2022年中国CGT CXO行业：机遇与挑战并存的高景气新赛道（金斯瑞生物科技、药明康德、博腾股份）

短报告|2022/10 www.leadleo.com 短报告_2022年中国CGTCXO行业：机遇与挑战并存的高景气新赛道（金斯瑞生物科技、药明康德、博腾股份） 2022ChinaCellAndGeneTherapyCXOIndustry 2022年中国細胞および遺伝子治療医薬アウトソーシング産業 报告标签：CGT，CXO，CRO，CDMO主笔人：曾铿淞 报告提供的任何内容（包括但不限于数据、文字、图表、图像等）均系头豹研究院独有的高度机密性文件（在报告中另行标明�处者除外）。未经头豹研究院事先书面许可，任何人不得以任何方式擅自复制、再造、传播、�版、引用、改编、汇编本报告内容，若有违反上述约定的行为发生，头豹研究院保留采取法律措施、追究相关人员责任的权利。头豹研究院开展的所有商业活动均使用“头豹研究院”或“头豹”的商号、商标，头豹研究院无任何前述名称之外的其他分支机构，也未授权或聘用其他任何第三方代表头豹研究院开展商业活动。 短报告|2022/10中国：CGTCXO行业 摘要 CGT（细胞及基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，其作为新兴的治疗手段，是引领未来医疗革新的重要推动力 中国细胞与基因治疗市场快速扩张，发展前景持续向好，将带动CGTCXO行业稳步增长；CGT获政策支持、CGT药物商业化进展不断加快及适应症方面不断扩宽也将助力CGTCXO行业发展；但CGT药物生产工艺复杂，研发和生产成本高昂等是行业发展将会面临的挑战 报告提供的任何内容（包括但不限于数据、文字、图表、图像等）均系头豹研究院独有的高度机密性文件（在报告中另行标明�处者除外）。未经头豹研究院事先书面许可，任何人不得以任何方式擅自复制、再造、传播、�版、引用、改编、汇编本报告内容，若有违反上述约定的行为发生，头豹研究院保留采取法律措施、追究相关人员责任的权利。头豹研究院开展的所有商业活动均使用“头豹研究院”或“头豹”的商号、商标，头豹研究院无任何前述名称之外的其他分支机构，也未授权或聘用其他任何第三方代表头豹研究院开展商业活动 细胞与基因治疗优势独特，CGT行业发展潜力十足 CGT（细胞与基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，通过对患者进行细胞治疗和基因治疗，能够以细胞和基因作为载体，直接对造成患者疾病的根源进行治疗，实现一般临床手段难以达成的治疗效果，CGT作为新兴的治疗手段，是引领未来医疗手段革新的重要推动力 CGT行业产业链自上而下拆分为原材料及设备供应商、CGTCRO、CGTCDMO和Pharma或Biotech，其中CGTCRO、CGTCDMO占据产业链的核心环节 CGTCRO服务内容多于传统药物CRO。现阶段CGTCRO服务多集中于临床前及更早期研究阶段、服务对象多为科研院所、新药研发企业；CGTCDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务，是细胞与基因药物研发与生产的重要助力 中国CGTCXO赛道发展机遇与挑战并存 中国CGTCXO行业发展机遇表现在CGT市场快速发展、获政策大力支持，监管日益完善以及CGT药物商业化进展不断加快和适应症方面不断扩宽；而CGT药物生产工艺复杂，研发和生产成本高昂等是制约CGTCXO行业发展的挑战 www.leadleo.com 400-072-55882 目录 中国CGTCXO行业综述 •CGT定义与技术 •产业链图谱 •CGTCRO •CGTCDMO 中国CGTCXO行业发展机遇 •CGT市场规模 •CGT政策 •CGT商业化及适应症 中国CGTCXO行业面临挑战 •CGT药物生产工艺 •CGT药物研发及生产成本 中国CGTCXO行业企业图谱 •金斯瑞生物科技 •药明康德 •博腾股份 方法论 法律声明 Contents ChinaCGTCXOIndustryOverview •CGTDefinitionAndTechnology •IndustryChainMap •CGTCRO •CGTCDMO ChinaCGTCXOIndustryDevelopmentOpportunities •CGTMarketSize •CGTPolicy •CGTCommercializationAndIndications ChinaCGTCXOIndustryFacesChallenges •CGTDrugProductionProcess •CGTDrugDevelopmentAndProductionCosts ChinaCGTCXOIndustryEnterpriseMap •GenscriptBiotechCorporation •WuxiApptecCo.,Ltd. •PortonPharmaSolutionsLtd. Methodology LegalStatement 03 中国CGTCXO行业分析 产业链图谱 CGTCRO 01CGTCDMO 中国CGTCXO行业综述 CGT定义与技术 产业链图谱 CGTCRO CGTCDMO 5 中国CGTCXO行业综述——CGT定义与技术 CGT（细胞及基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，其作为新兴的治疗手段，是引领未来医疗革新的重要推动力 CGT（细胞与基因治疗）定义 细胞与基因治疗（CGT） 细胞治疗基因治疗 细胞治疗 应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的治疗方法 基因治疗 通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的治疗方法 基因治疗相关技术 细胞与基因治疗 新型体细胞和干细胞培养技术：用于角膜和视网膜修复造血干细胞相关疗 非基因编辑 细胞治疗相关技术 基因改造细胞技术：CAR-T细胞、CAR-NK细胞、CAR-巨噬细胞、DC细胞等 非基因编辑 CGT主要技术 来源：和元生物招股书，头豹研究院 细胞与基因治疗是引领未来医疗革新的创新疗法 新型体细胞和干细胞培养技术：用于角膜和视网膜修复造血干细胞相关疗 基因改造细胞技术：CAR-T细胞、CAR-NK细胞、CAR-巨噬细胞、DC细胞等 病毒载体编辑 非病毒载体编辑 细胞治疗技术以体外治疗方式为主，通常在体外对细胞进行改造激活并扩增，最后将细胞输回患者体内，达到治疗目的；基因治疗技术以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体直接将目的基因递送入患者体内纠正患者的基因缺失和错误，从而治愈疾病。目前CGT行业的新药研发主要应用细胞治疗技术，主要是其中的CAR-T、CAR-NK等疗法，基因治疗技术由于仍不够成熟，管线数量较少，但是基因治疗技术具有靶向性、可控性和治愈效果强等特点，在未来具有良好的发展前景 商业化产品生产 临床样品生产 CGT产品工艺开发 载体开发，如LV、AAV、LNP等 GOI研究 基因编辑工具开发 模式动物 中国CGTCXO行业综述——产业链图谱 CGT行业产业链自上而下拆分为原材料及设备供应商、CGTCRO、CGTCDMO和Pharma或Biotech，其中CGTCRO、CGTCDMO占据产业链的核心环节 企业定位 市场参与者 细胞株 设备、耗材、试剂 CGT产业链图谱 原材料及设备供应商 CRO CDMO Pharma/Biotech CGT产品商业化销售 CGT产品研发 来源：头豹研究院 中国CGTCXO行业综述——CGTCRO CGTCRO服务内容多于传统药物CRO。现阶段CGTCRO服务多集中于临床前及更早期研究阶段、服务对象多为科研院所、新药研发企业 CGTCRO服务内容 基础研究阶段 药物发现阶段 临床前研究阶段 临床试验阶段 •疾病差异基因筛选 •差异基因功能研究 •机制研究 •治疗性基因载体的设计和筛选 •治疗性基因载体的功能验证和优化 •药理药效学研究 •药代动力学研究 •毒理学研究 •动物模型或替代性模型构建 •临床试验(I-III)期 •临床试验现场管理 •数据管理与生物统计 •载体开发、包装、测试 CGTCRO服务覆盖基础研究阶段、药物发现阶段、临床前研究阶段、临床试验阶段 CGTCRO服务覆盖基础研究阶段、药物发现、临床前研究、临床试验阶段。其中，基础研究阶段主要包括疾病差异基因筛选、差异基因功能研究和机制研究；药物发现阶段主要提供基因靶点筛选和确证、基因功能研究、载体开发、包装及测试等服务；临床前研究阶段主要提供目的基因动物模型构建 （疾病靶点等）、药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究等；临床试验阶段主要提供I-III期临床试验、临床试验现场管理、数据管理与生物统计等服务 CGTCRO服务内容多于传统药物CRO 由于细胞与基因治疗领域自身的特殊性，CGTCRO除同样提供药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外，还提供包括目的基因的筛选、确认与功能研究；针对目的基因的模型构建；载体选择和构建在内的特色服务 CGTCRO服务现阶段多集中于临床前及更早期研究；服务对象多为科研院所和新药研发企业 目前CGT治疗上市药物较少、成熟开发经验不多、研发具有高度复杂性。鉴于CGT的特点，因此需要对细胞与基因功能进行深入研究，这就需要CGTCRO提供专业化的先导研究服务。所以CGTCRO服务现阶段多集中于临床前 及更早期研究阶段、服务对象多为科研院所和新药研发企业 CGTCDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务，是细胞与基因药物研发与生产的重要助力 CGTCDMO服务内容 临床前研究阶段 临床研究阶段 商业化生产阶段 服务内容 •细胞系构建 •制备工艺开发与过程控制 •稳定性研究 •质量研究与控制 •临床用产品GMP生产 •商业化GMP生产 CGTCDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务，是细胞与基因药物研发与生产的重要助力 CGTCDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务。其中，临床前研究阶段主要包括生产用材料研究、制备工艺开发与过程控制、稳定性研究、质量研究与控制等服务；临床研究阶段主要包括临床级样品的GMP生产服务；商业化生产阶段主要包括大规模GMP生产服务。此外，CDMO还提供CMC材料撰写服务 生产用材料主要包括生产用原材料和辅料（如培养基及其添加成分）、起始物料（生产用细胞、菌毒种等）。生产用材料直接关系到产品的质量，因此需规范建立生产用材料的质量管理体系 制备工艺一般是指从细胞或微生物培养发酵到最终产品密封保存的过程，或是无细胞的体外合成或转录体系。根据目标产品的质量属性，经充分的工艺开发后，逐步建立从实验室规模到生产规模的生产工艺。固化的生产工艺应具有合理的工艺步骤、明确的工艺参数以及全面的过程控制信息 稳定性研究一般包括长期稳定性、加速稳定性、影响因素研究、运输稳定性、使用稳定性等。质量研究选用代表性工艺批次和适当生产阶段的样品，研究内容应覆盖与产品安全性、有效性相关的特性。质量控制的目的是保证最终产品的质量和批间一致性，具体应根据工艺和控制的需要，对不同阶段的样品制定质量标准，一般包括原液、半成品（如有）和制剂的质量标准 细胞与基因治疗药物的研发与生产涉及复杂的工艺和生产流程，CGTCDMO能够依托自身丰富的工艺开发经验和GMP生产平台为新药研发公司提供服务，是细胞与基因药物研发与生产的重要助力 03 中国CGTCXO行业分析 产业链图谱 CGTCRO 02CGTCDMO 中国CGTCXO行业发展机遇 CGT市场规模 CGT政策 CGT商业化及适应症 10 中国CGTCXO行业发展机遇——CGT市场规模 中国细胞与基因治疗市场快速扩张，发展前景持续向好，将带动CGTCXO行业稳步增长 单位：