细胞基因治疗CDMO高速成长，核心能力铸就一体化稀缺平台

十年磨一剑，细胞基因治疗CXO稀缺标的：和元生物为国内较早开始布局CGT CXO的企业，经过近十年发展，已经成为为基因治疗药物开发提供全面解决方案的一体化平台。公司业绩高速增长，2021年营收2.55亿元，同比增长78.57%，2014-2021年CAGR约为65.34%。公司为首家实现盈利的CGT CXO企业，2021年公司归母净利润5425.73万元，较2020年有所下滑主要系2020年存在艾迪斯处置收益。2021年扣非归母净利润4098.67万元，同比增长53.69%。CGT CDMO业务作为公司目前占比最大的业务，发展动能充足，有望继续带动公司业绩高速增长。 细胞基因治疗市场持续扩容，创造外包繁荣沃土：基因治疗目前正处于萌芽期，有望引导下一代治疗技术的浪潮，行业景气度高涨，融资活跃，BigPharma与Biotech积极布局，全球市场规模有望从2020年的20.8亿美元增长至2025年的305.4亿美元，2020-2025年CAGR高达71.2%，处于快速增长前夕。CGT药物高昂的生产成本、较难的生产工艺以及匮乏的GMP产能创造了CGT外包的沃土，外加CGT药物的商业化加速开启，重磅产品开始放量，细胞基因治疗CXO市场需求旺盛，其中CDMO的全球市场规模有望从2020年的17.19亿美元快速增长至2025年的78.55亿美元，2020-2025年CAGR为35.5%。 公司先发优势明显，丰富的项目经验有望不断加深护城河：公司由于布局较早，已经形成了完备的技术平台，同时公司加速产能建设，现有5000㎡+的综合研发生产平台和10000㎡+的GMP生产车间，在临港新建77000㎡GMP生产基地一期有望2023年投产，规模已达国外同类企业水平。此外公司具备丰富的项目经验，累计合作CDMO项目超过100个，执行中CDMO项目超过50个，我们认为公司的项目经验有望进一步加深公司护城河。截至2021年8月公司在手项目42个，未执行订单31259.64万元，具备充足且持续的发展动能。 盈利预测与投资评级：公司为国内细胞基因治疗外包稀缺标的，行业具备高景气发展，我们预计公司2021-2023年营收分别为2.55亿元，3.68亿元，6.57亿元；归母净利润分别为0.54亿元，0.81亿元，1.23亿元； 以发行价计算估值分别为120×，80×，53×，我们认为公司后续增长空间较大，建议投资者积极关注。 风险提示：技术快速迭代风险；政策及监管收严风险；上游原材料及设备提价风险等 F 1.十年磨一剑，细胞基因治疗CRO+CDMO稀缺标的 1.1.和元生物为基因治疗药物开发全面解决方案的一体化平台 十年深耕细胞基因治疗CRO+CDMO。和元生物成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务，为基因药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。公司近十年发展历程可以分为三个阶段：2013-2015年为初创期，以CRO服务为主；2016-2019年为CDMO准备期，其中2017年公司与通用医疗GE签署基因治疗全球战略合作，开始布局基因治疗CDMO领域，迈入成长探索期，2018年启动第一个基因治疗新药临床申报CDMO服务项目；2020年以来公司进入CDMO业务快速发展期，客户首个溶瘤病毒项目在中美澳获得临床批件，GMP生产平台已扩充至10000㎡（2021年），2022年3月登陆科创板。 + 图1：和元生物发展历程 股权结构稳定，子公司分工明确。公司股权结构稳定，发行后创始人潘讴东先生持股19.16%，为公司实际控制人，控股股东及一致行动人共持股27.20%，上海讴立、上海讴创为公司员工持股平台。公司总经理贾国栋博士曾任GE Healthcare中国研发中心研发总监，ISPE中国生物制药工艺部主席，负责公司日常经营管理及CDMO业务布局。 公司子公司和元智造主要负责基因治疗病毒载体CDMO业务，为公司募投项目实施主体；和元纽恩主要提供基因治疗CRO相关服务；和元久合为公司在华南地区开拓基因治疗CDMO业务的控股子公司。艾迪斯主要业务为新型广谱抗肿瘤抗体偶联药物的研发与生产，为更加聚焦主业，2020年已部分剥离，目前和元生物持股17.18%。 F 图2：和元生物股权结构（发行后） 公司已形成基因治疗药物开发全面解决方案。公司目前业务主要包括：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品； ③CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务。经过多年行业积淀，公司围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了核心技术集群，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性GMP生产体系，已经形成了从基因治疗载体研制/基因功能研究到临床及商业化生产/质量控制及放行的全面解决方案。此外公司也提供质粒、病毒现货生物制剂及转染试剂、细胞功能检测试剂盒等，但业务体量较小。 图3：和元生物业务布局 1.2.业绩迅速增长，业内率先实现盈利 营收高速增长，2020年扭亏为盈。公司2021年营收2.55亿元，同比增长78.57%， F 2014-2021年CAGR约为65.34%，分阶段来看，公司以CRO服务为主的初创期（2014-2017）营收CAGR为54.49%，2017年开启基因治疗CDMO布局后公司迎来进一步的快速发展，营收（2018-2021）CAGR为79.33%。公司2014-2019年均处于亏损状态，2020年实现扭亏为盈，归母净利润9443.93万元。同时为了更加聚焦主业，公司2020年剥离艾迪斯获得处置收益及剩余股权的投资收益，实现扣非归母净利润2666.77万元。2021年公司归母净利润5425.73万元，扣非归母净利润4098.67万元，同比增长53.69%，营收利润双双高增长。公司预计2022年Q1将实现营收6500-7000万元 ， 同比增长39.11%-49.81%， 归母净利润1200-1500万元 ， 同比增长17.79%-47.24%。 图4：和元生物2014-2021年营收与增速 图5：和元生物2014-2021年归母净利润（万元） 基因治疗CDMO业务迎来迅速增长期。公司CRO与CDMO业务贡献主要营收，占比超过95%。2018年CRO业务占比为66.39%，CDMO业务占比为29.21%，随着基因治疗领域的迅速发展，CDMO业务占比迅速提升，2021H1占比已高达72.96%，特别是IND-CMC项目贡献营收大幅增长，部分项目的导流有望迎来临床项目的滞后高增长。公司CDMO业务2020年营收1.02亿元，同比增长409.64%，2018-2020年CAGR高达180.67%。截至2021年8月公司CDMO在手订单中溶瘤病毒占比50%，细胞治疗占比30%，AAV、疫苗及其他占比20%，公司三方面并行发展，均处于业内领先地位，我们认为公司CDMO业务的高速增长有望继续保持。 F 图6：和元生物2018-2021H1业务结构 图7：和元生物CDMO业务营收与增速（万元） CRO业务稳健增长，帮助公司捕捉行业发展方向。由于CDMO业务的高速增长，公司CRO业务占比逐渐降低，公司2019年CRO业务营收3608.52万元，同比增长23.0%，2020年CRO业务营收3668.62万元，同比增长1.7%，增速放缓主要系公司CRO客户多为高校科研院所，受疫情影响2020H1营收下滑，2021H1公司CRO业务已逐渐恢复，有望继续保持稳健增长。CRO业务与高校科研院所的合作能够帮助企业把握行业的发展方向。 图8：和元生物CDMO业务累计订单结构（截至2021.8） 图9：和元生物CRO业务营收与增速（万元） 公司毛利率有望进一步提升。公司2021年毛利率为51.68%，净利率为21.28%，CRO业务毛利率高于CDMO，基因治疗载体研制毛利率高于基因功能研究，CDMO业务中临床I&II期生产服务毛利率最高。2019年公司整体毛利率下降到38.9%主要系公司9号楼基因治疗CDMO服务平台完成建设并投入使用，投入较大，当期折旧摊销、房屋租赁费用等固定成本增加较多，但新增产能未能全部转化为收入贡献。我们认为公司未来的合理毛利率有望维持在55%-60%。 F 图10：和元生物总体与各业务毛利率 图11：和元生物期间费用率 公司期间费用率显著下降。公司期间费用控制良好，2018年及之前较高的管理费用率主要系公司CRO业务为To C模式，占比较高，CDMO为To B模式，随着CDMO业务营收占比的增加，销售费用率有望进一步下降。公司管理费用从2020年的3280.10万元增长至4444.39主要系2021年股份支付费用的增加。公司研发费用连续四年超过2000万元，随着营收体量的增长和业务拓展，我们认为将会进一步增加。 2.细胞基因治疗市场持续扩容，创造外包繁荣沃土 2.1.基因治疗：处于萌芽期的下一代疗法 细胞基因治疗（CGT）以遗传物质为靶点，引导下一代治疗。细胞和基因治疗（CGT，在本文中不包括未经基因修饰的干细胞等广义细胞疗法）是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。继小分子、抗体类药物后，细胞基因治疗有望引导下一代治疗技术的浪潮，从基因层面直接，或通过基因修饰的细胞，治疗癌症、遗传疾病、退行性疾病等，一次或少次治疗，终身治愈。从机制上看，CGT的靶点是遗传物质，作用模式包括：1）通过基因编辑等方式，用正常基因代替致病基因，以弥补特定蛋白的功能缺陷等；2）通过RNAi等方式，抑制致病基因的表达。3）通过转基因等方式导入新的或经过改造的基因，使之表达目标产物。 F 图12：体内/体外CGT治疗过程示意图 CGT产品的主要形式包括基因治疗载体、溶瘤病毒产品、细胞产品（如CAR-T、NK细胞）等，治疗策略包括体内（in vivo）与体外（ex vivo）。其中体外治疗借助整合型病毒载体在体外将基因导入前体细胞或干细胞的基因组，体外扩增将基因传递至子代细胞后再回输体内，典型代表是CAR-T疗法。体内治疗则借助非病毒或病毒载体将功能基因转入宿主细胞，常用的非病毒载体包括聚合物胶束、脂质体颗粒、质粒等，常用的病毒载体包括腺病毒、腺相关病毒（AAV）、逆转录病毒、慢病毒等。 图13：各类药物所处发展时期 CGT目前处于萌芽期，适应症与获批药品数量逐渐增加。相较于化药、小分子靶向药以及抗体药物，CGT正处于萌芽期，企业规模小，市场竞争者少，市场潜力较大。 从全球细胞基因疗法临床管线来看，CGT的适应症正逐渐从罕见病到常见病，从血液瘤到实体瘤多元化发展，主要医药市场（美国、欧洲、日本、中国）批准上市的基因治疗产品（未考虑寡核苷酸）数量也从2015年FDA和EMA获批的首款溶瘤病毒治疗产品Imlygic快速增加至15款，仅2021年就有6款获批。 F 表1：主要医药市场基因治疗产品获批情况（2015-2021） 图14：2021年全球CGT临床管线适应症 图15：全球细胞和基因治疗行业投融资情况（百万美元） 2.2.多重因素推动CGT市场规模与研发管线迅速攀升 行业融资活跃，政策保驾护航，Big Pharma与Biotech积极布局。2015年以来全球基因治疗行业加快发展，由于存在较大潜力，行业融资不断升温，风险投资、私募投资、IPO十分活跃。特别在2017年后，随着腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T F 药物Kymriah和Yescarta的上市，基因治疗行业迅猛发展，融资总额由2017年的约75亿美元增长至2020年的199亿美元。在此背景下Big Pharma与Biotech也在积极布局，根据麦肯锡数据，截至2020年2月，全球前二十大药企中已有16家布局细胞基因治疗研发管