基因治疗是一种精准打击疾病根源的治疗策略,通过调控DNA来改变遗传信息传递,从而改变蛋白质的性状,实现从根源上治疗疾病。基因治疗具有临床优势,可以从DNA层面直接干预治疗,无需面临传统药物在蛋白质层面“不可成药”靶点的困境。基因治疗和传统药物的作用环节不同,基因治疗从DNA层面入手,传统药物作用于蛋白质层面进行调控。基因治疗的临床应用主要为致病机制比较明确的疾病,包括单基因遗传病和恶性肿瘤等。根据给药方式和治疗流程的不同,基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗两大类。全球基因治疗行业经历了初期探索、狂热发展、曲折前行、再度繁荣四个阶段,中国基因治疗行业紧随全球发展脚步,近年来开始逐步复苏。