中国临床发展报告：中国临床试验迈向高质量发展（中文）

中国临床试验迈向高质量发展 研发客xL.E.K.中国临床发展报告 2022年11月11日 ThesematerialsareintendedtosupplementadiscussionwithL.E.K.Consulting.Theseperspectiveswill,therefore,onlybemeaningfultothoseinattendance. 1|Confidential ©L.E.K.ConsultingLimited2022 Thecontentsofthematerialsareconfidentialandsubjecttoobligationsofnon-disclosure.Yourattentionisdrawntothefulldisclaimercontainedinthisdocument. •中国临床研发在过去5-10年增长迅猛。然而，大量开发出的药物都陷入了同质化竞争中，这一局面将难以为继。随着越来越多的公司开始聚焦并尝试解决这一问题，中国临床试验有望从粗放型增长向高质量增长转型。 •在此背景下，L.E.K.与研发客合作撰写了《中国临床试验迈向高质量增长》报告，对中国临床开发的宏观趋势进行了全面总结，并访谈了医疗健康生态体系各领域的企业高管以获得深度洞见。 •该报告以企业高管访谈和问卷调查为支撑，旨在为跨国制药公司、中国生物制药和生物技术公司、合同研究组织(CRO)等不同类型的企业提供启发，帮助他们重新思考如何通过更创新和更具商业吸引力的研发领域、更智能高效的临床试验、更国际化以及更紧密的合作，为未来的药物研发做好准备。 •尽管面临诸多挑战，但中国医疗健康市场的基础仍然十分稳固，有望支撑中国临床试验未来的高质量增长。在这一背景下，可预见四大战略 趋势： •开发更具创新性和差异化的疗法：近年来，中国药企在创新方面取得了一定的进展；然而，许多药物研发都集中在热门靶点(例如，PD-1,EGFR)，进而引起同质化竞争。随着药企开始关注新的药物模式、技术平台以及靶点，预计将涌现更多创新和差异化的疗法。 •越来越关注更具商业吸引力的研发领域：在过去的几年里，肿瘤已成为中国临床开发最热门的治疗领域。未来，药企在进行医药研发时往往会更全面地进行考量，产品的商业吸引力将会成为其中一个至关重要的考量因素。其他考量因素还包括投资回报率、公司自身资源禀赋以及外部合作的可行性。 •更智能化的临床试验工具的应用：随着临床试验复杂程度的提升，智能化和数字化工具的需求与日俱增。EDC、CTMS、eTMF、PVS等技术 工具已广泛应用于中国临床试验。相信在未来的临床试验中，智能化和数字化工具将变得不可或缺，甚至带来革命性的影响。 •双向奔赴——中国生物制药公司的全球化以及跨国药企在华研发战略的不断演进：全球化对中国生物制药公司愈发重要，为了成功开展海外临床试验，谨慎选择目的地国家、在当地建立研发团队、与当地监管机构积极沟通等因素正被越来越多药企纳入考量中；随着中国本土创新成果在国际舞台上得到认可，越来越多的跨国药企也倾向于通过授权引进和孵化等方式加强与中国本土药企的合作。 议程 •中国临床开发的基本面 •未来中国临床开发的主要战略趋势 •下一步的问题 •资料来源 •关于作者 4|Confidential ©L.E.K.ConsultingLimited2022 4 从中国、美国和欧盟国家的主要经济和医疗健康行业相关指标来看，中国医疗市场具备强大的增长基础 中国、美国和欧盟国家的主要经济和医疗行业相关数据* 中国美国欧盟 注释：*GNI：国民总收入；欧盟医疗卫生支出的数据是基于现有公开的2019年数据；GDP为实际GDP；GDP增速是国际货币基金组织在2022年10月进行的预测资料来源：世界银行，联合国，WorldPopulationReview，GrandView，国际货币基金组织，艾昆纬，制药经理人，动脉网，L.E.K.分析 总人口和老年人口 总人口(2021年；单位：十亿人) 1.4占全球的18% 0.34% 0.46% 老年人口(2021年；单位：十亿人) 0.2占全球的23% 0.068% 0.0913% 人口超过20万的城市数量(2021年) ~380 ~180 ~130 GDP(2021年；单位：万亿美元) 17.7占全球的18% 2324% 17.118% 未来5年GDP增速预测(2022-27年) 4.5% 1.6% 1.7% 人均国民总收入(2021年；单位：美元) 11,890 70,430 37,535 医疗支出(2021年；占GDP的比例) 6.5% 18.5% 9.9% 医药市场规模(2021年；单位：十亿美元) 170 580 300 全球排名前50的生物制药公司数量(2021年) 5 15 15 PE/VC在医疗领域的融资金额(2021年；占全球的比例) 27% 55% ~10% 数量均居全球第一 快速增长的经济体 全球第三大医药市场 中国目前拥有并将持续拥有最大的患者群体，且其负担医药支出的能力不断增强；但与此同时，中国市场也面临药品价格承压、患者意识缺乏、前沿创新不足等诸多挑战 机遇 医疗健康仍然是政府战略规划的重心 挑战 中国医疗健康市场的机遇与挑战 资金支持政策监管改革 医保改革 医疗领域有越来越多的前沿研发活动加速药品注册和市场准入 医疗保险覆盖更广 政策 带量采购(VBP)、按疾病诊断相关分(DRG)、 /按病种分值付费(DIP)、同质化竞争等造成的药品价格承压 不同区域的经济发展水平存在较大差异(需 患者负担医药支出的能力不断提升 到2030年将成为第一大经济体 增加医疗支出在GDP中的占比 经中国医疗健康资本市场的价值重估给融资带 要采取灵活的商业化策略) 济 来了挑战 在肺癌、肝癌、糖尿病、高血压等疾病领域 拥有最大的患者群体 健康相关的生命质量和医疗服务质量意识越 来越强 社 患者缺乏疾病意识(药企需要在患者教育和 生命科学领域的人才不断涌现 数字化医疗创新方兴未艾 本土合同外包组织(例如，CRO、CMO)的发展 会管理上进行持续投资) 技术前沿创新不足 注释：*QoL：生命质量；CXO：合同外包组织；CRO：合同研究组织；CMO：合同生产组织资料来源：世界银行，联合国，经济与商业研究中心，L.E.K.分析 中国当年启动的临床试验数量*(2016-21) 临床试验个数 1,500 1,000 CAGR=29% 871993 1,323 关键驱动因素 政策利好：中国政府在过去5年出台了一系列与医疗健康行 500 369 508 666 业相关的政策，其中大部分都有利于创新药的发展 0 2016171819 2021 创新药物研发加速：中国早期临床试验增长强劲，创新能力 美国当年启动的临床试验数量*(2016-21) 临床试验个数 3,346 3,577 3,673 3,568 3,616 3,828 4,500 3,000 1,500 CAGR=3% 快速追赶国际领先水平 持续的研发投入：药企研发支出和专利数量的增长促进了中国临床试验的持续增长 0 2016171819 2021 注释：*只包括Ⅰ-Ⅲ期临床试验，不包括生物等效性(BE)和传统中药(TCM)相关的试验、Ⅳ期试验以及研究者发起的临床研究(IIT) 资料来源：丁香园，Trialtrove，L.E.K.研究与分析 影响中国医药市场的主要政策*(2017-2021) 非穷尽 精简临床试验申请(CTA)审评流程 中国国家药监局(NMPA)加 入国际人用药品注册技术协调会(ICH) 加速注册路径 加强知识产权保护 真实世界数据 有利于创新药物的发展的政策与研发相关 与注册相关 与定价和市场准入相关与商业化相关 (RWE) 临床急需境外 新药名单 药品试验数据保护 121种罕见病名录 医保目录更新 仿制药一致性评价(GQCE) 带量采购 按疾病诊断相关分组(DRG) /按病种分值付费(DIP) 创新支付方式 试点地区药品早期准入(粤港澳大湾区、博鳌) 药品上市许可 持有人制度 数字化进程加速 注释：*CTA：临床试验申请；DIP：按病种分值付费；DRG：按疾病诊断相关分组；GBA：粤港澳大湾区；ICH：国际人用药品注册技术协调会；NRDL：国家医保目录；RWE：真实世界证据资料来源：国家药品监督管理局(NMPA)，L.E.K.分析 中国当年启动的临床试验数量(按试验阶段划分)*(2016-21) 临床试验个数 369 34% 56% 9% 1,323 Total 29 26% PhaseIII 22 18% PhaseII 47 56% PhaseI 29 1,500 1,000 500 0 美国当年启动的临床试验数量(按试验阶段划分)* (2016-21) PhaseII 3 PhaseI 3 Total 3 3,346 18% 3,828 17% PhaseIII 2 39% 40% 43% 43% 临床试验个数 4,000 3,000 2,000 1,000 0 CAGR%(2016-21) •创新药物的开发很大程度上推动了中国临床试验数量的强劲增 长 –2016-2021年间，早期试验增速更快，Ⅰ期和Ⅱ期试验的年复合增速分别为29%和47% •在某些创新领域，中国已经成为了全球临床开发的领导者，例如，CAR-T和ADC “从临床试验的绝对数量和增长速度来讲，中国在CAR-T、大分子、双抗、ADC等领域的临床研究甚至是在全球领先的，这其中有近十年来资本的推动，政策的扶持以及外企对本土人才、企业的培养。” -一家中国本土生物技术企业的CMO，2022年11月 201621 注释：*只包括Ⅰ-Ⅲ期临床试验，不包括生物等效性(BE)和传统中药(TCM)相关的试验、Ⅳ期试验以及研究者发起的临床研究(IIT) 资料来源：丁香园，中国医药企业协会(CPEA)，L.E.K.研究与分析 中国医药研发支出*(2016-21) 单位：十亿美元 15 CAGR=14%15 12 1088910 5 0 •在相关政策的鼓励下，中国药企在药物研发上的投入不断扩大，研发支出不断增加且2016-2021年的复合增长率已高于美国，达到14% –2021年，PE/VC在中国医药领域的投资金额达到了近 201617 美国医药研发支出 (2016-21) 单位：十亿美元 1819 2021 200亿美元，过去5年年均复合增长率超50%，很大程度上支持了中国的药物研发 •得益于持续的研发投入，中国药企持有的专利数量稳步增 150 100 8795 CAGR=9% 106111121 131 长，到2020年底，总数已达5.7万个，并在2016-2020年间实现了11%的年均复合增速 50 0 201617 1819 2021 注释：*指规模以上企业，即年营收规模>2000万元人民币以上的企业；汇率参考2021年12月31日人民币兑美元汇率6.25 资料来源：国家统计局，艾昆纬，ThePharmaceuticalResearchandManufacturersofAmerica，L.E.K.研究与分析 但与此同时，中国临床试验开发也面临诸多挑战：新冠疫情带来的不确定性、资本寒冬下的融资困境、同质化竞争、政策监管压力 中国医药研发面临的挑战 新冠疫情 带来的不确定性 临床试验患者招募困难 封城导致的临床试验进度延迟 融资 困境 由于中国经济增长放缓以及股市的下行压力，财务投资者变得更加谨慎，企业获得融 资支持的难度加大 同质化 竞争 中国药企同质化竞争严重，尤其是围绕在PD-1/L1等热门靶点 政策监管 压力 更加严格的临床试验要求(例如，抗肿瘤药可能需要进行头对头试验) 带量采购(VBP)和医保谈判(NRDL)带来的价格和利润下降 资料来源：丁香园，Trialt