2022年9月全球新药

2022 全球新药研究组第九期 2022年9月全球新药 重要研发/注册进展 2022-10 医药魔方 NextPharma全球新药数据库：聚焦临床开发数据加速新药情报获取 管线产品检索 按技术、区域、作用机制的产品筛选 药品综述 药品/靶点联用检索 成熟、积极、消极靶点靶点图谱 靶点疾病开发图景 药物靶点 靶点热度 领域靶点热度分析疾病 临床试验结果 基于方案、领域、靶点、治疗线的临床结果筛选 公司公司产品线搜索新闻、权益交易监控 企业类型筛选公司概览页 扫码申请数据库试用 •本报告中涉及到的部分数据来自于NextPharma全球新药数据库。如需了解数字背后的详细数据，请扫描左侧二维码申请查看&申请试用。 2 免责声明 •本报告由医药魔方制作,仅供购买用户使用。未经允许，严禁将本报告大规模传阅。 •医药魔方不对本报告内的数据做超出客户服务协议之外的承诺。本报告不构成任何立项、投资、交易建议。阅读者应审慎使用本报告信息。医药魔方不会因为接收人收到本报告而视其为客户。 •对本报告有任何疑问和建议或者是数据上的需求，欢迎扫码添加魔方君企业微信联系。 http://www.pharmcube.com 联系我们 Email：hi@pharmcube.comTEL：010-64736966/021-66292268 北京市朝阳区宝能中心A座1308室上海市张江高科技园区亮秀路112号Y1座611室 苏州市工业园区星湖街218号B6楼2楼南京市鼓楼区中山北路2号紫峰大厦主楼1910室 数据来源 •官方公开披露的信息 数据分析范围 •2022年9月，全球最新药物注册/研发进展 •包含传统定义药品，如化药和生物制品等，及其相关公司技术等 •不包含战略技术合作类、CMO类、CRO类 CONTENT 1注册进展2研发进展 •Spevigo（司柏索利单抗）泛发性脓疱型银屑病 •Sotyktu（氘可来昔替尼）斑块状银屑病 •Retevmo(塞普替尼)RET基因融合局部晚期活转移性实体瘤 •Omlonti（omidenepagisopropyl）青光眼或高眼压症 •司库奇尤单抗治疗中度至重度化脓性汗腺炎两项关键3期临床试验 •五价脑膜炎球菌疫苗PF-06886992的关键3期试验 •danicopan治疗PNH的关键3期试验 •仑卡奈单抗治疗AD引起的轻度认知障碍的验证性3期试验 •efruxifermin治疗伴2或3期肝纤维化NASH的2b期临床试验 全球新药注册进展 FDA审评审批进展 2022-09FDA批准新药（部分） 1Spevigo（司柏索利单抗）泛发性s脓疱型银屑病 2022-09-01 作用机制：anti-IL-36R单抗“FDA批准的第一个用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病的药物” 2Daxxify(injectabledaxibotulinumtoxinA)中重度眉间纹2022-09-08 研发机构：RevanceTherapeutics；复星医药►制剂中加入了一种独有的辅料肽，可以增强有效性和持续时间，无需冷藏即可稳定两年 3Rolvedon(eflapegrastim)化疗引起的中性粒细胞减少症 2022-09-09 作用机制：G-CSF类似物 研发机构：Hanmi;SpectrumPharma 4Sotyktu（氘可来昔替尼）斑块状银屑病 一种新型长效G-CSF，通过PEG链将重组人G-CSF共价连接到IgG4Fc片段2022-09-09 作用机制：TYK2抑制剂全球第一个获批上市的TYK2抑制剂，也是近10年第一个治疗中度至中度斑块状银屑病的口服创新药 5Retevmo(塞普替尼)RET基因融合局部晚期或转移性实体瘤 作用机制：RET抑制剂 6Omlonti（omidenepagisopropyl）青光眼或高眼压症 加速批准 2022-09-21 2022-09-22 作用机制：EP2激动剂 研发机构：UbeIndustries;SantenPharmaceutical 全球第一个选择性EP2受体激动剂，与作用于FP受体的前列腺素类似物不同，DE-117同时增加 小梁和葡萄膜巩膜的房水外流 7Relyvrio（苯丁酸+牛磺熊去氧胆酸）肌萎缩侧索硬化症 研发机构：AmylyxPharmaceuticals 加速批准 2022-09-29 数据来源：医药魔方NextPharma数据库 7 司柏索利单抗氘可来昔替尼塞普替尼omidenepagisopropyl 2022-09FDA批准药物——Spevigo（司柏索利单抗） •不同于斑块状银屑病，泛发性脓疱型银屑病是一种罕见的、可能危及生命的中性粒细胞性皮肤病，发作时大量疼痛、无菌脓疱爆发。美国每10,000人有1例GPP IL-36R与泛发性脓疱型银屑病 IL-36配体（α、β和γ）与IL-36R的结合导致共受体（IL-1RAcP）的募 集并导致NFκB、MAPK和ERK等炎症相关通路激活 IL-36Ra抑制性配体竞争结合IL-36R，抑制炎症相关通路激活 IL-36/IL-36R通路下 首个获批的适应症 某些泛发性脓疱型牛皮癣患者存在IL36RN 突变，无法合成IL-36Ra抑制性配体 IL-36/IL-36R及泛发性脓疱型银屑病布局 •司柏索利单抗APP •ImsidolimabPh3 掌跖脓疱病 克罗恩 化脓性汗腺炎 特应性 泛发性脓疱型 •HB0034Ph1 •IMG-008Pre 病皮炎 银屑病 溃疡性结肠炎 •司柏索利单抗Ph2/3 •HB0034Ph1 皮疹鱼鳞病 •anti-IL-17A单抗司库奇尤单抗（日本获批上市） •anti-IL-23p19单抗瑞莎珠单抗（日本获批上市） mRNA-2752是一种瘤内注射的脂质纳米粒， 含有OX40L、IL-23和IL-36γ三条mRNA 针对多种实体瘤的1期试验正在进行中 数据来源：医药魔方NextPharma数据库；NEnglJMed2021;385:2431-2440、MAbs.2017Oct;9(7):1143-1154. 8 司柏索利单抗氘可来昔替尼塞普替尼omidenepagisopropyl 2022-09FDA批准药物——Spevigo（司柏索利单抗） •司柏索利单抗的2期核心临床试验Effisayil1结果显示，治疗1周后，54%的患者没有可见的脓疱，而安慰剂组仅为6% •用于12-75岁患者，预防泛发性脓疱型银屑病反复发作的2期核心临床试验正在进行中，预计于2022年12月完成 Effisayil1N=53 治疗组安慰剂组 第一周 司柏索利单抗 安慰剂 第十二周司柏索利单抗 所有安全事件 66% 56% 82% G3/4 6% 6% 10% 死亡 0 0 0 54% 43% 11% 6% 主要终点GPPGA0关键次要终点GPPGA0/1 P＜0.001P=0.02 进行中的临床试验 2020-06-04 Effisayil2 入组12-75岁患者 2022-2-17 NCT05200247 3期试验 入组7例日本患者 2022-03-15 NCT05239039 3期试验 入组30例中国患者 数据来源：医药魔方NextPharma数据库;NCT03782792 数据说明：GPPGA评分是一种医师对泛发性脓疱型银屑病严重程度的评估。评分从0（最不严重）到4（最严重）。 9 司柏索利单抗 氘可来昔替尼 塞普替尼omidenepagisopropyl 2022-09FDA批准药物——Sotyktu（氘可来昔替尼） •氘可来昔替尼是全球唯一获批的TYK2抑制剂，用于治疗中度至重度斑块状银屑病的口服药物；已在日本批准用于治疗斑块状银屑病、脓疱型银屑病、红皮病型银屑病；国家药品监督管理局已于7月15日受理该药物的上市申请 JAK/STAT信号通路转导途径 细胞因子从胞外结合，激活JAK受体，使酪氨酸激酶磷酸化，激发酶活。JAK抑制剂通过阻断细胞因子的结合位点，从而使信号无法传导 JAK蛋白共有四个组成部分：激酶结构域（JH1）、假激酶结构域 （JH2）、FERM结构域、SH2结构域 氘可来昔替尼与JH2结构域结合，选择性的抑制TYK2；其氘代甲基的结构提高了分子的代谢稳定性，有利于提高选择性 临床分期 临床状态 登记号 适应症 临床结果 NCT04772079 儿童和青少年，中度至重度斑块状银屑病 III期 进行中 NCT04908189NCT04908202 银屑病关节炎 NCT05478499 头皮银屑病 II期 已完成 NCT03252587 系统性红斑狼疮 SRI-4response:58.2%vs34.4% NCT03881059 银屑病关节炎 ACR20:62.7%vs31.8% NCT03934216 溃疡性结肠炎、克罗恩病 未达到主要研究终点 进行中 NCT05556265 盘状红斑狼疮 NCT04857034 斑秃 I期 进行中 NCT05124080 指甲银屑病 氘可来昔替尼——正在进行/已完成的其他临床 斑块状银屑病 乌司奴单抗IL-12p40APP 阿普米司特PDE4APP UC EoESLE 干燥综合征 自身免疫性疾病 奥扎莫德S1PR5/S1PR1调节剂APPcendakimabanti-IL-13单抗Ph3afimetoranTLR8/TLR7拮抗剂Ph2BMS-986325CD40单抗Ph1 数据来源：医药魔方NextPharma数据库；JMedChem.2019Oct24;62(20):8973-8995；NatRevDrugDiscov.2017Dec;16(12):843-862. 数据说明：EoE：嗜酸性粒细胞性食管炎，SLE：系统性红斑狼疮 10 司柏索利单抗 氘可来昔替尼 塞普替尼omidenepagisopropyl 2022-09FDA批准药物——Sotyktu（氘可来昔替尼） •此批准基于关键3期临床试验（POETYKPSO-1和POETYKPSO-2）结果，氘可来昔替尼组PASI评分改善75%以上和sPGA0/1的患者比例显著增加，并达到所有次要终点，氘可来昔替尼在症状负担和生活质量测量值上表现出显著且具有临床意义的改善 •氘可来昔替尼的口服疗效，可与第一代生物制剂媲美 小分子（口服）生物制剂 71.00% 80.00% 75.30% PASI90 74.80% 75.70% 89.10% 81.60% 39.80% 58.70% 35.10% 53.60% 40.20% 49% 42.00% 47.50% 阿普米斯特 12.70% 氘可来昔替尼 9.40% 氘可来昔替尼 4% 依那西普 7% 阿达木单抗 3% 英夫利西单抗 4.90% 瑞莎珠单抗 2.00% 瑞莎珠单抗 3.70% 乌司奴单抗 3.90% 依奇珠单抗 4.50% 司库奇尤单抗 PDE4TYK2TNF-αTNF-αTNF-αIL-23p19IL-12p40IL-17A/FIL-17A 数据来源：医药魔方NextPharma数据库 11 司柏索利单抗 氘可来昔替尼 塞普替尼omidenepagisopropyl 2022-09FDA批准药物——Sotyktu（氘可来昔替尼） •目前，全球共有28款TYK2抑制剂在研，其中处于临床II期及以上的管线有7条；在国内，已有多家公司进入TYK2赛道，进入临床的有泽璟制药、高光制药、启元生物、百济神州、海思科、诺诚健华、特科罗生物 •另外，恒瑞医药、正大天晴、先声药业等企业都已在该赛道进行布局 药品名称 作用机制 研发机构 最高研发阶段 适应症 其他信息 杰克替尼 JAK1/2/3,TYK2, ALK2抑制剂 申请上市（CN） •骨髓纤维化、斑秃、特应性皮炎—核心临床试验•IPF、GVHD、MDS等 •莫莫替尼的氘代化合物，对JAK2或 TYK2的抑制作用更强 Brepocitinib TYK2/JAK1抑制剂 III期 •皮肌炎—核心临床