同源定向校正，CRISPR-Cas催化的点突变修复新通路模型

本研究通过CRISPR-Cas9 RNP复合物和ssODN供体修复模板，成功地对四个独特的点突变进行了校正，并可视化了这些反应产生的修复谱。这种无细胞基因编辑系统为理解影响精确点突变校正的因素提供了新的视角。虽然基因修复的直接治疗愿景是解决由点突变引起的遗传疾病，但目前在精确基因校正方面的科学工作前景仍不明朗，并且充满了重大障碍。我们的工作揭示了现场诱变的普遍性是导致遗传结果多样性的一个主要挑战。为了应对这些挑战，许多实验室专注于提高CRISPR-Cas系统的精度和活性，但效率和精度的显着提高尚未充分实现。