本周创新药重点关注国内创新药回顾全球新药速递010203第一部分
此页包含机密资料，其全部或任何部分不可被复制或再发送。本页不构成对任何产品的要约出售/购买、招揽或建议。关于免责声明全文，详见本PPT最后部分。基因与细胞治疗3基因与细胞治疗是通过将治疗性基因导入人体靶细胞方式，纠正基因缺陷或直接发挥作用，从而治疗疾病的新一代精准疗法，分为在体（In vivo）和离体（Ex vivo）两大类型：•在体基因治疗是通过递送系统直接将功能基因片段或基因编辑工具导入体内靶器官。例如诺华的Zolgensma是通过AAV载体将功能性SMN基因导入患者的运动神经元细胞中，表达正常的SMN蛋白，从而治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。•离体基因治疗是将患者体内细胞取出，在体外进行基因编辑或导入功能性基因片段，随后再回输至患者体内。例如bluebird的Zynteglo是通过慢病毒载体将βA-T87Q球蛋白基因导入患者体内分离出的造血干细胞中，再回输给患者从而治疗输血依赖型地中海贫血。此外多种CAR-T疗法也是通过导入CAR片段修饰患者体内分离的T细胞，再回输给患者从而治疗癌症。资料来源：Joostvan Haasterenet al, The delivery challenge: fulfilling the promise of therapeutic genome editing，华创证券┃基因与细胞治疗
当前获批上市的基因与细胞治疗产品4通用名商品名生产厂家获批时间适应症疗法分类病毒载体Relmacabtageneautoleucel倍诺达药明巨诺中国：2021成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤CAR-T慢病毒IdecabtagenevicleucelAbecmaCorporation Celgene 美国：2021欧洲：2021成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者CAR-T 慢病毒LisocabtageneMaraleucelBreyanziJunoTherapeutics美国：2021成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤CAR-T 慢病毒Autologous CD34+enriched cells transducedwith ARSA gene cDNA sequenceLibmeldyOrchardTherapeutics欧洲：20
