2023年中国细胞治疗药物行业白皮书

研究目的&摘要 摘要 研究目的 —— 细胞治疗药物产业链情况 本报告为2023年中国细胞治疗药物行业白皮书，将通过分析产业链上下游各环节以及各细分行业市场现状，从而研判行业未来发展趋势。 从产业链上游看：细胞存储是目前上游市场发展最成熟且竞争激烈的环节，受技术发展水平、海外厂商先发优势等影响使得仪器设备等产品多依赖于进口厂商，相关议价能力较弱； 从产业链中游看：随着科研的持续投入和顶层在生物经济方面的大力推动，中国市场是全球较为活跃的细胞治疗临床研究地区，在高涨的研发热情下未来有望快速推动市场发展； 研究区域范围： 从产业链下游看：在国家“先试先行”政策、不断扩容优质医疗机构、建立多层次医疗保障的举措下，市场研发活力有望提升，以及推出覆盖更多适应症的相关药物。 研究周期：2017-2027E 细胞治疗药物行业趋势变革 研究对象：中国细胞治疗药物行业 从行业总体发展趋势看：细胞治疗药物生产过程最大的挑战来自细胞工艺的开发、优化及生产，细胞治疗CDMO凭借其研发优势、稳定的生产工艺助力药企减少试错成本并提高研发效率与成功率；且中国新药同质化严重，因此创新化和差异化是破局市场困顿关键，且随着国内降价压力、巨大潜力的海外市场等因素将驱动中国创新药企加强对海外市场的战略部署； 此研究将会回答的关键问题： ①细胞治疗药物产业链情况 ②细胞治疗药物行业趋势变革 从细分行业发展趋势看：iPSC广阔的商业化用途因此成为近年细胞治疗领域的热门细分赛道，并呈现出高速增长态势，未来其应用场景、技术迭代、政策与支付保障等将实现突破。 名词解释TERMS 按首字母顺序排列IN ALPHABETICAL ORDER CAGR：年均复合增长率，从长期来看某产业/产品的未来增长潜力与价值。 CDE：国家药品监督管理局药品审评中心。 CDMO：（ContractDevelopmentandManufacturingOrganization，即合同研发与生产组织机构），其职能主要在为跨国药企及生物技术公司提供临床新药工艺开发和制备，以及已上市药物工艺优化和规模化生产服务，包括临床前和临床试验研究用药的生产、以及商业化药品生产。 CRS：（Cytokine Release Syndrome，细胞因子释放综合征），指的是患者在接收CAR-T等治疗后，体内细胞因子如IL-2、IL-6等迅速上升引起的全身炎性反应，临床表现主要包括发热、疲乏、头痛、癫痫、恶心、寒颤、呼吸困难、急性呼吸窘迫综合征、低血压等症状。 FDA：美国食品药品管理局。 IND：（Investigational NewDrug，新药临床研究），指的是在进行临床试验前，需要进行的研究性新药（IND）申请，通常在向FDA递交申请书及有关资料后，经FDA审查，若在30天内未提出异议，申请单位即可自动转入临床试验阶段。 MHC：（MajorHistocompatibilityComplex，主要组织相容性复合体）是研究者在进行同种器官移植实验中发现的一组与移植排斥反应有关的蛋白质。 NMPA：国家药品监督管理局。 干细胞治疗：是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。这种体外操作包括干细胞的分离、纯化、扩增、修饰，以及干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过程。 免疫细胞治疗：是指在体外对某些类型免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等进行针对性地处理后再回输人体内，使其表现出杀伤肿瘤细胞，清除病毒等功能。 体细胞治疗：是指应用人的自体、同种异体或异种的体细胞，经体外操作后回输人体的治疗方法，这种体外操作包括细胞在体外的传代、扩增、筛选，以及药物或其他能改变细胞生物学行为的处理。 再生医学：利用生物学、工程学等方法创造出具备正常结构和功能的组织和器官。 Chapter 1 中国细胞治疗药物行业研究概述 细胞治疗药物行业总览产业链全景图产业链上游分析产业链中游分析产业链下游分析 中国细胞治疗药物行业发展环境分析 台质量、先发优势等核心竞争优势，挖掘企业核心价值与行业竞争力，展现未来发展前景。 中国细胞治疗药物行业白皮书报告逻辑 进口厂商，细胞治疗的操作目前多在大型三甲医院开展。 中国细胞治疗药物产业链总览图 上游：原材料供应商 中游：产品制造商 下游：市场终端 10.0% 由国家卫健委颁发牌照的特殊血站； 8.0% 3,900 3,275 6.0% 2,996 1,580 3,400 2,749 1,516 2,548 1,442 4.0% 2,900 2,340 1,360 2.0% 2,400 1,651 0.0% 1,900 -2.0% 1,400 -4.0% 共有7个省份获得 900 -6.0% 400 -8.0% -100 -10.0% 2017 2018 2019 2020 2021 等影响，使得仪器设备等产品多依赖于进口厂商，相关议价能力较弱。 细胞治疗上游生物工艺解决方案流程及原理 质量控制 慢病毒生产系统生物反应器酶 培养基培养箱 生物安全柜 细胞系 所用设备耗材 储存罐 超低温冰箱液氮罐 色谱仪质谱仪 流式细胞仪 磁力架及磁珠离心机 细胞因子和生长因子血清替代物洁净工作台 转染试剂离心机电转装置 细胞培养耗材 行业主要玩家 洁净度水平：对生产操作过程中的密闭系统和设备具有洁净度要求，需定期检查完整性并做泄露率测试，保证产品生产过程中的无菌水平； 存储环节：市场发展最成熟且竞争最激烈，分为脐血库以及组织库两种形式； 阶段特点及现状 防冻液以及培养液的质量：利于保持细胞的良好活性，保证细胞治疗产品质量； 冷链运输环节：运输可能造成细胞损耗而影响疗效，冷链物流环节目前被具有技术优势的海外寡头垄断； 病毒转载效率：国产缺乏病毒载体制备核心能力以及核心的生产工艺； 设备耗材及试剂售卖形式：多数依赖进口厂商，目前这类厂商多以“设备+试剂”形式打包售卖，为国产厂商提高市场占有率带来挑战； 行业趋势：十四五规划等利好政策将加快临床科研成果转化，减少技术卡脖子风险，利于加速国产替代进程；行业自动化设备及标准化流程的转变也将减少人为操作对产品质量影响。 行业趋势：《药品生产质量管理规范》规定直接接触细胞产品的无菌耗材应当尽可能使用一次性材料，且根据市场需要将推出设备及耗材一站式解决方案。 临床研究地区，在高涨的研发热情下未来有望快速推动市场发展。 产业链中游分析 研发设计之初：采取差异化战略，选择临床需求未被满足的适应症，制定最优的商业化策略； 其他细胞治疗 CAR-T细胞治疗 58.4 53.7 CAGR 21E-25E 25E-30E 47.7 研发生产过程：面对复杂工艺与管理流程，施行集约化、个体化生产，通过信息技术等优化生产，降本增效，利于终端患者的可负担； 87.9%29.2% 39.7 企业本身：在“十四五”等政策鼓励下，保证产业链、供应链的稳定可控，加快国产替代进程。 力有望提升，以及推出覆盖更多适应症的相关药物。 产业链下游分析 从适应症看：细胞治疗药物中的CAR-T药物的适应症多集中于肿瘤治疗中的血液瘤，而干细胞的应用场景则从早期抗衰领域不断向外延伸，目前最为集中的适应症为自体免疫疾病、骨骼及软骨修复与基因疾病； 神经中枢疾病 抗衰 终端应用场景分析 目前相关适应症的覆盖有限，但因细胞治疗药物对肿瘤具有较强的靶向性识别和杀伤能力，可对肿瘤发起精准、高效地攻击，受未满患者需求、不断发展的技术影响，相关应用场景也将进一步拓展延伸； 从院端看：受较高的临床研究主体备案要求，以及对医生高素质专业水平、院端应急响应能力等因素影响，细胞治疗药物进院较为困难，因此多在顶级三甲医院开展；近年为响应国家“先试先行”号召，建立了中国唯一一家干细胞医院（海南博鳌干细胞医院），标志着未来有望逐步放开对三甲医院门槛的限制； 心血管疾病 肿瘤治疗 从支付端看：细胞治疗药物售价昂贵，暂未被纳入基本医疗保险范畴，但不少市场主体积极助推多层次医疗保障体系建设，例如平安健康是中国保险业首个将CAR-T治疗纳入被保项目的商业保险公司，上海、杭州、深圳等城市的惠民保均将CAR-T治疗纳入保障范围。 自体免疫疾病 器官修复 中国医疗机构数量，2017-2021年 中国各类医疗卫生机构数量及三级医院情况，2021年 院端及患者端需求分析 36,570 【单位：家】 【单位：家】 1,030,935 三级医院3,275 3,299 13,276 一级医院12,649 二级医院10,848 1,022,922 1,007,579 997,433 986,649 977,790 三级甲等医院1,651 其他三级医院1,624 其他医疗卫生机构基层医疗卫生机构 专业公共卫生机构医院 2017 2018 2019 2020 2021 径分开，可提升不同路径产品的运作效率，利于细胞治疗药物行业的发展。 中国细胞治疗行业发展历程 中国细胞治疗行业监管体系（双轨制）分析 医疗技术轨道 药物轨道 2015年前 2015年-2020年 2020年以后 2015年颁布的《干细胞临床研究管理办法（试行）》，开始对细胞治疗行业严格监管； 《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》明确了细胞治疗产品的药物属性；行业监管体系分为医疗技术和药品两个路径； 细胞治疗产品不断涌现，市场快速发展但存在发展痛点； 向国家卫健委申报医疗技术产品 向国家药品监督管理局申报药品 《“十四五”生物经济发展规划》是中国首部生物经济五年规划，明确了生物经济发展的具体任务； 2015年颁布的《干细胞临床研究管理办法（试行）》，适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究 2017年颁布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，适用于按照药品进行研发与注册申报的人体来源的活细胞产品 审批流程： 审批流程： 《2016卫生计生工作要点》提出开展干细胞临床应用专项监督检查。 已备案医疗机构 药学研究 临床前研究 IND 系列监管文件陆续出台，鼓励细胞治疗技术研究的发展，规范引导行业的发展。 颁布了系列政策从生产管理、审评审批、科学伦理等方面进行规范管理。 项目备案 国家卫健委 企业 未备案医疗机构 共同备案 I期临床 III期临床 II期临床 日本是国际上积极探索干细胞的领先国家：通过设立职责明确的监管机构、打通全流程的监管审批步骤，助力日本在干细胞领域的基础研究获得诸多突破、临床研究规模逐步扩大，iPSC技术全球领先； 规范监管阶段 市场探索阶段 中国细胞治疗产品施行双轨制：根据不同产品类型交由特定的监管部门，将提升从基础研究到商业化产品的运作效率从而刺激临床研发端热情，同时确保产品的安全性；但易出现强制收费等“脱轨”乱象。 起步发展阶段 柱性产业之一的细胞治疗行业，在不断加码的利好政策支持下，未来有望迎来高速发展。 从行业政策面看 品临床研究的备案管理做出规范以及生物医学新技术临床研究实行分级管理 上海市：《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》，旨在瞄准全球细胞治疗领域科技前沿，着力强化原始创新、临床转化与产业创新能力；将从增强科技创新策源能力、提升临床研究和转化水平、提升产业发展能级、强化政策支持方面着手； 北京市：《北京市“十四五”时期高精尖产业发展规划》，旨在细胞和基因治疗等方面构筑领先优势，加快间充质干细胞、CAR-T、溶瘤病毒产品、非病毒载体基因治疗产品研制；加速研发治疗恶性肿瘤、心血管病等重大疾病的创新药，发展首仿药和高端仿制药； 深圳市：《深圳市培育发展生物医药产业集群行动计划（2022-2