对此类数据和信息的分析。百济神州尚未单独核实从这些来源获得的数 据和信息。同样来源获得的前瞻性信息受上述相同条件的约束。 2 今日议程 公司概况 吴晓滨博士 总裁、首席运营官 我们的研发创新 汪来博士 全球研发负责人 血液肿瘤管线概况 汪来博士 全球研发负责人 ASH年会数据展示-百悦泽® 郭海宜 血液肿瘤临床开发副总裁 ASH年会数据展示-Sonrotoclax 郭海宜 血液肿瘤临床开发副总裁 ASH年会数据展示-BGB-16673(BTKCDAC) 郭海宜 血液肿瘤临床开发副总裁 血液肿瘤管线总结 汪来博士 全球研发负责人 问答环节 管理层团队 3 公司概况 吴晓滨博士 4 总裁、首席运营官 我们作为肿瘤学创新者的目标和使命 1影响 2变革 3创新 成为对全球患者最具影响力的抗肿瘤药物公司 推动行业变革，提升药物可负担性，大幅降低成本并加速向患者提供新药 引领创新、灵活及高产的肿瘤学研究 5 独具战略实力 具有成本和时间优势的临床开发 商业化销售 规模化生产 创新能力 •在众多入组快、成本低的国家 （如澳大利亚、波兰、意大利、中国、巴西）取得优势 •超3,000人的强大且不依赖于 CRO的团队* •自主建立研发技术体系，保障成本和速度优势 •商业化销售优势 •在第二大医药市场（销量角度最重要的市场）打造顶尖团队 •在美国、欧盟、日本的血液肿 瘤领域取得领先地位 •活跃在其他国家和地区 •超1,100人的科学家组成全球规模最大的肿瘤学研究团队之一 •具备显著的速度和成本优势 •既往成果瞩目 •强大的内部制造能力以降 低成本并提高速度 *包括FSP–职能服务提供者6 我们的研发创新 汪来博士 7 全球研发负责人 实现有影响力的创新 科研实力、高效执行和稳健决策驱动 科研先锋 1,100+富有创业者精神的科研团队，高效敏捷地推动创新 多样的分子类型 专业实力覆盖多个技术平台，以最优分子类型来实现科学创新 不依赖CRO的全球临床开发能力，借力于低成本和监管友好的市场快速招募患者 引领临床开发 针对重点肿瘤类型，基于科学的选择靶点和分子类型，提升成功概率和联用潜力 聚焦核心瘤种深度布局产品组合 以高质量和低成本的临床开发，快速推进至PoC。PoC是评估候选药物临床价值的关键决策点 快速推进至临床概念验证（PoC） 针对重点肿瘤类型、前沿平台和技术开展广泛研究 PoC=概念验证8 创新实体瘤产品组合：加速开发重点肿瘤类型项目 非小细胞肺癌 泛KRAS MTA协同PRMT5 CDK4抑制剂 EGFR-CDACB7H3-ADCCEA-ADCMUC1xCD16 Claudin6xCD3 消化道肿瘤 B7H3-ADCCEA-ADCFGFR2b-ADC泛KRAS 乳腺癌 CDK4抑制剂*B7H4-ADC1 BCL2抑制剂*CDK2抑制剂2 头颈部肿瘤 SMAC模拟物* B7H3-ADC 泛KRAS抑制剂 解决多种肿瘤类型中广泛的KRAS突变，同时不影响NRAS和 HRAS MTA协同PRMT5抑制剂 第二代MTA协同PRMT5抑制剂选择性杀伤MTAP缺失的肿瘤细胞，而不影响正常血液细胞，具有良好的血脑屏障穿透能力 CDK4抑制剂 强效且具有高选择性，低CDK6亲和力显著改善安全性特征 EGFR-CDAC 差异化作用机制（降解剂）实现EGFR信号完全抑制：靶向针对广泛的EGFR突变但不影响野生型，并消除支架功能 *已处于临床阶段 所有其他分子计划于2024年进入临床 1从映恩生物获得全球独家授权9 2从昂胜医药获得全球独家授权 血液肿瘤管线概况 汪来博士 10 全球研发负责人 百济神州具有多样化的血液肿瘤管线 将在2023年ASH年会展示新一代差异化产品的24篇摘要 BTK 抑制剂 BCL2 抑制剂 BTKCDAC PD-1 抑制剂 百泽安® Sonrotoclax 百悦泽® BGB-16673 在多种适应症中展现了卓越、深度且持久的有效性和安全性，包括与伊布替尼的头对头试验 在所有BTK抑制剂中有最高的CR 最广泛的获批适应症 CLL/SLL、WM、MCL、MZL、FL 通过新的联合治疗策略，延长产品的 生命周期 预计2028年BTK抑制剂类产品市场规 模将达到150亿美元* 在超过600例患者中，在多种适应症中均获得了差异化的有效性和安全性 广阔的临床开发计划，具备同类最佳潜力，有望被更多医生使用 已启动针对初治CLL的3期临床试验 在AML/MDS和多发性骨髓瘤 （MM）具有令人信服的有效性和 安全性 预计2028年BCL2抑制剂类产品市 场规模将达到40亿美元* 已有128例患者入组，数据具有临 床意义 稳健的开发计划；从2024年开始快速上市、联合用药以及三期临床试验 高效而独特的作用机制展现对Richter转化和大B细胞淋巴瘤的治疗潜力 临床进度最靠前的BTK降解剂，可完善和发展管线，比如靶向所有BTK突变的BTK抑制剂耐药患者 百泽安®+百悦泽®联合治疗Richter转 化，获得令人信服的数据 Richter转化-无标准治疗（SOC）的 未被满足的重大医疗需求 霍奇金淋巴瘤领域的机会 CLL/SLL-慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤FL-滤泡性淋巴瘤 RT–Richter转化 *来源:EvaluatePharma WM-华氏巨球蛋白血症 MCL-套细胞淋巴瘤 MZL-边缘区淋巴瘤 AML-急性髓系白血病11 MDS-骨髓增生异常综合征 LBCL–大B细胞淋巴瘤 加速开发差异化产品，领跑血液肿瘤领域 1巩固百悦泽® 2夯实血液肿瘤领域的领先地位 3拓展足迹，提高药物可及性 巩固百悦泽®作为同类最佳且唯一一款显示头对头优效的BTK抑制剂 通过全球最广泛的获批适应症和令人兴奋的生命周期策略继续占领市场份额 新产品Sonrotoclax、BTK-CDAC以及百泽安®的进展夯实公司在B细胞恶性肿瘤领域的领先地位 •疾病的最佳联合治疗方案 •策略性的治疗顺序 •固定疗程治疗 面向未被满足的重大临床需求，拓展新适应症 疾病的最佳治疗方案对患者的治疗结果产生更深远的影响 百悦泽®目前已在超过65个市场获批，且还在迅速增加 在约50个国家开展临床试验，遍布五大洲 12 百悦泽® Sonrotoclax BGB-16673 (BTKCDAC) 百泽安® 13 同类最佳BTK抑制剂，全球获批适应症最广 百悦泽® BTK抑制剂 特异、高效和持续的 BTK抑制 全球入组约 5,000例患者 两项针对伊布替尼的大型3期头对头试验 获批适应症最多的BTK抑制剂 拓展开发项目 一款具有高效、高生物 百悦泽®的有效性和安 唯一一款在CLL/SLL患 最广泛的适应症： 与外部和内部药物 利用度和高激酶选择性设计的BTK抑制剂，带来更好的有效性和安全性 全性在针对多项适应症的35+项全球试验中获得确认 者中的PFS和ORR优于伊布替尼的BTK抑制剂在WM患者中表现出比伊布替尼更深、更持久的缓解 •CLL/SLL•WM•MCL•MZL （如sonrotoclax以及百泽安®）新的联合用药方案 •及最新获批的FL PFS–无进展生存 ORR–总缓解率 CLL/SLL-慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 WM-华氏巨球蛋白血症MCL-套细胞淋巴瘤MZL-边缘区淋巴瘤FL-滤泡性淋巴瘤 14 百悦泽®可以实现超过24小时的完整的BTKIC50覆盖，而伊布替尼和阿可替尼仅能实现有限覆盖 百悦泽® BTK抑制剂 泽布替尼 伊布替尼560mgQD 阿可替尼100mgBID 泽布替尼泽布替尼 阿可 伊布 泽布 倍 倍 血浆游离分数(nM) 血浆游离分数(nM) 血浆游离分数(nM) 倍倍 给药后时间（小时） 给药后时间（小时） 给药后时间（小时） 与IC50相关的游离药物浓度时间曲线 来源:1.Kaptein,etal.Blood.2018;132:1871.2.Ou,etal.LeukLymphoma.Inpress.3.Marostica,etal.CancerChemotherPharmacol.2015;75:111-121.0 QD=每日一次；BID=每日两次15 2023年ASH临床数据展示 百悦泽® BTK抑制剂 研究 标题 第一作者/显著成果 日期和时间 BGB-3111-305 随机、3期ALPINE研究的延长随访展示泽布替尼治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤（R/RCLL/SLL）的无进展生存期持续优于伊布替尼泽布替尼用于治疗阿可替尼不耐受的B细胞恶性肿瘤患者在3期ASPEN研究中接受伊布替尼治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）患者在转为泽布替尼治疗≥1年后的临床结果 JenniferR.Brown医学博士、博士中位随访时间为39个月时，百悦泽®的PFS获益持续优于伊布替尼该中位随访时间与阿可替尼在ELEVATE-RR研究中仅显示非劣性的时点相似MazyarShadman医学博士、公共卫生硕士数据表明阿可替尼不耐受患者转为接受百悦泽®治疗后可获益RamonGarcia-Sanz医学博士数据表明在ASPEN研究中的WM患者在由接受伊布替尼治疗转为接受百悦泽®治疗后可获益 口头报告 2023年12月9日下午2:45 海报展示3279 2023年12月10日下午6点 海报展示3043 2023年12月10日下午6点 (ALPINE)R/RCLLBGB-3111-215长期扩展研究（LTE-1）WM 16 ASH年会数据展示 郭海宜 17 血液肿瘤临床开发副总裁 随机、3期ALPINE研究的延长随访展示泽布替尼治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤（R/RCLL/SLL）的无进展生存期持续优于伊布替尼 JenniferR.Brown,MD,PhD1;BarbaraEichhorst,MD2;NicoleLamanna,MD3;SusanM.O’Brien,MD4;ConstantineS